Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością mexiletiny u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2 po zakończeniu badania MEX-DM-302

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dystrofią miotoniczną typu 1 i typu 2. Dystrofia miotoniczna to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i sztywność. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku mexiletine-PR w leczeniu objawów miotonii, czyli trudności z rozluźnieniem mięśni po ich skurczu, u pacjentów z tą chorobą.

W badaniu stosowany jest lek mexiletine-PR, który jest dostępny w formie granulek do sporządzania zawiesiny doustnej. Lek ten jest przyjmowany raz dziennie. Badanie obejmuje pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innym badaniu o nazwie MEX-DM-302. W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa stosowania leku oraz jego wpływu na objawy choroby.

Badanie ma na celu zapewnienie, że mexiletine-PR jest bezpieczny i skuteczny w długoterminowym stosowaniu u osób z dystrofią miotoniczną typu 1 i typu 2. Uczestnicy będą poddawani różnym badaniom, w tym badaniom laboratoryjnym i ocenie stanu zdrowia, aby monitorować wszelkie zmiany w ich stanie zdrowia oraz ewentualne działania niepożądane związane z leczeniem. Badanie potrwa do 2027 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku mexiletine w formie granulatu do sporządzania zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu.

    Dostępne dawki to 167 mg, 333 mg i 500 mg. Lek przyjmuje się raz dziennie doustnie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są wszelkie działania niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz wskaźnik rezygnacji pacjentów.

    Przeprowadzane są standardowe badania laboratoryjne, badania fizykalne oraz pomiary parametrów życiowych.

  3. Krok 3

    Ocena serca

    Regularnie wykonywane są badania EKG w celu oceny zmian w odstępach PR, QRS i QTc oraz średniej minimalnej częstości akcji serca.

    Monitorowane są również klinicznie istotne zdarzenia arytmiczne za pomocą wyników z monitora Holtera.

  4. Krok 4

    Ocena siły mięśni

    Siła mięśniowa jest oceniana za pomocą dynamometru ręcznego.

    Pacjent wypełnia również indywidualny kwestionariusz jakości życia neuromięśniowego (INQoL) oraz skalę zachowań miotonicznych (MBS).

  5. Krok 5

    Ocena objawów miotonii

    Objawy miotonii są oceniane za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) oraz testu chodu na 10 metrów (10mWT).

    Dla pacjentów z DM1 stosowana jest również skala DM1-Active-c.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa 26 tygodni, po czym pacjent uczestniczy w wizycie końcowej.

    Podczas tej wizyty przeprowadzane są końcowe oceny i podsumowanie wyników leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Potwierdzona genetycznie diagnoza dystrofii miotonicznej typu 1 lub typu 2 (DM1/DM2).
  • Umiejętność zrozumienia i chęć podpisania świadomej zgody lub zgody rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemna zgoda pacjenta (jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat).
  • Umiejętność zrozumienia wymagań badania, w tym zamiar pozostania w badaniu do wizyty końcowej po 26 tygodniach leczenia.
  • Mężczyzna lub nieciężarna kobieta w wieku 16 lat lub starsza.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,5 kg/m² do 30 kg/m² oraz waga co najmniej 45 kg.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 7 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Brak istotnych nieprawidłowości serca według oceny kardiologa.
  • Wystarczająca siła zginaczy palców, aby chwycić uchwyt dynamometru używanego do pomiaru miotonii.
  • Tylko dla pacjentów z DM1 - Ocena upośledzenia mięśni (MIRS) na poziomie 2, 3 lub 4.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie ukończyli wcześniejszego badania o nazwie MEX-DM-302.
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii miotonicznej typu 1 lub typu 2. Dystrofia miotoniczna to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przyjmować leku mexiletine PR, który jest stosowany w leczeniu objawów miotonii. Miotonia to stan, w którym mięśnie mają trudności z rozluźnieniem po skurczu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mexiletine PR to lek stosowany w leczeniu objawowym miotonii u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2. W badaniu klinicznym ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie MEX-DM-302, mogą kontynuować terapię, aby sprawdzić, jak lek działa przy długotrwałym stosowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

Mexiletine PR – Mexiletine PR jest lekiem podawanym doustnie, w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu. Obecnie jest badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu objawowym miotonii u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2. Główne wskazania terapeutyczne obejmują łagodzenie objawów miotonii, co jest charakterystyczne dla tych schorzeń. Mexiletine działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie kanałów sodowych w komórkach mięśniowych, co pomaga w zmniejszeniu nadmiernej pobudliwości mięśni. Farmakologicznie, mexiletine jest klasyfikowany jako lek przeciwarytmiczny klasy IB.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 i typu 2 (DM1/DM2) – Jest to grupa chorób genetycznych charakteryzujących się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Objawy mogą obejmować trudności z rozluźnianiem mięśni po ich skurczu, co jest znane jako miotonia. Choroba może wpływać na różne układy organizmu, w tym serce, układ oddechowy i hormonalny. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać zwiększonego zmęczenia, problemów z sercem oraz trudności z oddychaniem. Objawy mogą się różnić w zależności od typu choroby i mogą się nasilać z wiekiem. Choroba jest dziedziczna i wynika z mutacji genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511178-66-00Kod protokołuMEX-DM-303Planowana liczba uczestników176 osóbSponsorLupin Atlantis Holdings SA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).