Jak powstaje nowy lek: od laboratorium do apteki

Jak zaczyna się odkrywanie leków w laboratorium?

Odkrywanie leków zaczyna się od zidentyfikowania przez naukowców celu biologicznego. Często jest to gen lub białko zaangażowane w proces chorobowy. Gdy cel zostanie zidentyfikowany, naukowcy poszukują cząsteczki, która może na niego oddziaływać. Ta wczesna praca odbywa się zwykle w laboratoriach uniwersyteckich lub jednostkach badawczych firm farmaceutycznych, finansowanych przez instytucje naukowe lub granty branżowe^[1].

Na tym etapie może być branych pod uwagę nawet 10 000 związków. Naukowcy zawężają tę liczbę do około 10–20 kandydatów. Są to cząsteczki, które teoretycznie mogłyby ingerować w proces chorobowy. Cząsteczki kandydackie można znaleźć wśród naturalnych związków pochodzących z roślin, grzybów lub organizmów morskich. Coraz częściej są one także projektowane od podstaw, z wykorzystaniem wiedzy o genetyce i strukturze białek oraz przy wsparciu modelowania komputerowego^[1].

Cząsteczka kandydacka jest najpierw testowana w systemach laboratoryjnych, takich jak przeciwciała czy hodowle komórkowe. Ten wstępny skrining sprawdza, czy wykazuje ona poszukiwaną aktywność biologiczną^[2]. Żaden z tych etapów pracy laboratoryjnej nie angażuje ludzi. Pomaga to naukowcom zdecydować, które pomysły warto dalej testować, zanim zaangażowany zostanie jakikolwiek ochotnik^[3]. Ta wczesna selekcja ma ogromne znaczenie, ponieważ znacznie taniej i szybciej jest odrzucić słabego kandydata w probówce niż odkryć ten sam problem lata później w kosztownym badaniu z udziałem ludzi^[2].

Co dzieje się podczas badań przedklinicznych, zanim lek trafi do ludzi?

W trakcie rozwoju przedklinicznego obiecujące cząsteczki, zwane „liderami”, są wytwarzane w niewielkich ilościach. Następnie są one badane bardziej szczegółowo z wykorzystaniem modeli komputerowych, komórek i badań na zwierzętach, aby sprawdzić ich bezpieczeństwo i działanie^[2][1]. Naukowcy oceniają także, jak związek mógłby być wytwarzany na większą skalę. Jednocześnie rozważają, czy byłby on dobrze wchłaniany po podaniu doustnym^[2].

Około połowa kandydatów, które wchodzą w fazę badań przedklinicznych, przechodzi przez ten etap pomyślnie. Pozostaje wówczas od pięciu do dziesięciu związków gotowych do przetestowania po raz pierwszy u ludzi. Zanim jakiekolwiek badanie z udziałem ludzi będzie mogło się rozpocząć, firma musi złożyć wniosek o pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego. Wniosek ten jest oceniany przez ekspertów medycznych i naukowych. Decydują oni, czy zgromadzono wystarczające wstępne dowody, by uzasadnić przejście do badań z udziałem ludzi. Ich ocena opiera się na zgromadzonych do tej pory danych laboratoryjnych i danych z badań na zwierzętach. Dopiero gdy te dowody zostaną uznane za wystarczająco solidne, udzielana jest zgoda na to, by ochotnicy po raz pierwszy przyjęli badaną cząsteczkę^[1]. Ten etap przedkliniczny trwa zwykle kilka lat i stanowi podstawę dowodową, którą organy kompetentne dokładnie analizują, podejmując decyzję, czy pierwsze badanie z udziałem ludzi może w ogóle się rozpocząć^[2].

Czym jest badanie kliniczne i czym różni się od badań laboratoryjnych?

Badanie kliniczne, nazywane również badaniem interwencyjnym, sprawdza bezpieczeństwo i skuteczność interwencji medycznej u żywych ludzi, a nie w warunkach laboratoryjnych. Do takich interwencji zalicza się lek, procedurę medyczną lub wyrób medyczny. Badania kliniczne analizują wpływ interwencji na zdrowie ludzi. Każdy lek, wyrób medyczny, test diagnostyczny i technika stosowane obecnie w medycynie były kiedyś testowane u ochotników biorących udział w badaniu klinicznym^[3].

Badania kliniczne potrzebują osób w każdym wieku, o różnym stanie zdrowia, płci, pochodzeniu etnicznym i różnym tle. Taka różnorodność zwiększa szansę na to, że leczenie okaże się bezpieczne i skuteczne w całej populacji, która ostatecznie będzie z niego korzystać. Uczestnicy są dokładnie oceniani przed włączeniem do badania, głównie ze względów bezpieczeństwa. Udział w badaniu jest zawsze dobrowolny i możesz wycofać się z badania w dowolnym momencie i z dowolnego powodu^[3].

Co dzieje się w każdej fazie badania klinicznego?

Badania kliniczne nowych leków przechodzą przez szereg faz. Każda faza ma na celu udzielenie odpowiedzi na inne pytanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, zanim leczenie zostanie zastosowane u większej liczby osób. Nowe leki są zwykle porównywane z grupą kontrolną, która otrzymuje albo leczenie pozorowane (placebo), albo standardowe leczenie już stosowane w praktyce^[4]. Wyspecjalizowane ośrodki poświęcone wczesnym fazom badań, takie jak te prowadzone przez organizacje zajmujące się badaniami nad rakiem, pomagają koordynować ten proces, łącząc naukowców laboratoryjnych z klinicystami prowadzącymi pierwsze badania z udziałem ludzi^[5].

Faza	Główny cel	Typowa liczba uczestników	Kluczowa informacja dla pacjentów
Faza I	Sprawdzenie bezpieczeństwa i działań niepożądanych; ustalenie odpowiedniej dawki	20–100 osób, często zdrowych ochotników	Dawki zaczynają się od niskich i są zwiększane tylko wtedy, gdy u wcześniejszych ochotników nie wystąpiły działania niepożądane albo były one jedynie łagodne[4]
Faza II	Sprawdzenie krótkoterminowych efektów u osób z daną chorobą; ustalenie najskuteczniejszej dawki i sposobu podawania	100–500 pacjentów	Większość leków, które nie przechodzą pomyślnie badań klinicznych, odpada na tym etapie, zazwyczaj z powodu braku skuteczności lub obaw dotyczących bezpieczeństwa[1]
Faza III	Potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z istniejącym leczeniem lub placebo w znacznie większej populacji	1000–5000 osób, często w wielu krajach	Badania trwają często rok lub dłużej[4][1]
Faza IV	Dalsze badanie bezpieczeństwa, działań niepożądanych i skuteczności, gdy lek jest już stosowany w codziennej praktyce	Zmienna	Prowadzona jedynie w przypadku leków, które przeszły już pomyślnie wszystkie wcześniejsze fazy i uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu; nie jest wymagana dla każdego leku[4]

Faza I: jak badacze ustalają bezpieczną dawkę początkową?

W badaniu fazy I niewielka liczba osób, które mogą być zdrowymi ochotnikami, otrzymuje lek po raz pierwszy u ludzi. Badacze sprawdzają działania niepożądane i obliczają, jaka dawka mogłaby być odpowiednia do dalszego leczenia. Zaczynają od niskich dawek i zwiększają je jedynie wtedy, gdy ochotnicy dobrze je tolerują^[4]. Co najmniej połowa związków testowanych na tym etapie jest zwykle uznawana za wystarczająco bezpieczną, by przejść do fazy II^[1].

Faza II: czy lek działa i w jakiej dawce?

Badania fazy II testują nowy lek na większej grupie osób, które rzeczywiście chorują na schorzenie, które lek ma leczyć. Daje to badaczom lepszy obraz jego krótkoterminowych efektów^[4]. Te badania mają na celu ustalenie najskuteczniejszej dawki i metody podawania, np. doustnie lub dożylnie. Potwierdzają one także odstęp między dawkami oraz profil bezpieczeństwa obserwowany dotychczas^[1].

Faza III: jak potwierdzana jest korzyść z leku przed jego dopuszczeniem do obrotu?

Badania fazy III są prowadzone jedynie dla leków, które pomyślnie przeszły fazę I i fazę II. Testują one lek w znacznie większych grupach chorych pacjentów, porównując go z istniejącym leczeniem lub placebo^[4]. Celem jest ponowne potwierdzenie wyników z fazy II w większej populacji. Badacze chcą także ustalić najlepszy schemat dawkowania, zanim lek zostanie zgłoszony do procedury dopuszczenia do obrotu^[1].

Jak grupy kontrolne, randomizacja i zaślepienie chronią wyniki badania?

Jeśli bierzesz udział w badaniu klinicznym, jesteś zwykle losowo przydzielany do grupy leczonej albo do grupy kontrolnej. Grupa leczona otrzymuje badany produkt leczniczy, podczas gdy grupa kontrolna otrzymuje istniejące standardowe leczenie lub, jeśli nie istnieje sprawdzone standardowe leczenie, placebo. Badacze starają się utrzymać wszystkie pozostałe warunki takie same w obu grupach. Dzięki temu każdą różnicę w wynikach można przypisać samemu leczeniu, a nie innym czynnikom^[4].

Kto dopuszcza nowy lek do stosowania na terenie Unii Europejskiej?

W Unii Europejskiej lek musi zostać dopuszczony do obrotu, zanim będzie mógł być wprowadzony na rynek i udostępniony pacjentom. Istnieją dwie główne ścieżki: procedura scentralizowana i procedura krajowa. W procedurze scentralizowanej firma farmaceutyczna składa jeden wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ten pojedynczy wniosek pozwala na wprowadzenie leku do obrotu na terenie całej UE na podstawie jednego pozwolenia^[6].

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy EMA przeprowadza ocenę naukową wniosku. Następnie wydaje rekomendację co do tego, czy lek powinien zostać dopuszczony do obrotu. Sama EMA nie ma uprawnień do bezpośredniego udzielania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Organem udzielającym takiego pozwolenia jest Komisja Europejska. Podejmuje ona prawnie wiążącą decyzję na podstawie rekomendacji EMA. Decyzja ta jest zwykle wydawana w ciągu 67 dni od otrzymania tej rekomendacji^[6].

Zanim lek zostanie dopuszczony do obrotu, jego ryzyko jest badane i ważone względem korzyści. Lek może zostać dopuszczony do obrotu tylko wtedy, gdy dostępne dane wskazują, że jego korzyści przewyższają ryzyko. To, czy dane działanie niepożądane zostanie uznane za akceptowalne, zależy od ciężkości leczonej choroby. Poważne działanie niepożądane może być akceptowalne w przypadku choroby zagrażającej życiu, takiej jak nowotwór, ale nie w przypadku zwykłego leku przeciwbólowego. Ta ocena bilansu korzyści i ryzyka nigdy nie opiera się na stałym wzorze. Jest to raczej ocena dokonywana indywidualnie dla każdego przypadku, uwzględniająca ciężkość choroby, dostępność alternatywnych metod leczenia oraz siłę przedstawionych dowodów naukowych^[7].

EMA wspiera także bezpośrednio rozwój leków, oferując twórcom doradztwo naukowe i pomoc w opracowaniu protokołu badania. Wsparcie to funkcjonuje obok dedykowanych procedur dotyczących leków pediatrycznych, terapii zaawansowanych oraz oznaczenia leku sierocego dla chorób rzadkich^[8].

Co dzieje się z monitorowaniem bezpieczeństwa leku po tym, jak trafi on do apteki?

Gdy lek znajdzie się już na rynku, informacje o jego znanych działaniach niepożądanych oraz zalecenia dotyczące bezpiecznego stosowania są udostępniane pacjentom i pracownikom ochrony zdrowia. Leki są dokładnie i nieprzerwanie monitorowane po dopuszczeniu do obrotu w ramach nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii. Celem jest wykrycie wszelkich nowych problemów związanych z bezpieczeństwem, które nie były widoczne podczas badań klinicznych^[7].

EMA współpracuje z organami kompetentnymi w każdym kraju UE, aby nieprzerwanie monitorować szeroki zakres źródeł danych. Monitorowanie to opiera się na badaniach naukowych oraz zgłoszeniach od pacjentów, co pozwala ustalić, kiedy konieczne jest podjęcie działań. To proaktywne monitorowanie pozwala organom reagować, gdy pojawiają się nowe zagrożenia. Podejmowane działania mogą obejmować dodanie nowego ostrzeżenia dla pacjentów i pracowników ochrony zdrowia, ograniczenie sposobu stosowania leku, a w niektórych przypadkach – całkowite zawieszenie jego stosowania^[7].

Niektóre leki przechodzą również badanie fazy IV już po wprowadzeniu na rynek i udostępnieniu na receptę. Pozwala to na dalsze badanie ich bezpieczeństwa, działań niepożądanych i skuteczności w codziennym stosowaniu, choć nie jest to wymagane w przypadku każdego leku^[4].

Jak jako pacjent lub zdrowy ochotnik możesz znaleźć badanie kliniczne i wziąć w nim udział?

Możesz zapytać swojego lekarza lub organizację pacjencką, czy wiedzą o badaniu klinicznym, do którego mógłbyś się kwalifikować. Możesz też samodzielnie przeszukać dedykowane rejestry i zgłosić chęć udziału. Organizacje charytatywne zajmujące się konkretnymi schorzeniami również prowadzą listy badań istotnych dla swoich społeczności. Międzynarodowe rejestry, takie jak Międzynarodowa Platforma Rejestrów Badań Klinicznych Światowej Organizacji Zdrowia, dają dostęp do badań prowadzonych w krajach na całym świecie^[4].

• Udział w badaniu może przynieść korzyść bezpośrednio Tobie, może też w przyszłości pomóc innym osobom z tym samym schorzeniem, istnieje jednak także ryzyko, że nowe leczenie okaże się nie lepsze, a nawet gorsze niż leczenie standardowe^[4];
• Niektóre badania oferują wynagrodzenie, którego wysokość zależy od zakresu udziału, inne pokrywają jedynie koszty podróży^[4];
• Udział w badaniu może być czasochłonny, obejmować powtarzane wizyty przesiewowe i wizyty kontrolne, a czasem także pobyty w placówce z noclegiem^[4];
• W trakcie badania mogą obowiązywać pewne ograniczenia, np. prośba o niejedzenie lub niepicie alkoholu przez określony czas, a Ty możesz doświadczyć działań niepożądanych, które nie są jeszcze w pełni poznane^[4].

W badaniach klinicznych mogą brać udział zarówno osoby zdrowe, jak i osoby z rozpoznaną chorobą. Udział jest zawsze całkowicie dobrowolny i możesz wycofać się z badania w dowolnym momencie i z dowolnego powodu^[3].

Kiedy warto porozmawiać z lekarzem lub farmaceutą o badaniu klinicznym lub nowym leku?

Porozmawiaj ze swoim lekarzem, zanim zgodzisz się na udział w badaniu klinicznym. Daje to Ci czas na rozważenie potencjalnych korzyści, wymaganego zaangażowania czasowego oraz nieznanych działań niepożądanych właściwych dla danego badania^[4]. Jeśli przyjmujesz już lek, który później jest objęty monitorowaniem w ramach fazy IV, albo zauważysz działanie niepożądane, które wydaje się nowe lub nasila się, zgłoś to swojemu lekarzowi lub farmaceucie. Może ono zostać wtedy ocenione i, jeśli to zasadne, przekazane organom monitorującym bezpieczeństwo danego leku^[7]. Zapytaj swój zespół opieki o kryteria kwalifikacji, wymagania dotyczące badań przesiewowych oraz o to, co się dzieje, jeśli zechcesz wycofać się z badania przed jego zakończeniem^[3].

Podsumowanie

Droga nowego leku od laboratorium do apteki przebiega przez odkrycie laboratoryjne, badania przedkliniczne na komórkach i zwierzętach oraz cztery fazy badań klinicznych prowadzonych na coraz większych grupach ludzi. Kończy się ona formalnym dopuszczeniem do obrotu, zanim lek będzie mógł być przepisywany. Spośród tysięcy związków kandydackich jedynie garstka kończy tę drogę pomyślnie. Cały proces trwa zwykle ponad dziesięć lat. Wymaga on połączonej pracy naukowców laboratoryjnych, badaczy klinicznych i ekspertów oceniających dokumentację regulacyjną na każdym etapie^[1].

Nawet gdy lek trafi już do apteki, jego bezpieczeństwo nie jest pozostawione przypadkowi: EMA i organy kompetentne w całej UE nadal monitorują jego stosowanie w praktyce, a sami pacjenci mogą się do tego przyczynić, zgłaszając działania niepożądane swojemu lekarzowi lub farmaceucie. Jeśli kiedykolwiek zostaniesz zaproszony do udziału w badaniu klinicznym, pamiętaj, że udział jest dobrowolny, a zakres oczekiwań wobec Ciebie zostanie z góry wyjaśniony. Możesz się także wycofać w dowolnym momencie, podobnie jak nadzór EMA nad lekami trwa jeszcze długo po udzieleniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu^[8].

1. [1] Drug development: the journey of a medicine from lab to shelf (dostęp 2 czerwca 2026) – https://pharmaceutical-journal.com/article/feature/drug-development-the-journey-of-a-medicine-from-lab-to-shelf
2. [2] A guide to the development and manufacture of medicines (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.abpi.org.uk/publications/a-guide-to-the-development-and-manufacture-of-medicines/
3. [3] Clinical Research: What Is It? (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-what-is-it
4. [4] Clinical trials (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.nhs.uk/tests-and-treatments/clinical-trials/
5. [5] https://www.cancerresearchuk.org/for-researchers/how-we-deliver-research/our-research-infrastructure/centre-for-drug-development
6. [6] Authorisation of medicines (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/authorisation-medicines
7. [7] From laboratory to patients. How the safety of medicines is ensured in the European Union (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/laboratory-patients-how-safety-medicines-ensured-european-union_en.pdf
8. [8] What we do (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do