Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie terapii genowej ATA-200 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu R5

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu R5 (LGMDR5), wcześniej znanej jako LGMD2C. Jest to schorzenie genetyczne, które wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowej terapii genowej o nazwie ATA-200. ATA-200 to wektor wirusowy, który przenosi gen odpowiedzialny za produkcję białka gamma-sarkoglikanu, kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni.

W badaniu zastosowane zostaną dwie różne dawki ATA-200, które będą podawane dożylnie. Terapia ta ma na celu poprawę funkcji mięśni u pacjentów z LGMDR5. Badanie ma na celu określenie, która dawka jest najbezpieczniejsza i najbardziej skuteczna, aby można było ją wykorzystać w przyszłych badaniach. W trakcie badania pacjenci będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia.

W badaniu wezmą udział dzieci w wieku od 6 do 12 lat, które są w stanie samodzielnie chodzić. Uczestnicy będą poddawani różnym testom, aby ocenić funkcję mięśni, w tym testom chodu i siły mięśniowej. Dodatkowo, będą wykonywane badania obrazowe, takie jak MRI (rezonans magnetyczny), aby dokładniej ocenić stan mięśni. Wyniki tych badań pomogą w ocenie skuteczności terapii genowej ATA-200.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji podawania dożylnego ATA-200 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu R5 (LGMDR5).

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 do 12 lat, potwierdzona diagnoza LGMDR5 przed 10 rokiem życia oraz zdolność do wykonania testu chodzenia na 10 metrów w ciągu 15 sekund bez pomocy.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje ATA-200, który jest wektorem wirusowym niosącym gen gamma-sarkoglikanu, podawanym dożylnie. Celem jest ocena bezpieczeństwa dwóch różnych dawek.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że lek jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań fizykalnych i laboratoryjnych.

    Oceniane są również funkcje mięśniowe, takie jak testy siły mięśniowej i testy funkcjonalne, w tym test chodzenia na 10 metrów i test wchodzenia po schodach.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność terapii jest oceniana poprzez różne testy, takie jak ocena funkcji mięśni, badania obrazowe mięśni oraz biopsje mięśniowe.

    Dodatkowo, ocenie podlegają wyniki zgłaszane przez pacjenta dotyczące jakości życia oraz codziennej aktywności.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma planowane zakończenie w styczniu 2030 roku. Po zakończeniu badania, wyniki zostaną przeanalizowane w celu określenia zalecanej dawki do przyszłych badań.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci muszą być chłopcami lub dziewczynkami w wieku co najmniej 6 lat, ale mniej niż 12 lat w momencie badania.
  • Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę LGMDR5 (dystrofia mięśniowa obręczowo-kończynowa typu R5) przed ukończeniem 10 lat. Diagnoza ta opiera się na objawach klinicznych i badaniach genetycznych, które wykazują mutacje w genie SGCG.
  • Pacjenci muszą być w stanie przejść 10 metrów w czasie do 15 sekund bez pomocy, takiej jak laska, kule łokciowe lub urządzenia ortopedyczne poniżej kolan. Muszą również być w stanie wstać z krzesła o standardowej wysokości z lub bez wsparcia ramion.
  • Przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem, pacjenci muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Stan zdrowia pacjenta musi być wystarczająco stabilny, a pacjent oraz jego rodzice lub opiekunowie prawni muszą być w stanie, według opinii badacza, przestrzegać harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu badania.
  • Pacjenci muszą być seronegatywni dla przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV8. Oznacza to, że ich krew nie powinna zawierać tych specyficznych przeciwciał.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej dystrofii mięśni obręczy kończyn typu R5. Jest to choroba mięśni, która wpływa na siłę i funkcjonowanie mięśni w okolicach bioder i ramion.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat. Badanie jest przeznaczone tylko dla dzieci i młodzieży.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie chodzić. Badanie jest przeznaczone dla pacjentów, którzy mogą się poruszać samodzielnie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjąć leku dożylnie. Oznacza to, że lek musi być podawany bezpośrednio do żyły.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym. Udział w więcej niż jednym badaniu może wpłynąć na wyniki i bezpieczeństwo.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ATA-200 to eksperymentalna terapia genowa, która wykorzystuje wektor wirusowy do przenoszenia genu gamma-sarkoglikanu do organizmu pacjenta. Celem tej terapii jest leczenie gamma-sarkoglikanopatii, znanej również jako dystrofia mięśniowa obręczowo-kończynowa typu LGMDR5. Terapia jest podawana dożylnie i ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez dostarczenie brakującego lub uszkodzonego genu do komórek mięśniowych pacjenta. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję tej terapii u dzieci, które są w stanie chodzić, aby określić odpowiednią dawkę do przyszłych badań.

Co już wiadomo o tej terapii

ATA-200 – ATA-200 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy I/II. Jego głównym celem jest leczenie dystrofii mięśni obręczy kończyn typu R5, znanej również jako gamma-sarkoglikanopatia. ATA-200 działa poprzez dostarczanie genu ludzkiego gamma-sarkoglikanu za pomocą wektora wirusowego, co ma na celu poprawę funkcji mięśni. Lek ten jest klasyfikowany jako terapia genowa i jest w fazie oceny bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów pediatrycznych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa obręczowo-kończynowa typu R5 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni, szczególnie w okolicach bioder i ramion. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie SGCG, co wpływa na produkcję białka alfa-sarkoglikanu, kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Objawy mogą pojawić się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i obejmują trudności z chodzeniem, wstawaniem z pozycji siedzącej oraz wspinaniem się po schodach. Z czasem osłabienie mięśni może prowadzić do ograniczenia ruchomości i potrzeby korzystania z pomocy ortopedycznych. Choroba nie wpływa na mięśnie twarzy, serca ani układu oddechowego w takim stopniu jak inne formy dystrofii mięśniowej. Postęp choroby jest zmienny i może różnić się w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2023-506440-16-00Kod protokołuATA-003-GSARPlanowana liczba uczestników5 osóbSponsorAtamyo Therapeutics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).