Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością danicopanu jako terapii wspomagającej dla pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą o nazwie napadowa nocna hemoglobinuria (PNH). Jest to rzadkie schorzenie, w którym czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie. W badaniu stosowany jest lek o nazwie danicopan, który jest podawany jako dodatkowa terapia do inhibitorów składnika dopełniacza 5 (C5i). Inhibitory te, takie jak ravulizumab i eculizumab, są już stosowane w leczeniu PNH i pomagają chronić czerwone krwinki przed zniszczeniem.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania danicopanu jako dodatkowej terapii u pacjentów z PNH, którzy wcześniej byli leczeni tym lekiem w ramach innego badania. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać danicopan w formie tabletek powlekanych, a także jeden z inhibitorów C5i w formie infuzji dożylnej. Badanie ma na celu monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych oraz oceny, jak leczenie wpływa na poziom hemoglobiny i inne parametry krwi.

Badanie będzie trwało do 2025 roku i obejmie pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z danicopanem. Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis, zgodnie z krajowymi wytycznymi dotyczącymi szczepień. W trakcie badania będą monitorowane zmiany w poziomie hemoglobiny, liczbie retikulocytów oraz poziomie dehydrogenazy mleczanowej, a także zmiany w wynikach testów oceniających zmęczenie i jakość życia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Udział w badaniu rozpoczyna się po zakończeniu wcześniejszego badania klinicznego z użyciem danicopanu jako terapii dodatkowej do inhibitora składnika 5 układu dopełniacza (C5i).

    Wymagane jest posiadanie dokumentacji szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis zgodnie z krajowymi wytycznymi lub lokalnymi praktykami.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Podczas badania stosowane są trzy leki: danicopan (ALXN 2040) w formie tabletek powlekanych do stosowania doustnego, ravulizumab (Ultomiris 300 mg/30 mL) oraz eculizumab (Soliris 300 mg) w formie roztworów do infuzji dożylnej.

    Danicopan jest stosowany jako terapia dodatkowa do inhibitora C5i.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania danicopanu jako terapii dodatkowej.

    Monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz poważne zdarzenia niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie obejmuje ocenę zmian wartości hemoglobiny (Hgb) w czasie oraz proporcji pacjentów z wzrostem Hgb o co najmniej 2 g/dL bez transfuzji.

    Analizowane są zmiany w liczbie retikulocytów, poziomie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) oraz proporcja pacjentów z LDH ≤ 1,5 × górna granica normy.

    Oceniana jest także proporcja pacjentów unikających transfuzji oraz zmiany w wynikach zmęczenia (FACIT Fatigue) i jakości życia (EORTC-QLQ-C30).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 2 maja 2025 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności stosowania danicopanu jako terapii dodatkowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć zdiagnozowaną napadową nocną hemoglobinurię, co oznacza, że ich czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie.
  • Muszą ukończyć wcześniejsze badanie kliniczne sponsorowane przez Alexion, w którym stosowano lek danicopan jako dodatkowe leczenie do inhibitora składnika dopełniacza 5 (C5i).
  • Muszą mieć dokumentację szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, co oznacza, że muszą być ponownie zaszczepieni zgodnie z krajowymi wytycznymi dotyczącymi szczepień lub lokalnymi praktykami w przypadku stosowania inhibitorów dopełniacza.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.
  • Badanie obejmuje osoby w określonych grupach wiekowych.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają napadowej nocnej hemoglobinurii, nie mogą brać udziału w badaniu. To jest stan, w którym czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie.
  • Osoby, które nie są w wieku od 18 do 65 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Danicopan

    to lek stosowany jako terapia wspomagająca u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH). Jego głównym celem jest poprawa skuteczności leczenia poprzez dodanie go do inhibitora składnika dopełniacza 5 (C5i). Danicopan pomaga w kontrolowaniu objawów PNH, takich jak zmniejszenie rozpadu czerwonych krwinek.

  • Inhibitor składnika dopełniacza 5 (C5i)

    to lek, który działa poprzez blokowanie działania składnika dopełniacza 5, co jest kluczowe w procesie niszczenia czerwonych krwinek u pacjentów z PNH. Dzięki temu lek ten pomaga w zmniejszeniu objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Danicopan – Danicopan jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany jako terapia wspomagająca dla pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania w połączeniu z inhibitorem składnika dopełniacza C5. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie PNH, rzadkiej choroby krwi. Mechanizm działania danicopanu polega na hamowaniu enzymu, który jest częścią układu dopełniacza, co pomaga zmniejszyć niszczenie czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria – Jest to rzadkie schorzenie krwi, w którym dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która prowadzi do braku pewnych białek na powierzchni komórek krwi, co czyni je podatnymi na atak przez układ dopełniacza. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bóle brzucha oraz ciemne zabarwienie moczu. Choroba może prowadzić do anemii, zakrzepicy oraz niewydolności szpiku kostnego. Przebieg choroby jest zmienny i może się różnić u poszczególnych pacjentów. Często wymaga monitorowania i specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504867-18-00Kod protokołuALXN2040-PNH-303Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).