Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie dawkowania emicizumabu u pacjentów z wrodzoną hemofilią A

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z wrodzoną hemofilią A, co jest chorobą, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku czynnika krzepnięcia VIII. W badaniu stosowany jest lek o nazwie Hemlibra, którego substancją czynną jest emicizumab. Hemlibra jest podawana w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Celem badania jest sprawdzenie, czy indywidualne dawkowanie leku, oparte na farmakokinetyce (czyli na tym, jak organizm przetwarza lek), jest równie skuteczne jak standardowe dawkowanie w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać emicizumab w różnych dawkach, które będą dostosowywane na podstawie wyników badań krwi. Badanie ma na celu ocenę, czy takie podejście pozwala na lepszą kontrolę krwawień, w tym krwawień do stawów i mięśni, w porównaniu do tradycyjnego schematu dawkowania. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem liczby krwawień oraz ogólnego stanu zdrowia przez określony czas.

Badanie ma również na celu ocenę jakości życia pacjentów, ich aktywności fizycznej oraz ewentualnych skutków ubocznych związanych z podawaniem emicizumabu. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy indywidualne dawkowanie leku może być bardziej efektywne i korzystne dla pacjentów z wrodzoną hemofilią A.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Faza kliniczna

    Udział w badaniu rozpoczyna się od fazy klinicznej, która trwa 12 miesięcy.

    Podczas tej fazy stosowane jest konwencjonalne dawkowanie emicizumabu, które wynosi 6 mg na kilogram masy ciała co 4 tygodnie.

    Celem tej fazy jest ocena skuteczności konwencjonalnego dawkowania w zapobieganiu krwawieniom.

  2. Krok 2

    Faza oceny krwawień

    Faza oceny krwawień trwa 6 miesięcy.

    Podczas tej fazy monitorowane są wszelkie krwawienia, w tym krwawienia stawowe i mięśniowe.

    Celem jest porównanie liczby krwawień w tej fazie z fazą dawkowania farmakokinetycznego.

  3. Krok 3

    Faza dawkowania farmakokinetycznego

    Faza dawkowania farmakokinetycznego trwa 6 miesięcy.

    Dawkowanie emicizumabu jest dostosowywane indywidualnie na podstawie wyników badań farmakokinetycznych.

    Celem jest ocena, czy takie dawkowanie jest równie skuteczne jak konwencjonalne w zapobieganiu krwawieniom.

  4. Krok 4

    Faza kontynuacji dawkowania

    Faza kontynuacji dawkowania trwa 12 miesięcy.

    Podczas tej fazy kontynuowane jest dawkowanie farmakokinetyczne.

    Monitorowane są wszelkie krwawienia oraz ocenia się długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo dawkowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza wrodzonej hemofilii A, z poziomem FVIII (czynnika krzepnięcia) poniżej 6 jednostek na mililitr.
  • Wiek powyżej 1 roku.
  • Przyjmowanie standardowej dawki emicizumabu (6 mg na kilogram masy ciała co 4 tygodnie z różnymi odstępami) przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Dobra kontrola krwawień, co oznacza: brak spontanicznych krwawień do stawów lub mięśni w ciągu ostatnich 6 miesięcy oraz maksymalnie dwa leczone krwawienia (urazowe) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu, przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów prawnych.
  • Chęć dostarczenia informacji o krwawieniach.
  • Chęć przestrzegania schematu leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają wrodzonej hemofilii A, nie mogą brać udziału w badaniu. Wrodzona hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku jednego z czynników krzepnięcia.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje dzieci i młodzież.
  • Osoby należące do grupy szczególnie wrażliwej populacji nie mogą uczestniczyć w badaniu. Grupa szczególnie wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emicizumab to lek stosowany w leczeniu pacjentów z wrodzoną hemofilią A. Jego głównym celem jest zapobieganie krwawieniom, w tym krwawieniom do stawów i mięśni. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność indywidualnie dostosowanego dawkowania leku w porównaniu do standardowego dawkowania.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Jest to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, stosowany w leczeniu wrodzonej hemofilii A. Obecnie jest szeroko badany i stosowany w medycynie, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są dobrze udokumentowane w literaturze medycznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A. Działa na poziomie molekularnym poprzez naśladowanie działania czynnika VIII, co pomaga w procesie krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

Wrodzona hemofilia A – Jest to genetyczne zaburzenie krzepnięcia krwi, które wynika z niedoboru czynnika VIII, jednego z białek niezbędnych do prawidłowego procesu krzepnięcia. Osoby z tą chorobą doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach, nawet niewielkich. Krwawienia te mogą dotyczyć stawów, mięśni oraz innych tkanek, co prowadzi do bólu i uszkodzeń. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów ze stawami i innych powikłań związanych z częstymi krwawieniami. Regularne monitorowanie i odpowiednie zarządzanie krwawieniami są kluczowe dla utrzymania jakości życia pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-515528-35-00Kod protokołu22-571/21U-0151Planowana liczba uczestników135 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).