Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ribitolu u pacjentów z dystrofią mięśniową typu 2I (LGMD2I/R9)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby genetycznej, Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Type 2I, która powoduje stopniowe osłabienie mięśni wokół bioder i ramion. Uczestnicy będą przyjmować doustne granulki zawierające substancję ribitol (kodowa nazwa BBP-418) codziennie.

Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i ewentualnych korzyści klinicznych tego leku u osób z tą chorobą. W trakcie trwania badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać lekarza, zgłaszać ewentualne działania niepożądane oraz przechodzić proste badania oceniające funkcję mięśni.

Podczas wizyt lekarz sprawdzi siłę i zdolność chodzenia przy pomocy krótkiego testu chodu (10‑meter walk test) oraz ocenę oddychania w pozycji siedzącej (forced vital capacity). Badanie krwi będzie monitorować poziom enzymu creatine kinase, który wzrasta przy uszkodzeniu mięśni. Dodatkowo używany będzie kwestionariusz North Star Ambulatory Assessment do śledzenia codziennych umiejętności ruchowych. Wszystkie wyniki będą porównywane w czasie, aby sprawdzić, czy leczenie pomaga utrzymać lub poprawić funkcję mięśni.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Otrzymanie leku i instrukcji

    Po dołączeniu do badania otrzymujesz opakowanie z ribitol w postaci granulek do rozpuszczenia w wodzie oraz pisemne instrukcje dotyczące przyjmowania leku.

  2. Krok 2

    Codzienne przyjmowanie leku

    Przyjmujesz 24 g ribitol raz dziennie, rozpuszczone w wodzie, zgodnie z podanymi instrukcjami.

    Stosowanie leku trwa przez cały okres badania, czyli do momentu jego zakończenia (maksymalnie do trzech lat).

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Co kilka miesięcy (zazwyczaj co 3 miesiące) przychodzisz na wizytę w placówce badawczej.

    Podczas wizyty przeprowadzane są badania bezpieczeństwa oraz oceny skuteczności, w tym:

    • badanie krwi pod kątem poziomu CK (enzym wskazujący uszkodzenie mięśni),
    • ocena funkcji neurologicznej przy użyciu skali nsad,
    • test chodu 10 metrów (10mwt),
    • pomiar pojemności życiowej płuc (FVC),
    • test funkcji kończyn górnych (PUL 2.0) dla osób nieporuszających się samodzielnie,
    • test 100 metrów (100mtt).

  4. Krok 4

    Zgłaszanie działań niepożądanych

    W każdej chwili informujesz personel badawczy o wystąpieniu jakichkolwiek niepokojących objawów.

    Wszystkie działania niepożądane są klasyfikowane jako teas (działania niepożądane występujące w trakcie leczenia) lub sas (poważne działania niepożądane).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania i ocena końcowa

    Po upływie ustalonego czasu trwania badania (do 2029‑09‑01) przeprowadza się ostateczną ocenę.

    Ocena obejmuje ponowne pomiary wszystkich wymienionych wcześniej parametrów oraz podsumowanie bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Ukończył/ukończyła wcześniejsze badanie MLB-01-005 i przyjął/przyjęła badany lek aż do ostatniej wizyty (miesiąc 36 lub inna kwalifikująca wizyta końcowa).
  • Uczestnik (lub rodzic/opiekun), który podpisuje formularz świadomej zgody (ICF), rozumie, co będzie się działo w badaniu i wyraża chęć udziału; osoby poniżej 18 lat mogą wyrazić zgodę w formie aserty (zgoda dziecka).
  • Jest gotowy/gotowa i jest w stanie wykonać wszystkie wymagane procedury zgodnie z ustalonym harmonogramem badań.
  • Kobieta zdolna do poczęcia (WOCBP) lub mężczyzna nie poddany sterylizacji musi używać akceptowalnej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody aż do 30 dni po ostatniej dawce leku.
  • Uczestnik może być zarówno kobietą, jak i mężczyzną oraz może należeć do grupy wrażliwych (np. dzieci); minimalny wiek to 3 lata.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Posiadanie znaczącej choroby współistniejącej, która według lekarza może utrudnić udział w badaniu, np. poważne problemy psychiczne, sercowe, nerkowe, płucne, wątrobowe lub hormonalne, które nie są związane z LGMD2I/R9.
  • Posiadanie innych istotnych nieprawidłowości, takich jak nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, nieprawidłowe wartości życiowe (np. ciśnienie krwi, tętno), nieprawidłowy wynik EKG (badanie serca) lub inne ważne wyniki medyczne.
  • Bycie ciąży, karmienie piersią lub planowanie ciąży w czasie trwania badania oraz do 30 dni po ostatniej dawce leku.
  • Posiadanie aktywnych myśli samobójczych, określonych jako wynik 4 (myśli samobójcze z pewnym zamiarem działania, bez konkretnego planu) lub 5 (myśli samobójcze z konkretnym planem i zamiarem) w skali C‑SSRS (skala oceny ryzyka samobójczego) w dniu rozpoczęcia badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ribitol (znany również jako BBP‑418) jest lekiem podawanym doustnie w postaci granulek rozpuszczalnych w wodzie. W badaniu jest stosowany jako terapia testowa u osób z rzadką postacią dystrofii mięśniowej zwanej limb‑girdle muscular dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9). Celem stosowania tego leku w badaniu jest sprawdzenie, czy jest bezpieczny przy długotrwałym stosowaniu oraz czy pomaga poprawić funkcję mięśni i jakość życia pacjentów. Ribitol jest oznaczony jako lek sierocny, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób, dla których nie ma wielu dostępnych leków.

Co już wiadomo o tej terapii

Ribitol - Ribitol podawany jest w postaci granulek do roztworzenia i przyjmowany doustnie. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania. Badany jest jako potencjalny lek dla pacjentów z rzadką dystrofią mięśniową LGMD2I/R9. Działa jako prekusor cukru, który wspomaga produkcję cukrów potrzebnych do prawidłowej budowy mięśni, co klasyfikuje go jako pochodną cukru.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa obręczowo-kończynowa typu 2I - jest to dziedziczna choroba mięśni, w której dochodzi do postępującego osłabienia mięśni obręczy kończyn. Objawy pojawiają się zazwyczaj w dzieciństwie lub wczesnej młodości i zaczynają się od trudności w chodzeniu, wstawaniu z krzesła i podnoszeniu przedmiotów. Z czasem osłabienie rozprzzerza się na inne grupy mięśni, co może prowadzić do ograniczenia mobilności. Choroba postępuje powoli, a tempo pogarszania się może się różnić między osobami. Niektóre osoby mogą potrzebować pomocy przy codziennych czynnościach w późniejszych latach życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524371-23-00Kod protokołuMLB-01-007Planowana liczba uczestników107 osóbSponsorML Bio Solutions Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).