Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad ATX-01 u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1), która jest chorobą genetyczną wpływającą na mięśnie i inne części ciała. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie ATX-01 u dorosłych pacjentów z DM1. ATX-01 to nowatorski lek, który jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły. Lek ten zawiera specjalnie zaprojektowane cząsteczki RNA, które mają na celu wpływanie na określone procesy w komórkach.

W badaniu uczestnicy będą otrzymywać ATX-01 lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać substancję nieaktywną, aby porównać efekty leczenia. Badanie jest zaplanowane jako podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą poddawani różnym testom i badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie ma na celu zrozumienie, jak ATX-01 wpływa na organizm i czy jest bezpieczny do stosowania u osób z DM1.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku ATX-01 u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1).

    Uczestnik musi podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że zgadza się na udział w badaniu i rozumie jego zasady.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek ATX-01 jest podawany dożylnie w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Uczestnik może otrzymać również placebo, co oznacza, że nie zawiera ono substancji czynnej.

    Dawkowanie leku jest stopniowo zwiększane, aby ocenić jego działanie i bezpieczeństwo.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych, takich jak poważne zdarzenia niepożądane (SAE) czy zdarzenia niepożądane szczególnego zainteresowania (AESI).

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, elektrokardiogramy (EKG) oraz ocena parametrów życiowych, aby śledzić zmiany w stanie zdrowia uczestnika.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmian w ekspresji genów i innych biomarkerów w mięśniu piszczelowym przednim.

    Analizowane są również zmiany w sile mięśni, czasie otwierania dłoni oraz wpływie na codzienne czynności życiowe.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 15 grudnia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik zostaje poinformowany o jego wynikach oraz o dalszych krokach, jeśli są wymagane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoba musi mieć od 18 do 64 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnozę dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Jest to choroba genetyczna, którą można potwierdzić poprzez badanie krwi.
  • Osoba musi być w stanie przejść lub przebiec 10 metrów bez pomocy urządzeń wspomagających, takich jak laski czy chodziki. Można używać specjalnych wkładek do butów.
  • Osoba musi mieć miotonię chwytową, co oznacza, że mięśnie dłoni pozostają napięte przez ponad 3 sekundy po zaciśnięciu pięści. To będzie potwierdzone przez specjalistę.
  • BMI (wskaźnik masy ciała) osoby musi być mniejszy niż 35 kg/m². BMI to sposób oceny, czy masa ciała jest odpowiednia do wzrostu.
  • Badanie jest otwarte dla mężczyzn i kobiet.
  • Osoba musi być w stanie podpisać zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie wymagania i ograniczenia związane z badaniem.
  • Osoba musi zgodzić się, aby nie publikować żadnych danych medycznych ani informacji o badaniu w internecie lub mediach społecznościowych, takich jak Facebook czy Twitter, do czasu zakończenia całego badania.
  • Osoba musi być w stanie poddać się biopsji mięśni, co jest częścią harmonogramu badania. Biopsja to pobranie małej próbki tkanki do analizy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie są dorosłe, nie mogą brać udziału w badaniu. Oznacza to, że uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat.
  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć. Na przykład, jeśli ktoś ma chorobę serca, może to być powód wykluczenia.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu. To jest ważne dla bezpieczeństwa zarówno matki, jak i dziecka.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu. To pomaga uniknąć wpływu innych leków lub terapii na wyniki.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku testowanego w badaniu, nie mogą brać udziału. Alergia może powodować niebezpieczne reakcje.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć. Świadoma zgoda to dokument, który wyjaśnia badanie i wymaga zgody uczestnika.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ATX-01 to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany dożylnie i ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa oraz tolerancji u dorosłych pacjentów z klasyczną dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Badanie ma na celu zrozumienie, jak organizm reaguje na ten lek, jakie są jego efekty uboczne oraz czy może przynieść korzyści kliniczne dla pacjentów z DM1.

Co już wiadomo o tej terapii

ATX-01 – Lek ATX-01 jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z klasyczną dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej choroby, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. Mechanizm działania ATX-01 na poziomie molekularnym nie jest jeszcze w pełni zrozumiany, ale badania mają na celu wyjaśnienie jego wpływu na organizm. Klasyfikacja farmakologiczna leku jest w trakcie ustalania, ponieważ jest to nowa substancja badana w kontekście DM1.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni, a także miotonią, czyli trudnością w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu. Objawy mogą obejmować również problemy z sercem, układem oddechowym, a także zaburzenia hormonalne i problemy z oczami. Choroba często zaczyna się w wieku dorosłym, ale może wystąpić w każdym wieku. Postęp choroby jest stopniowy, a nasilenie objawów może się różnić w zależności od osoby. DM1 jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu, aby choroba się ujawniła.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-505363-37-00Kod protokołuCT-ATX-01-DM1-1.1Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorArthex Biotech S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).