Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa givinostatu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy nie mogą chodzić

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Duchenne muscular dystrophy (DMD) jest chorobą genetyczną, która powoduje postępujące osłabienie mięśni i zanik tkanki mięśniowej. Ta choroba dotyka głównie chłopców i prowadzi do stopniowej utraty zdolności poruszania się, ostatecznie powodując, że pacjenci stają się zależni od wózka inwalidzkiego. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja leku o nazwie givinostat u pacjentów z DMD, którzy nie są w stanie samodzielnie chodzić (pacjenci nieambulatoryjni).

Celem badania jest sprawdzenie, czy givinostat może zmniejszyć tempo osłabienia mięśni u pacjentów z DMD, którzy poruszają się na wózku inwalidzkim. Badanie obejmuje młodych mężczyzn i chłopców w wieku od 9 do poniżej 18 lat. Podczas badania pacjenci będą otrzymywać albo givinostat, albo placebo przez okres 18 miesięcy.

W trakcie badania będzie oceniana funkcja kończyn górnych za pomocą testu sprawności kończyn górnych (PUL), a także funkcje oddechowe, w tym szczytowy przepływ wydechowy i natężona pojemność życiowa płuc. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo, aż do zakończenia badania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Po dołączeniu do badania zostaniesz przydzielony losowo (randomizacja) do jednej z dwóch grup: grupy otrzymującej givinostat lub grupy otrzymującej placebo.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani Ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek badany czy placebo.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Otrzymasz zawiesinę doustną givinostatu w dawce 10 mg/ml lub identycznie wyglądające placebo.

    Lek będzie podawany codziennie zgodnie z instrukcjami lekarza prowadzącego badanie.

    Musisz kontynuować przyjmowanie swoich standardowych leków, w tym kortykosteroidów, w niezmienionych dawkach przez cały okres badania.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Leczenie będzie trwało 18 miesięcy.

    W tym czasie będziesz regularnie przychodzić na wizyty kontrolne, podczas których lekarze będą oceniać Twój stan zdrowia.

    Podczas wizyt będą przeprowadzane różne badania, w tym:

    - Test Performance of the Upper Limb (PUL wersja 2.0), który ocenia funkcję górnych kończyn

    - Badania czynności płuc: szczytowy przepływ wydechowy (PEF) i natężona pojemność życiowa (FVC)

    - Badania życiowych funkcji organizmu (np. tętno, ciśnienie krwi)

    - Badania laboratoryjne

    - EKG (badanie pracy serca)

    - ECHO (badanie ultrasonograficzne serca)

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będziesz obserwowany pod kątem występowania działań niepożądanych.

    Szczególną uwagę zwraca się na możliwe wystąpienie biegunki, infekcji dróg oddechowych oraz potrzeby stosowania wspomaganej wentylacji.

    Jeśli wystąpią jakiekolwiek niepokojące objawy, powinieneś natychmiast poinformować o tym zespół badawczy.

    Regularnie będą też monitorowane Twój wzrost i waga.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 18 miesiącach leczenia nastąpi zakończenie badania.

    Zostanie przeprowadzona końcowa ocena efektów leczenia poprzez porównanie wyników testów z początku badania i po jego zakończeniu.

    Po zakończeniu leczenia odbędzie się wizyta kontrolna, podczas której zostanie oceniony Twój stan zdrowia.

  6. Krok 6

    Stosowanie antykoncepcji

    Przez cały okres badania oraz przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki leku wymagane jest stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Chłopcy w wieku od 9 do poniżej 18 lat w momencie badania przesiewowego (osoby w wieku 18 lat i starsze nie będą zakwalifikowane do badania)
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie przez pacjenta i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami)
  • Potwierdzona genetycznie dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)
  • Niezdolność do samodzielnego chodzenia, czyli poruszanie się na wózku inwalidzkim oraz:
    • Niezdolność do wykonania testu chodu/biegu na 10 metrów, lub
    • Niezdolność do ukończenia testu chodu/biegu na 10 metrów w ciągu 30 sekund lub krócej, bez wsparcia czy urządzeń pomocniczych
    • Wynik testu PUL (Performance of the Upper Limb, wersja 2.0) w zakresie od 3 do 6 punktów (test oceniający funkcje kończyn górnych)
    • Jeśli pacjent przyjmuje leki na kardiomiopatię (chorobę mięśnia sercowego) związaną z DMD, jego stan musi być stabilny przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
    • Stabilne leczenie kortykosteroidami, co oznacza:
      • Przyjmowanie kortykosteroidów systemowych przez minimum 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
      • Brak istotnych zmian w dawce lub schemacie dawkowania (z wyjątkiem dostosowań wynikających ze zmiany masy ciała) przez minimum 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
      • Gotowość do stosowania odpowiedniej antykoncepcji. Metody antykoncepcji muszą być stosowane od wizyty randomizacyjnej do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Nie możesz wziąć udziału w badaniu, jeśli masz inne schorzenia mięśniowe niż dystrofia mięśniowa Duchenne'a
  • Jeśli kiedykolwiek miałeś reakcję alergiczną na givinostat (badany lek) lub podobne leki
  • Jeśli masz ciężkie problemy z sercem
  • Jeśli masz poważne problemy z wątrobą lub nerkami
  • Jeśli masz zaburzenia krzepnięcia krwi lub niski poziom płytek krwi (komórki odpowiedzialne za krzepnięcie)
  • Jeśli przyjmujesz leki rozrzedzające krew, takie jak warfaryna czy heparyna
  • Jeśli obecnie cierpisz na aktywne zakażenie
  • Jeśli w ciągu ostatnich 3 miesięcy miałeś poważną operację
  • Jeśli przyjmujesz inne leki eksperymentalne lub uczestniczysz w innym badaniu klinicznym
  • Jeśli masz problemy z przełykaniem tabletek
  • Jeśli nie możesz lub nie chcesz przestrzegać wszystkich wymogów badania
  • Jeśli masz jakiekolwiek inne schorzenia, które według lekarza prowadzącego badanie mogłyby zagrozić Twojemu bezpieczeństwu podczas badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Givinostat jest lekiem badanym w tej próbie klinicznej. Jest on testowany u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy nie są w stanie chodzić. Lek ten jest oceniany pod kątem jego zdolności do zmniejszenia utraty mięśni u tych pacjentów, co mogłoby potencjalnie spowolnić postęp choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Givinostat - lek podawany doustnie, stosowany w badaniach klinicznych u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), szczególnie u osób niechodzących. Substancja należy do grupy inhibitorów deacetylazy histonowej (HDAC), która działa poprzez hamowanie enzymów odpowiedzialnych za modyfikacje struktury chromatyny, co może poprawiać ekspresję genów związanych z funkcją mięśni i zmniejszać stan zapalny w tkance mięśniowej. W literaturze medycznej givinostat jest opisywany jako potencjalnie obiecujący lek w leczeniu DMD, gdyż badania przedkliniczne i wczesne badania kliniczne sugerują, że może on spowalniać postęp choroby poprzez zmniejszenie zaniku mięśni i zastępowanie ich tkanką tłuszczową lub włóknistą.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest genetyczną chorobą mięśni, która charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka. Choroba zazwyczaj ujawnia się we wczesnym dzieciństwie i początkowo wpływa na mięśnie kończyn dolnych oraz miednicy, powodując trudności w chodzeniu. Z czasem osłabienie rozprzestrzenia się na mięśnie ramion, szyi i inne grupy mięśniowe, prowadząc do stopniowej utraty zdolności samodzielnego poruszania się. W miarę postępu choroby dochodzi również do osłabienia mięśni oddechowych, co wpływa na funkcje oddechowe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-503521-19-00Kod protokołuDSC/14/2357/50Planowana liczba uczestników168 osóbSponsorItalfarmaco S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).