Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa stosowania sirolimusu u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rodzinnej polipowatości gruczolakowatej, choroby, która powoduje powstawanie licznych polipów w jelicie grubym. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku Rapamune (zawierającego substancję czynną sirolimus) u dzieci w wieku od 12 do 17 lat z tą chorobą. Sirolimus to lek, który może wpływać na wzrost komórek i jest stosowany w różnych schorzeniach, aby kontrolować nieprawidłowy wzrost komórek.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować Rapamune w postaci tabletek powlekanych. Badanie będzie monitorować wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas stosowania leku oraz przez miesiąc po jego zakończeniu. Dodatkowo, przeprowadzane będą badania kolonoskopowe, aby ocenić liczbę i wielkość polipów przed i po leczeniu. Badanie ma na celu zrozumienie, jak sirolimus wpływa na polipy u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje świadomą zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać kryteria włączenia, takie jak wiek od 12 do 17 lat oraz diagnoza polipowatości rodzinnej gruczolakowatej (PAF).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek Rapamune w postaci tabletek powlekanych o dawce 2 mg.

    Lek jest przyjmowany doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas trwania badania, pacjent jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych oraz poważnych działań niepożądanych.

    Monitorowanie trwa przez cały okres przyjmowania leku oraz do jednego miesiąca po jego zakończeniu.

  4. Krok 4

    Analiza kolonoskopii

    Przeprowadzana jest analiza kolonoskopii, aby ocenić liczbę i wielkość polipów w różnych segmentach jelita grubego.

    Analiza jest wykonywana przed rozpoczęciem leczenia oraz po jego zakończeniu, co pozwala na ocenę zmian po 6 miesiącach terapii.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w październiku 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat wyników oraz dalszych kroków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 12 do 17 lat w momencie włączenia do badania.
  • Pacjenci, którzy mieli kolonoskopię w celu diagnozy lub monitorowania rodzinnej polipowatości gruczolakowatej. (Diagnoza PAF jest stawiana, gdy w rodzinie występuje mutacja APC u dziecka lub gdy znaleziono kilka polipów gruczolakowatych z powodu wydzieliny z odbytnicy.)
  • Widoczność co najmniej 5 polipów większych niż 2 mm.
  • Wolna i świadoma zgoda podpisana przez wszystkich opiekunów prawnych oraz zgoda małoletniego pacjenta.
  • Osoba objęta lub powiązana z systemem ubezpieczeń społecznych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej rodzinnej polipowatości gruczolakowatej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. To jest stan, w którym w jelicie grubym rozwijają się liczne polipy, które mogą prowadzić do raka.
  • Osoby, które nie są w wieku od 10 do 18 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na rapamycynę lub jej składniki, nie mogą brać udziału. Rapamycyna to lek, który jest badany w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rapamycyna to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa stosowania u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą. Rapamycyna jest znana z działania immunosupresyjnego, co oznacza, że może wpływać na układ odpornościowy. W kontekście tego badania, rapamycyna jest testowana, aby sprawdzić, czy może być bezpiecznie stosowana u młodych pacjentów z tą specyficzną chorobą genetyczną, która prowadzi do powstawania licznych polipów w jelicie grubym.

Co już wiadomo o tej terapii

Rapamycyna – Jest to lek podawany doustnie, najczęściej w formie tabletek. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej choroby, która charakteryzuje się występowaniem licznych polipów w jelicie grubym. Mechanizm działania rapamycyny polega na hamowaniu mTOR, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek. Klasyfikowany jest jako lek immunosupresyjny.

Badane choroby

Rodzinna polipowatość gruczolakowata – Jest to dziedziczna choroba, która charakteryzuje się tworzeniem licznych polipów w jelicie grubym i odbytnicy. Polipy te są łagodne, ale z czasem mogą przekształcić się w nowotwory złośliwe, jeśli nie zostaną usunięte. Choroba zazwyczaj zaczyna się rozwijać w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Osoby z tą chorobą mogą również doświadczać polipów w innych częściach przewodu pokarmowego, takich jak żołądek czy dwunastnica. W miarę postępu choroby, liczba i rozmiar polipów mogą się zwiększać, co zwiększa ryzyko powikłań. Regularne badania i monitorowanie są kluczowe dla zarządzania tą chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-512079-11-00Kod protokołuRC31/23/0388Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).