Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie kliniczne nad skutecznością mavacamtenu u dorosłych z kardiomiopatią przerostową nieobturacyjną

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową nieobturacyjną. Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się zbyt gruby, co może prowadzić do problemów z przepływem krwi i objawów takich jak duszność czy zmęczenie. Celem badania jest ocena skuteczności leku mavacamten w porównaniu z placebo. Mavacamten to lek w formie kapsułek, który ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów, zmniejszenie objawów oraz poprawę zdolności do wysiłku fizycznego.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mavacamten lub placebo. Badanie będzie trwało 48 tygodni, podczas których będą oceniane zmiany w stanie zdrowia pacjentów, w tym ich zdolność do wykonywania ćwiczeń oraz objawy związane z chorobą. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie i czy przynosi oczekiwane korzyści.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny skuteczności leku mavacamten u dorosłych z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, odpowiednia diagnoza oraz zdolność do wykonania testu wysiłkowego.

  2. Krok 2

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej mavacamten lub placebo. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, która substancja jest podawana.

    Lek mavacamten jest podawany doustnie w formie kapsułek przez okres 48 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są objawy i ograniczenia fizyczne uczestnika, a także jego zdolność do wysiłku fizycznego.

    Ocena obejmuje zmiany w stanie zdrowia zgłaszane przez uczestnika oraz wyniki testów wysiłkowych.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 48 tygodniach leczenia następuje końcowa ocena stanu zdrowia uczestnika.

    Analizowane są zmiany w objawach, zdolności do wysiłku oraz inne wskaźniki zdrowotne w porównaniu do stanu początkowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat lub być w wieku pełnoletnim zgodnie z lokalnym prawem w momencie podpisywania świadomej zgody.
  • Kobiety muszą stosować bardzo skuteczne metody antykoncepcji lub mieć udokumentowane potwierdzenie, że nie mogą mieć dzieci.
  • Mężczyźni nie muszą stosować dodatkowych środków antykoncepcyjnych.
  • Diagnoza przerostowej kardiomiopatii zgodna z aktualnymi wytycznymi amerykańskich i europejskich towarzystw kardiologicznych.
  • Ciśnienie w lewej komorze serca (LVOT) poniżej 30 mmHg w spoczynku i poniżej 50 mmHg podczas prowokacji (manewr Valsalvy i stresowe badanie echokardiograficzne).
  • Wynik testu wysiłkowego: nasycenie tlenem w spoczynku powyżej 90% podczas badania przesiewowego. Uczestnik musi być w stanie wykonać test wysiłkowy na rowerze stacjonarnym i mieć wskaźnik wymiany oddechowej (RER) równy lub większy niż 1,0. Jeśli RER wynosi między 0,91 a 1,0, uczestnik może zostać zakwalifikowany, jeśli laboratorium potwierdzi, że osiągnięto szczytowy wysiłek.
  • Klasa II lub III według New York Heart Association (NYHA), co oznacza umiarkowane ograniczenia w aktywności fizycznej.
  • Poziom NT-proBNP wynoszący co najmniej 200 pg/mL lub BNP wynoszący co najmniej 70 pg/mL.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) wynosząca co najmniej 60% w badaniu echokardiograficznym podczas badania przesiewowego.
  • Wynik w kwestionariuszu KCCQ-23 CSS wynoszący 85 lub mniej podczas badania przesiewowego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które niedawno przeszły zawał serca lub mają niestabilną dławicę piersiową. Zawał serca to sytuacja, gdy serce nie otrzymuje wystarczającej ilości krwi, a dławica piersiowa to ból w klatce piersiowej spowodowany problemami z sercem.
  • Pacjenci z niewydolnością serca w zaawansowanym stadium. Niewydolność serca to stan, w którym serce nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinno.
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym. Nadciśnienie tętnicze to wysokie ciśnienie krwi.
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami wątroby lub nerek. Wątroba i nerki to narządy, które pomagają oczyszczać krew i usuwać odpady z organizmu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mavacamten to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany u dorosłych pacjentów z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową. Celem leku jest poprawa stanu zdrowia pacjentów, w tym zmniejszenie objawów i ograniczeń fizycznych, a także poprawa zdolności do wysiłku fizycznego.

Co już wiadomo o tej terapii

Mavacamten – Mavacamten jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia objawowej nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej. W literaturze medycznej jest on w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność w poprawie stanu zdrowia pacjentów, w tym objawów i ograniczeń fizycznych, oraz zdolności do wysiłku fizycznego. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie kardiomiopatii przerostowej, która nie powoduje zablokowania przepływu krwi. Mechanizm działania mavacamtenu polega na modulacji białek kurczliwych mięśnia sercowego, co prowadzi do zmniejszenia nadmiernej kurczliwości serca. Klasyfikowany jest jako lek kardiologiczny, który wpływa na funkcjonowanie mięśnia sercowego.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa nieobturacyjna – Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się nienormalnie pogrubiony, co może prowadzić do problemów z przepływem krwi. W przeciwieństwie do kardiomiopatii przerostowej obturacyjnej, w tej formie nie dochodzi do blokady przepływu krwi w sercu. Objawy mogą obejmować duszność, ból w klatce piersiowej, zmęczenie oraz kołatanie serca. Choroba może postępować powoli, a objawy mogą się nasilać z czasem. Często jest dziedziczna i może występować w różnych stopniach nasilenia wśród członków rodziny. Regularne monitorowanie stanu zdrowia jest istotne, aby zrozumieć, jak choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506352-24-00Kod protokołuCV027-031Planowana liczba uczestników478 osóbSponsorMyokardia Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).