Association Institut De Myologie

W Association Institut De Myologie prowadzone są badania koncentrujące się na dystrofii mięśniowej Duchenne’a, należącej do grupy chorób genetycznych i mięśniowych. Celem tych projektów jest ocena nowych podejść terapeutycznych, które mogą spowolnić postęp choroby, poprawić funkcjonowanie pacjentów i zwiększyć bezpieczeństwo leczenia.

• Ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej ukierunkowanej na dystrofinopatię Duchenne’a
• Badanie wpływu leczenia na siłę mięśni i codzienną sprawność pacjentów
• Analiza możliwości długoterminowego utrzymania efektu terapeutycznego oraz tolerancji terapii

Profil ośrodka w Paryżu wskazuje na silne zaangażowanie w badania nad rzadkimi chorobami mięśni, zwłaszcza w obszarze opracowywania i oceny nowych metod leczenia dla chłopców i dorosłych z DMD.

Drugi obszar badań obejmuje dystrofię mięśniową Duchenne’a u osób niechodzących, ze szczególnym naciskiem na poprawę kontroli objawów i ograniczenie dalszego osłabienia mięśni. Zespół badawczy analizuje, czy nowe leczenie może skutecznie spowolnić utratę funkcji mięśniowych i jednocześnie pozostać dobrze tolerowane przez pacjentów.

• Sprawdzanie, czy leczenie może zmniejszać postęp osłabienia mięśni
• Ocena bezpieczeństwa oraz tolerancji terapii u pacjentów z zaawansowaną postacią choroby
• Weryfikacja potencjału nowej opcji terapeutycznej w codziennym funkcjonowaniu chorych

Badania w tym ośrodku odzwierciedlają rosnące znaczenie terapii ukierunkowanych na choroby mięśni i rzadkie schorzenia dziedziczne, z naciskiem na praktyczne korzyści kliniczne dla pacjentów z Duchenne muscular dystrophy.