Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności VX-670 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu I

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To jest badanie dotyczące dystrofii miotonicznej typu 1, która jest genetyczną chorobą mięśni powodującą stopniowe osłabienie i sztywność mięśni. Dystrofia miotoniczna typu 1 to schorzenie, które wpływa na zdolność mięśni do prawidłowego rozluźnienia się po skurczu, co może utrudniać codzienne czynności takie jak chodzenie, chwytanie przedmiotów czy mówienie. W badaniu będzie używany lek VX-670, który jest eksperymentalną terapią opracowaną specjalnie dla osób z tym rodzajem dystrofii mięśniowej.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku VX-670 u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. Jest to badanie przedłużające, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć osoby, które wcześniej brały udział w innych badaniach z tym lekiem. Podczas badania wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia przez dłuższy okres czasu.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania mające na celu sprawdzenie, jak organizm reaguje na lek. Lekarze będą obserwować wszelkie niepożądane efekty, sprawdzać funkcje życiowe takie jak ciśnienie krwi i tętno, oraz wykonywać badania krwi i inne testy laboratoryjne. Dodatkowo będą przeprowadzane elektrokardiogramy, które to badania sprawdzają pracę serca poprzez rejestrację jego aktywności elektrycznej. Badanie obejmuje również biopsję mięśnia piszczelowego przedniego, czyli pobranie małej próbki tkanki mięśniowej z nogi w celu zbadania, jak lek wpływa na mięśnie na poziomie komórkowym.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po przystąpieniu do badania zostanie przeprowadzona wstępna ocena twojego stanu zdrowia.

    Lekarz sprawdzi, czy spełniasz wszystkie wymagania do kontynuowania leczenia lekiem VX-670.

    Zostaniesz poinformowany o szczegółach długoterminowego leczenia i koniecznych badaniach kontrolnych.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

    Podczas każdej wizyty lekarz oceni twój stan zdrowia i zbada występowanie jakichkolwiek działań niepożądanych.

    Zostanie zmierzone ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała w celu monitorowania podstawowych funkcji życiowych.

    Regularne wizyty są konieczne dla bezpiecznego kontynuowania leczenia przez długi okres.

  3. Krok 3

    Badania laboratoryjne

    W regularnych odstępach czasu zostanie pobrana krew do badań laboratoryjnych.

    Badania krwi pozwolą sprawdzić funkcjonowanie wątroby, nerek i innych ważnych narządów.

    Wyniki badań pomogą lekarzowi ocenić, czy organizm dobrze toleruje długoterminowe leczenie.

    Badania laboratoryjne są standardową procedurą bezpieczeństwa w długoterminowych badaniach klinicznych.

  4. Krok 4

    Badania serca

    Będziesz miał wykonywane elektrokardiogramy (EKG), które to badania sprawdzają rytm i aktywność elektryczną serca.

    EKG jest bezbolesnym badaniem, podczas którego na klatkę piersiową nakładane są elektrody.

    Badanie trwa kilka minut i pozwala lekarzowi sprawdzić, czy lek nie wpływa negatywnie na pracę serca.

    Regularne badania EKG są ważną częścią monitorowania bezpieczeństwa leczenia.

  5. Krok 5

    Podawanie leku VX-670

    Będziesz otrzymywać lek VX-670 w postaci roztworu do wstrzykiwań lub wlewów.

    Lek będzie podawany przez personel medyczny w ośrodku badawczym.

    Sposób podawania może odbywać się przez zastrzyk lub wlew dożylny, w zależności od protokołu badania.

    Dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania leczenia będą określone przez lekarza prowadzącego badanie.

  6. Krok 6

    Biopsja mięśnia - tydzień 24

    W 24 tygodniu badania zostanie wykonana biopsja mięśnia piszczelowego przedniego.

    Biopsja to procedura, podczas której pobierany jest mały fragment tkanki mięśniowej do badania.

    Procedura jest wykonywana pod miejscowym znieczuleniem w celu zminimalizowania dyskomfortu.

    Pobrany materiał zostanie przebadany w celu oceny wpływu leku na tkankę mięśniową na poziomie komórkowym.

  7. Krok 7

    Badania stężenia leku w organizmie

    W trakcie badania będzie sprawdzane stężenie VX-670 i substancji PMO-0221a w krwi i tkance mięśniowej.

    Te badania pozwolą określić, jak organizm przetwarza i rozkłada lek.

    Próbki krwi i tkanki będą pobierane w określonych momentach badania.

    Informacje te pomogą lekarzom lepiej zrozumieć działanie leku w organizmie.

  8. Krok 8

    Długoterminowe obserwacje

    Badanie ma charakter długoterminowy i będzie trwać przez dłuższy okres.

    Przez cały czas leczenia będziesz monitorowany pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku.

    Lekarz będzie regularnie oceniał twój stan zdrowia i ewentualne zmiany w objawach choroby.

    Wszelkie zmiany w stanie zdrowia będą dokładnie dokumentowane i oceniane przez zespół badawczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent (lub jego bezstronny świadek, jeśli pacjent jest w stanie wyrazić zgodę, ale nie może pisać) musi podpisać i datować formularz świadomej zgody - jest to dokument potwierdzający, że pacjent rozumie badanie i zgadza się w nim uczestniczyć
  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badanie z lekiem VX-670 - oznacza to, że musi już brać udział w innym badaniu tego samego leku i ukończyć je zgodnie z wymaganiami
  • Jeśli pacjent uczestniczył w badaniu 001 Część B, musi otrzymać co najmniej 2 dawki leku badanego - to znaczy, że musi zażyć lek testowany w badaniu przynajmniej dwa razy
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów bezpieczeństwa (badań sprawdzających, czy lek nie szkodzi), zasad antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży) oraz innych procedur badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Jeśli masz ciążę lub planujesz zajść w ciążę w trakcie badania
  • Jeśli karmi się piersią
  • Jeśli masz poważne problemy z wątrobą - organem który oczyszcza krew z toksyn
  • Jeśli masz poważne problemy z nerkami - organami które filtrują krew i produkują mocz
  • Jeśli masz niekontrolowane problemy z sercem, takie jak nieregularny rytm serca lub niewydolność serca
  • Jeśli masz aktywne nowotwory złośliwe - choroby nowotworowe które mogą się rozprzestrzeniać
  • Jeśli przyjmujesz leki które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem - czyli mogą wpływać na jego działanie
  • Jeśli masz problemy z połykaniem tabletek lub kapsułek
  • Jeśli masz poważne problemy z układem oddechowym wymagające wspomagania oddychania
  • Jeśli masz inne poważne choroby które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo badania
  • Jeśli brałeś udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Jeśli masz alergie na składniki badanego leku - nadwrażliwość organizmu na określone substancje
  • Jeśli nie możesz regularnie przychodzić na wizyty kontrolne
  • Jeśli masz problemy z uzależnieniem od alkoholu lub narkotyków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VX-670 to eksperymentalny lek opracowywany do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Ten lek ma na celu poprawę funkcji mięśni u pacjentów z tą chorobą. DM1 to genetyczne schorzenie powodujące osłabienie mięśni i sztywność mięśniową. VX-670 działa poprzez wpływanie na białka w komórkach mięśniowych, aby poprawić ich działanie. W tym badaniu naukowcy sprawdzają, czy lek jest bezpieczny przy długotrwałym stosowaniu oraz czy skutecznie pomaga pacjentom z dystrofią miotoniczną typu 1.

Co już wiadomo o tej terapii

VX-670 – VX-670 to eksperymentalne lekarstvo podawane doustnie w postaci tabletek, które jest obecnie badane w próbach klinicznych jako potencjalne leczenie dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Lek został zaprojektowany w celu modulacji procesu składania RNA poprzez oddziaływanie z nieprawidłowymi strukturami RNA, które gromadzą się w komórkach pacjentów z DM1 i zakłócają normalne funkcje komórkowe. VX-670 należy do klasy małych cząsteczek modulujących RNA i ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji mięśni poprzez redukcję toksycznych nagromadzeń RNA w komórkach mięśniowych. Chociaż lek wykazuje obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych, nadal znajduje się w fazie badań klinicznych i nie został jeszcze zatwierdzony do rutynowego stosowania w leczeniu dystrofii miotonicznej.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna – Jest to grupa genetycznych chorób mięśni charakteryzująca się progresywnym osłabieniem i zesztywnieniem mięśni. Choroba powoduje trudności z rozluźnieniem mięśni po ich skurczu, co nazywane jest miotonią. Dystrofia miotoniczna typu 1 jest najczęstszą formą tej choroby u dorosłych. Objawy zazwyczaj pojawiają się stopniowo i obejmują osłabienie mięśni twarzy, szyi, przedramion i goleni. Choroba może również wpływać na serce, oczy, układ endokrynny i układ nerwowy. Z czasem osłabienie mięśni postępuje, co może prowadzić do trudności z chodzeniem, mową i połykaniem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-517983-47-00Kod protokołuVX-24-670-101Planowana liczba uczestników39 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).