Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badane jest muskularna dystrofia Duchenne’a, czyli choroba, w której mięśnie stopniowo słabną z powodu zmiany w genie. W tym badaniu oceniany jest lek AOC 1044 (delpacibart zotadirsen) podawany dożylnie, czyli przez kroplówkę do żyły. Badanie dotyczy osób z Duchenne muscular dystrophy związanym ze zmianami genetycznymi, które mogą być leczone z pominięciem eksonu 44, czyli fragmentu genu. Celem badania jest sprawdzenie, czy ten lek może poprawić pracę mięśni i czy jest bezpieczny.

W badaniu część osób otrzyma AOC 1044, a część placebo. Udział obejmuje losowy przydział do jednej z grup oraz regularne wizyty przez pewien czas, podczas których ocenia się ogólny stan zdrowia i przebieg leczenia. Po głównej części badania przewidziano także dalszy etap, w którym leczenie może być kontynuowane w sposób otwarty, czyli bez ukrywania, jaki lek jest podawany.

Badanie ma sprawdzić, jak organizm reaguje na leczenie i czy lek może spowolnić pogarszanie się siły mięśni. W trakcie badania zwracana jest uwaga na możliwe działania niepożądane, wyniki badań krwi, zapis serca oraz inne objawy związane ze stanem zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania otrzymujesz leczenie w jednej z dwóch postaci: aoc 1044 albo placebo. Placebo to roztwór soli fizjologicznej 0,9%, który nie zawiera badanego leku.

    Badanie jest randomizowane, co oznacza, że przydział do jednej z grup odbywa się losowo. Badanie jest też podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani Ty, ani personel prowadzący badanie nie wiecie, jaki preparat otrzymujesz w tej części badania.

  2. Krok 2

    Podawanie badanego leku

    Jeśli otrzymasz aoc 1044, lek będzie podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły, w postaci roztworu do infuzji.

    Dawka wynosi 5 mg/kg, czyli 5 miligramów na każdy kilogram masy ciała.

    Sposób podawania obejmuje jedną dawkę w czasie udziału w badaniu, zgodnie z podanym schematem badania. Czas trwania całego badania obejmuje ocenę do 54. tygodnia.

  3. Krok 3

    Obserwacja w trakcie badania

    W trakcie badania oceniana jest sprawność mięśni oraz bezpieczeństwo leczenia.

    Sprawność mięśni jest oceniana między innymi przez zmianę wyniku w teście ttr velocity. Jest to pomiar szybkości wykonania określonego zadania ruchowego.

    W badaniu mogą być też sprawdzane inne wyniki związane ze stanem zdrowia, w tym: kinaza kreatynowa (enzym we krwi, który może wzrastać przy uszkodzeniu mięśni), szybkość wejścia po 4 schodach, szybkość przejścia 10 metrów, sv95c (wynik dotyczący funkcji mięśni oddechowych i ruchowych), nsaa (skala oceniająca sprawność w chorobie Duchenne'a), dmd-qol (ocena jakości życia związanej z chorobą Duchenne'a), ocena nasilenia choroby przez pacjenta lub opiekuna, oraz qmt (pomiar siły mięśni).

  4. Krok 4

    Kontrole bezpieczeństwa

    W czasie badania monitorowane są także działania niepożądane, czyli niekorzystne objawy po leczeniu, oznaczone jako teae.

    Sprawdzane są również parametry życiowe (takie jak tętno i ciśnienie), wyniki badań laboratoryjnych oraz ekg, czyli badania elektrycznej pracy serca.

  5. Krok 5

    Ocena do 54. tygodnia

    Główna ocena skuteczności leczenia obejmuje porównanie zmian od wartości początkowej do 54. tygodnia w teście ttr velocity.

    W tym samym okresie mogą być także oceniane inne wyniki wymienione w planie badania.

  6. Krok 6

    Przedłużenie badania w części otwartej

    Po zakończeniu części z losowym przydziałem może nastąpić otwarte przedłużenie badania. Oznacza to dalszy udział w badaniu, w którym stosowany preparat jest podawany bez ukrywania jego nazwy.

    W tej części badania nadal oceniane są skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik oraz jego prawny przedstawiciel muszą podpisać pisemną świadomą zgodę i/lub zgodę dziecka, jeśli jest wymagana, z datą podpisu. Oznacza to, że udział musi być potwierdzony na piśmie po otrzymaniu informacji o badaniu.
  • Uczestnik musi być chłopcem i musi samodzielnie chodzić bez stałej potrzeby wózka inwalidzkiego.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę kliniczną dystrofii mięśniowej Duchenne’a albo wyraźne pierwsze objawy tej choroby w wieku 6 lat lub wcześniej.
  • Uczestnik musi mieć badanie genetyczne potwierdzające określoną zmianę w genie dystrofiny: mutację poza ramką odczytu, którą można leczyć metodą pomijania eksonu 44. Ekson to mały fragment genu, a „pomijanie” oznacza specjalny sposób wpływania na odczyt genu.
  • Uczestnik musi mieć od 7 do 16 lat włącznie w chwili podpisywania świadomej zgody.
  • Uczestnik musi przyjmować kortykosteroidy w stałej dawce przez co najmniej 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania. Kortykosteroidy to leki zmniejszające stan zapalny i często stosowane w leczeniu tej choroby.
  • Plan leczenia kortykosteroidami musi być oczekiwany jako niezmienny przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Wcześniejsze leczenie produktem do terapii komórkowej lub terapii genowej (leczenie wykorzystujące komórki lub materiał genetyczny do wpływania na chorobę).
  • Stosowanie innego oligonukleotydu w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu. Oligonukleotyd to krótki fragment materiału genetycznego używany jako lek. Nie dotyczy to szczepionek mRNA przeciw COVID-19.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje hormon wzrostu lub testosteron, leczenie musi być stabilne przez co najmniej 1 miesiąc przed wyrażeniem zgody. Jeśli było krótsze niż 1 miesiąc, nie może wziąć udziału w badaniu.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje givinostat, leczenie musi być stabilne przez co najmniej 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody. Jeśli było krótsze niż 6 miesięcy, nie może wziąć udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AOC 1044 – to lek podawany dożylnie, czyli we wlewie do żyły. W tym badaniu ma sprawdzić, czy może pomóc poprawić funkcjonowanie mięśni u osób z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacją genu, którą można leczyć przez pominięcie eksonu 44. Lek jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa, a jego rola w badaniu polega na ocenie, czy może spowolnić osłabienie mięśni i wspierać ich pracę.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Sodium Chloride 0.9% w/v

    Jest to jałowy roztwór soli fizjologicznej podawany dożylnie lub używany do rozcieńczania innych leków, a w tym badaniu pełni rolę placebo. W medycynie jest to bardzo dobrze znany i szeroko stosowany preparat, opisywany w wielu źródłach jako środek uzupełniający płyny, do płukania i do podawania leków. Nie leczy bezpośrednio choroby, ale naśladuje sposób podania badanego leku, dzięki czemu pomaga porównać skuteczność i bezpieczeństwo terapii. Należy do roztworów elektrolitowych i preparatów do infuzji.

  • Delpacibart zotadirsen

    Jest to lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, zwykle w kontrolowanym wlewie do żyły. Jest to nowa, badana substancja stosowana w medycynie eksperymentalnej i opisywana głównie w badaniach klinicznych; jej celem jest leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a u chorych z mutacją możliwą do ominięcia przez exon 44 skipping. Lek działa na poziomie materiału genetycznego: wiąże się z cząsteczką RNA i pomaga komórce pominąć wadliwy fragment informacji, co może umożliwić wytworzenie krótszej, ale bardziej użytecznej formy białka dystrofiny. Należy do leków z grupy terapii ukierunkowanych na RNA, czyli nowoczesnych leków molekularnych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a - Duchenne muscular dystrophy is a inherited disease that causes the muscles to become weaker over time. It usually begins in early childhood and first affects the muscles used for walking, standing, and climbing stairs. As the disease progresses, weakness spreads to other muscles and movement becomes increasingly difficult. The muscle tissue gradually breaks down and is replaced by weaker tissue.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523087-20-00Kod protokołuAOC 1044-CS3Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorAvidity Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).