Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa stosowania garadacimabu u pacjentów w wieku od 12 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym po zmianie dotychczasowego leczenia profilaktycznego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) - rzadką chorobą genetyczną, w której występują nawracające obrzęki różnych części ciała. W badaniu stosowany będzie lek garadacimab (znany również jako CSL312) w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa po zmianie dotychczasowego leczenia zapobiegawczego HAE na garadacimab u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Lek będzie podawany w zastrzykach podskórnych w maksymalnej dawce dobowej wynoszącej 400 mg.

Podczas badania pacjenci będą otrzymywać garadacimab przez okres do 3 miesięcy. W tym czasie będzie monitorowane bezpieczeństwo leku, jego stężenie we krwi oraz występowanie przeciwciał przeciwko lekowi. Dodatkowo zostanie sprawdzone, czy pacjenci preferują leczenie garadacimabem w porównaniu do wcześniej stosowanej terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek garadacimab w postaci zastrzyku podskórnego.

    Przed rozpoczęciem leczenia lekiem garadacimab musisz przez co najmniej 3 miesiące przyjmować stałą dawkę jednego z leków: lanadelumab, berotralstat lub pdC1INH.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Podczas badania nastąpi zmiana dotychczasowego leku na garadacimab.

    Lek będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych.

    Okres leczenia będzie trwał od sierpnia 2025 do czerwca 2026 roku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania będą sprawdzane następujące parametry:

    - występowanie działań niepożądanych po podaniu leku

    - stężenie leku we krwi

    - obecność przeciwciał przeciwko garadacimabowi

    - ocena preferencji pacjenta odnośnie stosowania garadacimabu

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie zakończy się w czerwcu 2026 roku.

    Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa po zmianie dotychczasowego leku na garadacimab u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) w wieku 12 lat i starszych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek co najmniej 12 lat w momencie wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu
  • Udokumentowana pozytywna odpowiedź na wcześniejsze leczenie ostrych ataków obrzęku naczynioruchowego (HAE)
  • Potwierdzona diagnoza laboratoryjna HAE typu 1 lub 2, która musi zawierać:
    • Udokumentowaną historię objawów charakterystycznych dla HAE (epizody obrzęku podskórnego lub błon śluzowych bez świądu i pokrzywki)
    • Stężenie lub aktywność białka C1INH poniżej 50% normy w dokumentacji medycznej
    • Stężenie białka C4 poniżej dolnej granicy normy w dokumentacji medycznej
    • W przypadku HAE-nC1INH (typ z prawidłowym poziomem C1INH) wymagane jest:
      • Udokumentowana historia kliniczna typowa dla HAE
      • Potwierdzona mutacja genu FXII lub PLG w dokumentacji medycznej
      • Poziom białka C1INH między 70% a 120% normy
      • Stosowanie jednego z następujących leków zapobiegawczych przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym:
        • lanadelumab
        • berotralstat
        • koncentrat C1INH pochodzenia osoczowego (pdC1INH)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby poniżej 12 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie są obecnie leczeni zarejestrowanymi lekami z grupy inhibitorów KK lub pdC1INH (leki zapobiegające obrzękowi naczynioruchowemu)
  • Osoby, które nie mają potwierdzonego rozpoznania dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi
  • Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Pacjenci niezdolni do zrozumienia lub przestrzegania protokołu badania
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Garadacimab

    (znany również jako CSL312) to nowy lek badany w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Jest to lek zapobiegawczy, który ma na celu zmniejszenie częstotliwości i nasilenia ataków obrzęku. Działa poprzez blokowanie określonych białek w organizmie, które są odpowiedzialne za wywoływanie ataków HAE.

  • Inhibitory kalikreiny

    to obecnie stosowane leki zapobiegawcze w leczeniu HAE. Działają one poprzez hamowanie enzymu kalikreiny, który jest zaangażowany w powstawanie ataków obrzęku. Pacjenci w badaniu przechodzą z tego typu leków na garadacimab.

  • Koncentrat inhibitora C1

    pochodzenia osoczowego (pdC1INH) to również obecnie stosowany lek zapobiegawczy w HAE. Jest to białko pozyskiwane z ludzkiego osocza, które pomaga zapobiegać atakom obrzęku. Jest to jeden z leków, z których pacjenci przechodzą na garadacimab w ramach tego badania.

Co już wiadomo o tej terapii

Garadacimab (CSL312) - Eksperymentalny lek biologiczny podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Substancja ta należy do grupy inhibitorów czynnika XIIa i jest projektowana jako alternatywa dla obecnie stosowanych terapii profilaktycznych HAE. Mechanizm działania polega na blokowaniu aktywacji układu kalikreina-kinina poprzez hamowanie czynnika XIIa, co zapobiega powstawaniu niekontrolowanych obrzęków u pacjentów z HAE. Lek jest testowany u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy wcześniej stosowali inne terapie profilaktyczne, takie jak inhibitory kalikreiny lub koncentrat C1-inhibitora pochodzenia osoczowego.

Badane choroby

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (WOR) - Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała. Obrzęki mogą pojawiać się w obrębie twarzy, kończyn, narządów płciowych, przewodu pokarmowego oraz górnych dróg oddechowych. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka C1-inhibitora, który odpowiada za kontrolę procesów zapalnych w organizmie. Ataki obrzęku mogą być wywołane przez stres, uraz mechaniczny, niektóre leki lub pojawiać się bez wyraźnej przyczyny. Obrzęki rozwijają się powoli, zwykle w ciągu kilku do kilkunastu godzin, i mogą utrzymywać się przez 2-5 dni. Choroba ma charakter przewlekły i występuje rodzinnie, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-517757-27-00Kod protokołuCSL312_4002Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).