Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku ENTR-601-44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, u których możliwe jest pomijanie eksonu 44

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne'a, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie ENTR-601-44, który jest podawany w formie wlewu dożylnego. Jest to lek stworzony specjalnie dla pacjentów z określonym typem tej choroby, u których możliwe jest tzw. pomijanie eksonu 44.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania leku ENTR-601-44. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części różne grupy pacjentów otrzymują różne dawki leku lub placebo, aby określić jego bezpieczeństwo i sposób działania w organizmie. W drugiej części badana jest skuteczność leku w leczeniu objawów choroby.

Podczas badania pacjenci będą otrzymywać lek lub chlorek sodu (placebo) poprzez wlew dożylny. W trakcie badania będą przeprowadzane różne badania i obserwacje, w tym pobieranie próbek krwi, badania moczu oraz biopsja mięśni, aby sprawdzić, jak lek działa w organizmie i jak wpływa na objawy choroby. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz prowadzący nie wiedzą, czy podawany jest lek czy placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z grup badania. Badanie składa się z dwóch części (A i B).

    Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek ENTR-601-44 czy placebo.

  2. Krok 2

    Część A badania

    W tej części otrzymasz lek ENTR-601-44 lub placebo w formie wlewu dożylnego.

    Zostanie pobrana próbka tkanki mięśniowej (biopsja) w celu oceny skuteczności leku.

    Lekarz będzie regularnie sprawdzać twoje parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych oraz przeprowadzać badanie EKG.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    Podczas wizyt kontrolnych będą wykonywane następujące testy:

    - Test chodu na 10 metrów

    - Pomiar czasu wstawania z podłogi

    - Test wchodzenia po 4 schodach

    - Ocena sprawności kończyn górnych (test PUL 2.0)

    - Ocena zdolności chodzenia (test NSAA)

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Badanie będzie trwać do stycznia 2027 roku.

    W tym czasie będą regularnie pobierane próbki krwi, moczu oraz wykonywane badania kontrolne.

    Lekarz będzie monitorować wszelkie działania niepożądane związane z leczeniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza genetyczna dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z wariantem patologicznym w genie dystrofiny, który kwalifikuje się do pomijania eksonu 44, co musi zostać potwierdzone przez genetyka
  • Osoba płci męskiej przy urodzeniu z objawami klinicznymi odpowiadającymi dystrofii mięśniowej Duchenne'a, co zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego badanie
  • Wiek uczestnika: od 4 do 20 lat włącznie (dotyczy części A badania)
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia, potwierdzona testem Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (test oceniający funkcje kończyn górnych) podczas wizyty kwalifikacyjnej
  • Odpowiednia ilość tkanki mięśniowej umożliwiająca pobranie biopsji, co zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego badanie
  • Konieczność spełnienia dodatkowych kryteriów określonych w protokole badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma potwierdzonego rozpoznania dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)
  • Wiek poniżej 2 lat lub powyżej 17 lat (badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży)
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Wcześniejsze leczenie eksperymentalnymi terapiami genowymi
  • Obecność poważnych chorób współistniejących, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wyniki badania
  • Aktywne infekcje lub stany zapalne wymagające leczenia
  • Znaczące nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych krwi lub moczu
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku ENTR-601-44
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania lub uczestnictwa w wymaganych wizytach kontrolnych
  • Przeciwwskazania do wykonania badań wymaganych w protokole badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ENTR-601-44 to eksperymentalny lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Jest to terapia mająca na celu pomijanie eksonu 44 w procesie produkcji białka dystrofiny. Lek ma potencjał poprawy funkcjonowania mięśni u pacjentów z określonym typem mutacji genetycznej powodującej DMD. Jest podawany pacjentom w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji przez organizm oraz skuteczności w leczeniu tej choroby genetycznej.

Co już wiadomo o tej terapii

ENTR-601-44 – Jest to eksperymentalny lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), szczególnie u pacjentów z możliwością pomijania eksonu 44. Substancja jest podawana w ramach badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo, tolerancja oraz właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. Lek należy do nowej klasy terapeutyków wykorzystujących mechanizm pomijania eksonów, co ma na celu przywrócenie produkcji funkcjonalnej dystrofiny - białka kluczowego w prawidłowym funkcjonowaniu mięśni. Badanie kliniczne składa się z dwóch części: pierwszej, oceniającej bezpieczeństwo przy zwiększających się dawkach, oraz drugiej, skupiającej się na skuteczności terapeutycznej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Postępująca choroba genetyczna, która powoduje osłabienie mięśni w całym organizmie. Jest to schorzenie dziedziczone w sposób sprzężony z chromosomem X, występujące głównie u chłopców. Choroba charakteryzuje się stopniowym zanikiem mięśni szkieletowych, rozpoczynającym się od mięśni kończyn dolnych i miednicy. W miarę postępu choroby osłabienie mięśni rozprzestrzenia się na inne części ciała, obejmując mięśnie tułowia i kończyn górnych. Charakterystycznym objawem jest powiększenie łydek (pseudohypertrofia) oraz specyficzny sposób wstawania z podłogi (objaw Gowersa). W przebiegu choroby dochodzi do stopniowego ograniczenia sprawności ruchowej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-517584-23-00Kod protokołuENTR-601-44-201Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorEntrada Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).