Leki powstałe dzięki badaniom klinicznym: realne przykłady

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to badania naukowe sprawdzające, jak dobrze nowe podejścia medyczne działają u ludzi; każde badanie odpowiada na pytania naukowe i poszukuje lepszych sposobów zapobiegania, badań przesiewowych, diagnozowania lub leczenia choroby. Badanie może również porównywać nową terapię z leczeniem już dostępnym^[1]. To porównanie pozwala organom regulacyjnym ocenić, czy nowa opcja wnosi coś dodatkowego dla pacjentów.

Dla pacjenta praktyczne pytanie jest prostsze: czy te badania dotrą na półkę? Poniższe przykłady to leki i terapie, które trafiły na rynek – lub są obecnie testowane u ludzi – i które istnieją, ponieważ lekarze, badacze i pacjenci zgodzili się prowadzić badania i w nich uczestniczyć.

Jak terapie genowe i komórkowe stały się dopuszczonymi lekami?

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP) to wysoce złożona grupa produktów leczniczych stosowanych bezpośrednio u pacjentów, obejmująca terapie genowe, terapie komórkowe somatyczne oraz produkty inżynierii tkankowej. Po wielu latach rozwoju liczba pozwoleń na dopuszczenie do obrotu wydawanych dla tych leków obecnie znacząco rośnie^[2].

Pięć terapii genowych dopuszczono tylko w latach 2021 i 2022. Komórki CAR-T – genetycznie zmodyfikowane autologiczne komórki odpornościowe (limfocyty T) modyfikowane poza organizmem pacjenta – dotychczas stosowano w terapii niektórych nowotworów krwi, takich jak białaczki i chłoniaki. Obecnie są one również rozwijane do leczenia chorób autoimmunologicznych, takich jak toczeń rumieniowaty układowy (SLE)^[2].

Podstawy naukowe tej klasy leków zostały publicznie przeanalizowane na wiele lat przed tym, zanim pierwszy produkt dotarł do pacjentów. W 2010 roku Europejska Agencja Leków (EMA) zgromadziła europejskich i międzynarodowych ekspertów, aby przeanalizować szanse i trudności w rozwijaniu terapii opartych na komórkach macierzystych oraz omówić wyzwania regulacyjne. W tamtym czasie około 40 badań klinicznych już badało zastosowanie komórek macierzystych w regeneracji utraconych lub uszkodzonych tkanek – w sercu, skórze, kościach, rdzeniu kręgowym, wątrobie, trzustce i rogówce – oraz w nowotworach hematologicznych lub guzach litych. Większość tych badań wykorzystywała komórki mezenchymalne pochodzące z tkanki tłuszczowej, szpiku kostnego, komórek zrębu i tkanki łącznej, a niewielka część – hematopoetyczne komórki macierzyste. Komitet ds. Terapii Zaawansowanych EMA (CAT) potwierdził klasyfikację trzech różnych terapii komórkami macierzystymi jako ATMP^[3].

Jakie leki zalecono do dopuszczenia w Europie w 2026 roku?

Podczas lipcowego posiedzenia komitet EMA ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) wydał pozytywne rekomendacje dla dwóch leków odpowiadających na istotne potrzeby pacjentów^[4].

• Susvimo (ranibizumab) – nowa opcja leczenia dla osób z neowaskularną (wysiękową) postacią zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem; wprowadza implant do oka zaprojektowany w celu zmniejszenia obciążenia związanego z częstymi wstrzyknięciami do oka^[4].
• Icotyde (icotrokinra) – pierwszy doustny lek anty-IL-23 w umiarkowanej do ciężkiej łuszczycy plackowatej, stanowiący doustną alternatywę dla wstrzyknięć anty-IL-23 u pacjentów wymagających leczenia łuszczycy^[4].

Obydwa leki zostały opisane przez Agencję jako mające potencjał odpowiedzi na istotne potrzeby pacjentów poprzez zaoferowanie nowych podejść terapeutycznych i poprawę doświadczeń związanych z leczeniem. Również w lipcu EMA ogłosiła rozpoczęcie etapowej oceny daraxonrasibu, leku przeznaczonego do leczenia przerzutowego raka trzustki. Ocena etapowa ma na celu przyspieszenie oceny leku poprzez analizowanie danych fazami, w miarę ich napływu^[4].

Czy istniejący lek może zyskać nowe zastosowanie dzięki badaniom?

Tak – i jest to jedna z najbardziej bezpośrednich dróg od badań do nowej terapii. W kwietniu 2020 roku dziesiątki badań klinicznych testowało leki pierwotnie opracowane na inne schorzenia, takie jak ebola, HIV, malaria i zapalenie stawów, przeciw COVID-19. 16 czerwca 2020 roku badacze ujawnili, że deksametazon, tani, powszechnie dostępny steryd, zdołał zmniejszyć śmiertelność u pacjentów z ciężkim przebiegiem COVID-19. Podanie sterydu pacjentom w stanie krytycznym z COVID-19 podłączonym do respiratorów zmniejszyło śmiertelność o jedną trzecią, a u pacjentów otrzymujących tlen – o 20%. Pacjenci z COVID-19, którzy nie potrzebowali wspomagania oddychania, nie odnieśli korzyści z leku^[5].

Inne przykłady pokazują ten sam mechanizm – badanie rozstrzyga, czy istniejący lek pomaga, czy nie. Remdesiwir, lek przeciwwirusowy opracowany przez Gilead Sciences w 2009 roku i wcześniej testowany u ponad 100 pacjentów z ebolą, okazał się pomagać pacjentom z koronawirusem szybciej wracać do zdrowia, a na podstawie tych danych amerykańska FDA wydała awaryjne pozwolenie na jego stosowanie. Lek uzyskał również zgody regulacyjne w Europie i Japonii. Z kolei inne obiecujące terapie nie sprawdziły się w badaniach, w tym lek przeciwmalaryczny hydroksychlorochina, lek na HIV Kaletra oraz lek na zapalenie stawów Kevzara^[5]. Badanie, które kończy się bez wykazania korzyści, nadal jest wynikiem: chroni pacjentów przed otrzymywaniem leczenia, które nie działa.

Jak badania docierają do osób z chorobami rzadkimi i do dzieci?

Badania kliniczne są drogą do leczenia w chorobach rzadkich, gdzie potrzeba medyczna jest najbardziej skoncentrowana. Choroby rzadkie dotykają bardzo dużej grupy ludzi, a liczby określają skalę problemu: 50% chorób rzadkich dotyka dzieci, 95% nie ma żadnego zatwierdzonego leczenia farmakologicznego, 35% zgonów w pierwszym roku życia jest spowodowanych chorobami rzadkimi, a 30% dzieci z chorobą rzadką nie dożyje 5. roku życia^[1].

Dzieci były historycznie leczone lekami, których nigdy nie przebadano właściwie w tej populacji: ponad 50% leków stosowanych u dzieci nigdy nie badano lub badano niekompletnie w tej grupie. Taka sytuacja była typowa przed wprowadzeniem przepisów pediatrycznych i charakteryzowała się brakiem badań uwzględniających wiek i rozwój, brakiem odpowiednich produktów oraz nawracającym stosowaniem pozarejestracyjnym^[1].

Europejskie przepisy pediatryczne zmieniły ten obraz. 26 stycznia 2007 roku weszło w życie rozporządzenie europejskie (WE) nr 1901/2006 – rozporządzenie w sprawie leków pediatrycznych – którego celem była poprawa zdrowia europejskich dzieci poprzez ułatwienie rozwoju, dostępności i bezpiecznego stosowania nowych leków dla dzieci w wieku od 0 do 17 lat, w drodze badań klinicznych. Pierwsze pozwolenie na dopuszczenie do obrotu oparte na zakończonym planie badań z udziałem populacji pediatrycznej nastąpiło w 2009 roku, pierwsze pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla produktu stosowanego w pediatrii (PUMA) w 2011 roku, pierwsze sprawozdanie Komisji w 2013 roku, a drugie sprawozdanie Komisji w 2017 roku. Równoległa ścieżka istnieje dla chorób rzadkich: oznaczenia sieroce i pozwolenia rosły z roku na rok, a onkologia stanowi największy obszar terapeutyczny – 45,2% oznaczeń sierocych w latach 2000–2010, następnie 41%, 39–40% w kolejnych latach^[1].

Projektowanie takich badań jest trudne. Badania kliniczne w chorobach rzadkich obejmują bardzo małe populacje pacjentów, co wiąże się z wykorzystywaniem grup niejednorodnych pod względem wieku i fenotypów. Duża zmienność nasilenia, stadium, nieodwracalności i wieku prowadzi do bardzo szerokiego zakresu wartości wyjściowych dla wielu miar skuteczności, co utrudnia wykrycie klinicznie istotnych zmian skuteczności, a brak ilościowych danych z historii naturalnej dodatkowo utrudnia analizę danych z badania. Tradycyjne randomizowane badania kontrolowane nie są odpowiednie dla małych populacji^[1].

Jakie badania są obecnie prowadzone u pacjentów?

Niektóre programy dają konkretny obraz tego, co jest dziś testowane u ludzi. W bieżącym roku finansowym jeden szpital włączył pierwszego na świecie uczestnika do trzech badań klinicznych, w porównaniu z dwoma w całym poprzednim roku finansowym^[6]. Te trzy badania dotyczą bardzo różnych obszarów:

• Badanie terapii komórkami CAR T mające na celu spowolnienie – lub nawet zatrzymanie – postępu stwardnienia rozsianego^[6].
• Badanie sprawdzające, jak bezpieczny i skuteczny jest lek Xromi® u niemowląt i małych dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową^[6].
• Badanie testujące lek o nazwie nirogacestat w leczeniu guzów desmoidalnych, które są rzadkimi, nieprzerzutowymi, ale czasami szkodliwymi rozrostami tkanek miękkich^[6].

Ten sam ośrodek włączył pierwszego uczestnika na świecie spoza USA i Kanady do badania sprawdzającego, czy robotycznie wszczepiony interfejs mózg-komputer może poprawić niezależność osób sparaliżowanych. Włączył również pierwszego uczestnika w Europie przy czterech okazjach i pierwszego uczestnika w Wielkiej Brytanii przy dziewięciu okazjach, z 16 „pierwszymi” włączeniami do tej pory w roku finansowym. Pacjenci leczeni w takich badaniach zyskują wcześniejszy dostęp do terapii, które są nadal oceniane. Zdolność szpitala do pozyskiwania, przygotowywania i rozpoczynania badań komercyjnych w szybkim tempie decyduje o tym, jak szybko ten dostęp staje się możliwy^[6].

Jak wynik badania staje się dopuszczonym lekiem?

Terapie testowane w szpitalach trafiają następnie do zatwierdzenia przez organy regulacyjne, co umożliwia szerszy dostęp dla pacjentów. W jednym z ostatnich lat pierwsze w historii leczenie rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej ataksji Friedreicha – dla którego badacze z tej samej instytucji prowadzili krajowe badanie – zostało dopuszczone do stosowania przez regulatora ds. leków. Wcześniej w tym samym roku firma typu spin-out uniwersytetu otrzymała od krajowego regulatora leków pozwolenie dla terapii komórkami CAR-T nowej generacji opracowanej do leczenia dorosłych z agresywnym nowotworem krwi, po badaniach przeprowadzonych w szpitalu^[6].

Jaką rolę odgrywa EMA w Europie?

Instytut Paula Ehrlicha, jako organ kompetentny dla Niemiec, ocenia i zatwierdza badania kliniczne z nowymi produktami leczniczymi w Niemczech. Prowadzi również ocenę europejskich wniosków o dopuszczenie w CHMP przy Europejskiej Agencji Leków. Zapewnia także krajowe i międzynarodowe doradztwo naukowe w zakresie ATMP i odpowiada za nadzór nad bezpieczeństwem ATMP. Ocena ATMP jest złożona i dlatego wymaga specjalistycznej wiedzy, którą posiadają takie wyspecjalizowane organy^[2].

Dlaczego ważne jest przekazywanie wyników badań?

Przejrzystość jest częścią tego, jak system buduje zaufanie. W 2026 roku biuletyn EMA zwrócił uwagę na list otwarty wzywający do przekazywania brakujących wyników badań klinicznych do Systemu Informacji o Badaniach Klinicznych (CTIS), podkreślając znaczenie przejrzystości i zaufania w badaniach medycznych. Ten sam biuletyn zwraca uwagę na nowo opublikowany artykuł przedstawiający kluczowe wnioski i strategiczne zalecenia z wielostronnych warsztatów EMA poświęconych chorobom sercowo-naczyniowym, które odbyły się 1–2 lipca. Artykuł analizuje nowoczesne strategie udoskonalania punktów końcowych badań klinicznych, poprawy projektów badań i odpowiadania na pilne niezaspokojone potrzeby w zakresie leków sercowo-naczyniowych^[4].

Jak znaleźć badanie?

Jeśli chcesz sprawdzić, czy istnieje badanie dotyczące twojej choroby, zacznij od rejestrów publicznych. W Europie brakujące wyniki badań klinicznych należy przekazywać do Systemu Informacji o Badaniach Klinicznych (CTIS)^[4]. Badania rekrutujące w Europie można również wyszukiwać na badaniakliniczne.pl. Kolejnym krokiem jest rozmowa z lekarzem prowadzącym: kwalifikacja zależy od diagnozy, stadium choroby i wcześniejszego leczenia, i tylko zespół badawczy może potwierdzić, czy spełniasz kryteria.

Kiedy porozmawiać z lekarzem o badaniach klinicznych?

Porozmawiaj z lekarzem, jeśli twoja choroba nie ma żadnego zatwierdzonego leczenia farmakologicznego – tak jest w przypadku 95% chorób rzadkich. Zapytaj również, jeśli standardowe opcje przestały działać lub jeśli nowy lek jest nadal w trakcie oceny i może być dostępny w ramach badania. Dla rodziców istotna jest kwestia wieku: rozwój leków pediatrycznych obejmuje obecnie dzieci w wieku od 0 do 17 lat, więc badania istnieją dla grup, które wcześniej były wykluczane^[1].

Pamiętaj, że leczenie testowane w badaniu to nie to samo co lek dopuszczony do obrotu. Deksametazon pomógł tylko pacjentom wymagającym wspomagania oddychania, nie tym, którzy go nie potrzebowali. Hydroksychlorochina, Kaletra i Kevzara nie sprawdziły się w badaniach mimo wczesnych oczekiwań^[5]. Badanie to sposób, aby się tego dowiedzieć – nie gwarancja.

Podsumowanie

Opisane tu leki i terapie dotarły do pacjentów, ponieważ ktoś zaprojektował badanie, regulator ocenił dane, a pacjent zgodził się wziąć udział. Niektóre to produkty już dopuszczone do obrotu, takie jak terapia komórkami CAR-T zatwierdzona po badaniach u dorosłych z agresywnym nowotworem krwi, czy pierwsze leczenie ataksji Friedreicha. Inne są nadal testowane, jak badanie terapii komórkami CAR T w stwardnieniu rozsianym czy badanie nirogacestatu w guzach desmoidalnych^[6].

Trzy praktyczne wnioski. Po pierwsze, sprawdź rejestry publiczne i zapytaj lekarza, czy otwarte badanie pasuje do twojej sytuacji. Po drugie, jeśli dołączysz do badania, postępuj zgodnie z instrukcjami zespołu badawczego dotyczącymi wizyt i zgłaszania – w ten sposób dane stają się wystarczająco wiarygodne, aby organy regulacyjne, takie jak EMA i CHMP, mogły je ocenić^[4]. Po trzecie, traktuj wynik negatywny jako użyteczną informację: wiedza, że lek nie pomaga danej grupie, chroni pacjentów przed nieskutecznym leczeniem^[5].

1. [1] Clinical Trials and Rare Diseases (dostęp 2 czerwca 2026) – https://health.ec.europa.eu/document/download/b9745898-264c-408b-97fe-ccd8a9331089_en
2. [2] ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products on the Rise (dostęp 2 czerwca 2026) – https://zweijahresbericht-2021-2022.pei.de/jb2/EN/regulation/regulation-node.html?pos=6
3. [3] Summary report on the EMA workshop on stem cell-based therapies (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/summary-report-ema-workshop-stem-cellbased-therapies_en.pdf
4. [4] Human Medicines Highlights - August 2026 (dostęp 2 czerwca 2026) – https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/78235
5. [5] Ramsey Pflanzer L, Dunn A. Drugmakers are racing to use existing medicines to fight the coronavirus. Business Insider. 2020. (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.businessinsider.com/list-coronavirus-treatments-tested-in-clinical-trials-2020-4
6. [6] More UCLH patients getting early access to new treatments via research (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.uclhospitals.brc.nihr.ac.uk/news/more-uclh-patients-getting-early-access-new-treatments-research