Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności substancji ADS-019 u pacjentów w wieku od 18 do 65 lat z dystrofią miotoniczną typu 1

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii miotonicznej typu 1, która jest chorobą genetyczną powodującą osłabienie mięśni i sztywność mięśniową. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej ARO-DM1, który jest podawany w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, oraz placebo. Lek zawiera substancję czynną ADS-019 i jest podawany w formie wlewu dożylnego, co oznacza powolne wstrzykiwanie leku do żyły.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji oraz działania leku ARO-DM1 u osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Badanie ma również na celu ocenę skuteczności wielu dawek leku u wybranych uczestników. W ramach badania sprawdzane będzie, jak organizm przetwarza lek, jak długo pozostaje we krwi oraz jak wpływa na organizm.

Badanie będzie przeprowadzane w kilku etapach, podczas których uczestnicy będą otrzymywać stopniowo zwiększane dawki leku. Niektórzy uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę leku, a inni będą otrzymywać kilka dawek w określonych odstępach czasu. Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane bezpieczeństwo uczestników oraz występowanie jakichkolwiek działań niepożądanych. Badanie obejmuje również ocenę poziomu leku we krwi oraz jego wpływu na objawy choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia - podawanie leku badanego

    Otrzymasz lek o nazwie ARO-DM1 lub placebo (roztwór soli fizjologicznej bez substancji czynnej).

    Lek będzie podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły w formie wlewu.

    ARO-DM1 zawiera substancję czynną ads-019 i jest przygotowywany jako proszek, który zostanie rozpuszczony przed podaniem.

    Placebo to roztwór chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) - zwykła sól fizjologiczna.

  2. Krok 2

    Schemat dawkowania - pojedyncze i wielokrotne dawki

    Badanie przewiduje stopniowe zwiększanie dawek leku.

    Najpierw otrzymasz pojedynczą dawkę leku lub placebo.

    Następnie, w zależności od grupy, do której zostaniesz przydzielony, możesz otrzymać wielokrotne dawki leku.

    Dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania podawania będą zależeć od grupy badawczej, do której zostaniesz zakwalifikowany.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji leczenia

    Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane Twoje bezpieczeństwo i tolerancja leku.

    Lekarze będą obserwować, czy wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane związane z podawanym lekiem.

    Będzie oceniana częstotość i nasilenie wszelkich objawów, które mogą pojawić się podczas leczenia.

  4. Krok 4

    Badania farmakokinetyczne

    Będą pobierane próbki krwi w celu zbadania, jak lek zachowuje się w Twoim organizmie.

    Badania farmakokinetyczne pozwalają określić, jak szybko lek jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany z organizmu.

    Te badania pomogą ustalić optymalne dawkowanie leku.

  5. Krok 5

    Badania farmakodynamiczne

    Będą przeprowadzane badania oceniające, jak lek wpływa na Twój organizm.

    Badania farmakodynamiczne sprawdzają, czy lek wywołuje oczekiwane działanie na poziomie biologicznym.

    Pozwala to ocenić, czy lek działa zgodnie z zamierzonym mechanizmem.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności leczenia

    W niektórych grupach badawczych (szczególnie w kohorcie 5) będzie dodatkowo oceniana skuteczność wielokrotnych dawek ARO-DM1.

    Lekarze będą sprawdzać, czy lek wpływa korzystnie na objawy dystrofii miotonicznej typu 1.

    Ocena skuteczności obejmuje badanie wpływu leku na stan zdrowia i funkcjonowanie organizmu.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwało do momentu osiągnięcia końca badania, który jest planowany na wrzesień 2026 roku.

    Po zakończeniu podawania leku lub po zakończeniu badania będziesz musiał stosować skuteczną antykoncepcję przez co najmniej 90 dni.

    Przez ten sam okres nie możesz oddawać nasienia ani komórek jajowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Posiadanie potwierdzonej genetycznie diagnozy dystrofii miotonicznej typu 1, czyli choroby mięśni potwierdzonej badaniem genetycznym, z określoną liczbą powtórzeń w genie (DMPK CTG) wynoszącą co najmniej 100.
  • Obecność objawów choroby ocenionych przez lekarza, w tym wyraźnie widocznej miotonii (czyli sztywności mięśni), która objawia się tym, że otwarcie dłoni trwa co najmniej 2 sekundy.
  • Pierwsze istotne objawy choroby pojawiły się po ukończeniu 12 roku życia.
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia na odległość co najmniej 10 metrów podczas badania wstępnego. Dozwolone jest używanie ortez (specjalistycznych wyrobów wspierających stawy lub kończyny), ale nie wolno używać lasek ani balkoników.
  • Osoby, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży) wraz z prezerwatywą podczas badania oraz przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub po ostatniej dawce leku. Uczestnicy nie mogą oddawać nasienia ani komórek jajowych podczas badania i przez co najmniej 90 dni po jego zakończeniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczających w dostarczonych danych badania klinicznego
  • Osoby, które nie spełniają ogólnych wymagań bezpieczeństwa dla badań z lekami eksperymentalnymi
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami towarzyszącymi, czyli innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu
  • Osoby przyjmujące leki, które mogą wchodzić w interakcje, czyli wzajemnie oddziaływać z badanym lekiem
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych, które mogłyby wskazywać na problemy z funkcjonowaniem ważnych narządów
  • Pacjenci z chorobami wątroby lub nerek, które mogłyby utrudniać przetwarzanie leku przez organizm
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych lub które brały udział w takich badaniach w ostatnim czasie
  • Pacjenci z uczuleniem na składniki badanego leku
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać wymagań badania lub nie mogą regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ARO-DM1 to eksperymentalny lek badany w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1. Jest to terapia, która ma na celu zmniejszenie objawów tej choroby genetycznej poprzez wpływanie na mechanizmy molekularne odpowiedzialne za jej rozwój. W badaniu sprawdzane jest, jak bezpieczny jest ten lek, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów, jak organizm go przetwarza oraz jaki ma wpływ na przebieg choroby. Lek jest podawany w różnych dawkach, aby znaleźć najbardziej odpowiednią i bezpieczną dawkę dla pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1.

Co już wiadomo o tej terapii

ARO-DM1 – Jest to lek podawany w formie wstrzyknięć, który znajduje się obecnie w fazie wczesnych badań klinicznych (faza 1/2a) i nie jest jeszcze powszechnie dostępny w lecznictwie. Stosowany jest w terapii dystrofii miotonicznej typu 1, rzadkiej choroby genetycznej powodującej osłabienie i zanik mięśni. Lek działa na poziomie molekularnym, wpływając na materiał genetyczny w komórkach, aby zmniejszyć skutki wadliwego genu odpowiedzialnego za tę chorobę, należy do grupy nowoczesnych leków genetycznych.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 – Dystrofia miotoniczna typu 1 jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępujące osłabienie i sztywność mięśni. Choroba objawia się trudnościami w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu, co nazywane jest miotonią. Z czasem dochodzi do stopniowego zanikania mięśni, szczególnie tych w twarzy, szyi i kończynach. Schorzenie może również wpływać na pracę serca, powodując zaburzenia rytmu oraz problemy z przewodnictwem elektrycznym. Choroba często prowadzi do zaćmy, zaburzeń hormonalnych i problemów z układem pokarmowym. Jest to choroba postępująca, która z wiekiem nasila swoje objawy i coraz bardziej ogranicza sprawność fizyczną chorego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-513579-42-00Kod protokołuARODM1-1001Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).