Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy 2 otwarte, długoterminowe rozszerzenie: bezpieczeństwo i skuteczność ENTR‑601‑45 i ENTR‑601‑44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Duchenne Muscular Dystrophy, rzadkiej postaci dystrofii mięśni, w której mięśnie stopniowo słabną. W badaniu testuje się dwa preparaty o kodowych nazwach ENTR-601-45 i ENTR-601-44, które są podawane dożylnie (przez żyłę) w formie roztworu do infuzji. Leki te należą do platformy zwanej exon skipping, czyli techniki polegającej na pomijaniu określonych fragmentów genu, aby częściowo przywrócić produkcję prawidłowego białka dystrofiny. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tych leków.

Uczestnicy pozostają w badaniu przez kilka lat, podczas których regularnie przychodzą na wizyty kontrolne. W każdej wizycie mierzone są podstawowe parametry życiowe (np. ciśnienie krwi, tętno), wykonywane są badania krwi oraz badanie serca (EKG). Dodatkowo ocenia się zdolność chodzenia, wstawania z podłogi, wspinania po schodach oraz funkcję rąk, aby sprawdzić, czy leczenie wpływa na codzienne czynności. Wszystkie obserwacje i wyniki są zapisywane, aby można było określić, jak lek działa w dłuższym okresie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania otrzymasz informację o planie wizyt i procedurach, które będą realizowane w trakcie trwania badania.

    W pierwszej wizycie zostaną wykonane podstawowe pomiary, takie jak pomiar ciśnienia, tętna, badania laboratoryjne krwi oraz elektrokardiogram (badanie serca).

  2. Krok 2

    Pierwsze podanie leku

    W zależności od wybranej substancji otrzymasz jedną z dwóch dostępnych form leku: ENTR-601-45 lub ENTR-601-44.

    Lek podawany jest dożylnie (przez wenę), w postaci roztworu do infuzji.

    Dawka wynosi odpowiednio 20 mg/kg dla ENTR-601-45 lub 18 mg/kg dla ENTR-601-44; oznacza to, że ilość leku jest obliczana na podstawie twojej masy ciała w kilogramach.

    Infuzję przeprowadza się pod kontrolą personelu medycznego w miejscu badania.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Co kilka tygodni (harmonogram ustalony przez badanie) będziesz przychodzić na wizyty kontrolne.

    Podczas każdej wizyty powtórzone zostaną pomiary ciśnienia, tętna, badania laboratoryjne i elektrokardiogram, aby ocenić bezpieczeństwo leku.

    Na każdej wizycie otrzymasz kolejną dawkę leku w takiej samej formie i dawce, jak przy pierwszym podaniu.

  4. Krok 4

    Ocena funkcji motorycznych

    Okresowo (zgodnie z planem badania) zostaną wykonane testy oceniające twoją zdolność do chodzenia, wstawania z podłogi, wspinania się po schodach oraz ocena siły i koordynacji rąk.

    Wyniki tych testów pomogą określić, czy lek wpływa na postęp choroby.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po upływie określonego czasu trwania badania (do końca okresu przedłużonego, maksymalnie do 31 marca 2032) przeprowadzona zostanie ostateczna ocena.

    W ramach tej wizyty wykonane zostaną wszystkie pomiary bezpieczeństwa oraz testy funkcjonalne, a także pobrany zostanie ostatni zestaw próbek krwi do analizy leków i przeciwciał.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz być gotowy i potrafić wyrazić zgodę (jeśli jesteś pełnoletni) lub zgodę rodziców i własną chęć udziału (jeśli jesteś niepełnoletni).
  • Musisz już uczestniczyć w jednym z wcześniejszych badań o nazwach ENTR‑601‑44‑201 lub ENTR‑601‑45‑201, czyli w specjalnych badaniach medycznych przeprowadzonych wcześniej.
  • Musisz być mężczyzną.
  • Musisz należeć do grupy wiekowej określonej przez badanie (dzieci i młodzież).
  • Jeśli jesteś mężczyzną i masz kontakt seksualny z kobietą, która może zajść w ciążę, musisz wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw podczas współżycia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Jeśli w trakcie wcześniejszego badania pojawiły się zmiany w kryteriach kwalifikacji (czyli w warunkach, które określają, kto może wziąć udział) lub zdarzenia bezpieczeństwa (niepożądane reakcje lub problemy zdrowotne), a lekarz prowadzący po konsultacji z zespołem monitorującym uzna, że użycie badanego leku nie jest bezpieczne, pacjent nie może wziąć udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ENTR-601-45

    jest eksperymentalnym lekiem podawanym w formie roztworu do infuzji dożylnie. Badanie ma sprawdzić, czy lek ten jest bezpieczny i dobrze tolerowany u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne, których gen można „ominiąć” określony fragment (ekson). Lek działa jako nośnik, który pomaga specjalnym cząsteczkom (fosforodiamidowym morfolo‑oligonukleotydom) dotrzeć do komórek mięśniowych i „pominąć” wadliwy fragment DNA, co może poprawić produkcję prawidłowego białka dystrofiny. Uczestnicy otrzymują go w cyklach infuzji, a badacze monitorują efekty oraz ewentualne działania niepożądane.

  • ENTR-601-44

    to kolejny eksperymentalny lek podawany dożylnie jako roztwór do infuzji. Podobnie jak ENTR-601-45, jest częścią platformy nośników, które pomagają specjalnym cząsteczkom omijać określone fragmenty genu odpowiedzialne za dystrofię mięśniową Duchenne. Celem leku jest umożliwienie komórkom mięśniowym wytwarzanie bardziej prawidłowego białka dystrofiny. W badaniu lek jest podawany uczestnikom w regularnych infuzjach, a naukowcy oceniają jego bezpieczeństwo, tolerancję oraz wpływ na funkcję mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ENTR-601-45

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, obecnie badany w fazie II badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w praktyce medycznej. Głównym wskazaniem jest leczenie Dystrofii Mięśniowej Duchenne, u pacjentów, u których możliwe jest pomijanie wybranego eksonu genetycznego. Działa poprzez dostarczenie do komórek specjalnego oligonukleotydu (fosforodiamidotowy morfolo‑oligomer), który „przeskakuje” uszkodzony fragment DNA i umożliwia produkcję prawidłowego białka dystrofiny. Należy do grupy leków antysensowych, zwanych inhibitorami ekson‑skippingu.

  • ENTR-601-44

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, również w fazie II badań klinicznych i nie posiada jeszcze zatwierdzenia do leczenia. Przeznaczony jest do terapii Dystrofii Mięśniowej Duchenne u pacjentów, u których możliwe jest pomijanie konkretnego eksonu. Jego mechanizm polega na wprowadzeniu do komórek specjalnego oligonukleotydu, który blokuje nieprawidłowy fragment genu i pozwala na wytworzenie funkcjonalnej dystrofiny. Kwalifikuje się jako lek antysensowy, należący do grupy inhibitorów ekson‑skippingu.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a - jest to wrodzona choroba mięśni, spowodowana brakiem białka dystrofiny. Objawy pojawiają się w dzieciństwie i zaczynają się od słabości mięśni nóg. Z czasem osłabienie rozprzestrzenia się na ramiona i tułów, co utrudnia chodzenie i wstawanie. Postępująca utrata siły prowadzi do coraz mniejszych możliwości wykonywania codziennych czynności. Choroba jest dziedziczna i dotyczy głównie chłopców.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-525124-10-00Kod protokołuENTR-601-DMD-202Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorEntrada Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).