Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania substancji DYNE-101 u osób chorych na miotonię typu 1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na Myotonic Dystrophy Type 1 (miotonia typu 1), która jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia mięśni oraz problemów z ich prawidłowym rozluźnianiem. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania badanego preparatu o nazwie DYNE-101 w porównaniu z placebo.

Podczas badania pacjenci będą otrzymywać dożylnie, czyli poprzez podanie płynu bezpośrednio do żyły, albo substancję czynną DYNE-101, która jest specjalnie zaprojektowanym lekiem, albo sodium chloride. DYNE-101 składa się z fragmentu przeciwciała połączonego z krótkim fragmentem kwasu nukleinowego, co ma na celu dostarczenie odpowiednich cząsteczek do komórek organizmu.

Uczestnicy będą monitorowani przez okres 48 tygodni. W trakcie tego czasu będzie sprawdzane, jak leki wpływają na sprawność fizyczną oraz jak organizm reaguje na podawane substancje. Analizowane będą zmiany w pracy mięśni oraz wszelkie ewentualne objawy niepożądane, aby zapewnić bezpieczeństwo osób biorących udział w projekcie.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po przystąpieniu do badania, udział w nim polega na przyjmowaniu jednego z dwóch rodzajów substancji: leku badanego (DYNE-101) lub placebo.

    Placebo jest substancją nieaktywną, która nie zawiera składników leczniczych, a w tym przypadku podawana jest w formie roztworu soli fizjologicznej (chlorek sodu, chlorek potasu i wodorowęglan sodu) drogą dożylną (poprzez wkłucie do żyły).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    W przypadku przydzielenia do grupy otrzymującej lek badany (DYNE-101), substancja ta jest podawana w formie zastrzyku lub wlewu dożylnego.

    Dawka leku wynosi 99 mg na każdy kilogram masy ciała.

    Cały proces trwania leczenia jest zaplanowany na okres 48 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas trwania 48-tygodniowego okresu leczenia, monitorowane są skutki działania leku oraz jego bezpieczeństwo.

    Ocenie podlega m.in. sprawność mięśni, co jest sprawdzane poprzez testy motoryczne, takie jak czas potrzebny na wstanie z krzesła oraz siedząc do stania (5×STS).

    Prowadzona jest regularna kontrola parametrów zdrowotnych, w tym ciśnienia krwi, tętna, wyników badań laboratoryjnych krwi oraz echa serca (elektrokardiogramu, czyli EKG).

    Sprawdzane jest występowanie ewentualnych działań niepożądanych, czyli niechcianych reakcji organizmu na podawany preparat.

  4. Krok 4

    Zakończenie okresu leczenia

    Po upływie 48 tygodni następuje podsumowanie wyników, a kluczowe zmiany w funkcjonowaniu organizmu są oceniane w 49. tygodniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 16 do 65 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Osoby stosujące testosteron (hormon męski) muszą przyjmować stałą dawkę zastępczą przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem oceny kwalifikacyjności.
  • Uczestnik musi zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegających ciąży) zgodnie z wytycznymi badania.
  • Pacjent musi być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza zrozumienie zasad badania oraz wyrażenie zgody na przetwarzanie poufnych informacji o zdrowiu.
  • Należy wykazać gotowość i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu podawania leków oraz wykonywania wszystkich zaplanowanych badań przez cały czas trwania badania.
  • Rozpoznanie miotonii typu 1 (DM1) musi zostać potwierdzone badaniem genetycznym (badaniem materiału biologicznego w celu wykrycia zmian w genach), które wykaże odpowiednią wielkość powtórzeń w genach (powyżej 100 powtórzeń).
  • Występowanie miotonii, czyli trudności z szybkim rozluźnieniem mięśni po ich skurczu, mierzonej czasem otwierania dłoni wynoszącym co najmniej 3 sekundy.
  • Siła uścisku dłoni musi wynosić od 15% do 85% wartości przewidywanej dla zdrowej osoby.
  • Czas wykonania testu wstawania z krzesła pięciokrotnie (5×STS) musi wynosić co najmniej 8 sekund, przy czym test musi być wykonany bez użycia lasek lub chodzików.
  • Możliwość wykonania testu marszu przez 10 minut (10-MWRT) oraz testu wstawania z krzesła bez pomocy przyborów takich jak laski, chodziki czy sztywne ortozy (urządzenia podtrzymujące kończyny).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI), który określa relację wagi do wzrostu, musi być niższy niż 35 kg/m².

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

28 kryteriów

  • Wszelkie inne schorzenia lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które według lekarza prowadzącego badania mogą wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub uniemożliwić prawidłowe przeprowadzenie badania.
  • Inne choroby niż miotonia dystroficzna typu 1, które znacząco utrudniałyby chodzenie lub wykonywanie testów sprawnościowych.
  • Niekontrolowana cukrzyca (choroba polegająca na zbyt wysokim poziomie cukru we krwi) lub inne poważne choroby, które mogłyby utrudnić ocenę działania leku.
  • Stosowanie leków z grupy agonistów receptora GLP-1 (leki stosowane m.in. w cukrzycy i leczeniu otyłości, jak semaglutyd czy liraglutyd) w ostatnim czasie.
  • Problemy z przewodzeniem w sercu, takie jak bloki serca (zaburzenia sygnałów elektrycznych w sercu) lub arytmie komorowe (nieregularne bicie serca), chyba że pacjent ma wszczepiony rozrusznik lub defibrylator starszy niż 2 tygodnie.
  • Nieprawidłowe wyniki EKG (badania rytmu serca), takie jak zbyt długi czas trwania określonych fal elektrycznych (skorygowany odstęp QT lub odstęp PR).
  • Znane wady budowy serca, kardiomiopatia (choroba mięśnia sercowego) lub zbyt niska frakcja wyrzutowa lewej komory (wskaźnik pokazujący, jak skutecznie serce pompuje krew).
  • Historia prób samobójczych, zachowań samobójczych lub myśli samobójczych w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Przyjmowanie leków, które mogą poprawiać miotonię (trudności z rozluźnieniem mięśni) lub sprawność ruchową, np. mexiletin czy fenytoina.
  • Obecne stosowanie terapii immunosupresyjnej (leki obniżające odporność organizmu).
  • Zdiagnozowana miotonia dystroficzna typu 1 występująca już od urodzenia (postać wrodzona).
  • Przeprowadzenie poważnej operacji chirurgicznej w ciągu ostatnich 12 tygodni (z wyjątkiem wszczepienia rozrusznika lub defibrylatora).
  • Stale niskie ciśnienie skurczowe krwi (poniżej 90 mm Hg) lub objawy hipotensji (niedociśnienia), czyli zbyt niskiego ciśnienia krwi.
  • Historia zakrzepicy żył głębokich (zakrzep w żyłach) lub zatorowości płucnej (zakrzep w płucach) w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Poważne choroby wątroby lub podwyższony poziom enzymu ALT (wskaźnik uszkodzenia wątroby) w badaniach krwi.
  • Poważne choroby krwi, takie jak zbyt niska liczba płytek krwi (odpowiadających za krzepnięcie) lub zbyt niska hemoglobina (białko przenoszące tlen).
  • Poważne choroby nerek lub niski wskaźnik eGFR (parametr określający wydolność filtracyjną nerek).
  • Ostre uszkodzenie nerek w ciągu ostatnich 12 tygodni, objawiające się nagłym wzrostem poziomu kreatyniny (produktu przemiany materii usuwanego przez nerki) we krwi.
  • Występowanie krwiomoczu (obecność czerwonych krwinek w moczu) podczas badania moczu.
  • Brak możliwości przestrzegania zasad dotyczących aktywności fizycznej, np. konieczność unikania dużego wysiłku.
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w trakcie trwania badania.
  • Stosowanie leków nefrotoksycznych (leków, które mogą uszkadzać nerki), takich jak leki przeciwzapalne (NLPZ) czy niektóre leki przeciwwirusowe.
  • Aktywny nowotwór lub historia nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry, które zostały wyleczone).
  • Wcześniejsze otrzymanie terapii genowej lub innych eksperymentalnych leków biologicznych w ostatnim czasie.
  • Niska wartość FVC (wskaźnik pokazujący, ile powietrza można wydmuchać z płuc podczas maksymalnego wdechu).
  • Niedawny brak aktywności fizycznej (np. unieruchomienie trwające co najmniej 3 dni).
  • Problemy z wykonaniem pobrania krwi z żyły lub trudności z tolerowaniem wkłucia.
  • Problemy z ukończeniem badania z powodu ograniczeń fizycznych, poznawczych lub nadużywania alkoholu i narkotyków.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DYNE-101 to badany lek podawany dożylnie, który ma na celu poprawę funkcji mięśni u osób cierpiących na miotonię typu 1. Lek ten wykorzystuje specjalne przeciwciało, które pomaga dostarczyć do komórek terapeutyczny materiał genetyczny, aby wspierać prawidłowe działanie organizmu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Chlorek sodu

    Jest to preparat podawany dożylnie w formie płynnej, który w tym badaniu pełni rolę placebo, czyli substancji nieaktywnej leczniczo. Składa się z soli mineralnych, takich jak chlorek sodu i wodorowęglan sodu, które są powszechnie stosowane w medycynie do wyrównywania poziomu płynów i elektrolitów w organizmie. Substancja ta nie ma działania terapeutycznego na przyczynę choroby, a służy jedynie jako punkt odniesienia do sprawdzenia skuteczności badanego leku.

  • DYNE-101

    Jest to nowoczesny lek podawany w formie wlewu dożylnego, który znajduje się obecnie w fazie zaawansowanych badań klinicznych. Należy do grupy leków celowanych i działa poprzez połączenie specjalnie zaprojektowanego białka z krótkim fragmentem kwasu nukleinowego, co pozwala dostarczyć substancję naprawczą bezpośrednio do komórek. Jego mechanizm polega na wykorzystaniu receptorów na powierzchni komórek do wprowadzenia materiału genetycznego, który ma na celu zatrzymanie procesu chorobowego w mięśniach. Lek ten jest opracowywany z myślą o leczeniu miotonii typu 1, czyli rzadkiej choroby osłabiającej siłę mięśni.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 - Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. Głównym objawem jest miotonia, czyli trudność w szybkim rozluźnianiu mięśni po ich napięciu. Z czasem dochodzi do postępującego osłabienia mięśni, co utrudnia wykonywanie codziennych czynności. Choroba może dotyczyć również mięśni twarzy, szyi oraz kończyn. W miarę rozwoju schorzenia objawy mogą obejmować różnego rodzaju problemy z układem nerwowym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522957-20-00Kod protokołuDYNE101-DM1-301Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorDyne Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).