Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efgartigimodu alfa w leczeniu dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Jest to choroba, w której układ odpornościowy niszczy własne płytki krwi, co prowadzi do niskiego poziomu płytek i zwiększonego ryzyka krwawień. W ramach badania testowany jest lek o nazwie efgartigimod alfa (znany również jako ARGX-113), który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów z tą chorobą.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z efgartigimodu alfa i będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w liczbie płytek krwi. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i jak dobrze działa w dłuższym okresie. Uczestnicy będą również poddawani różnym badaniom, takim jak pomiary ciśnienia krwi i badania krwi, aby ocenić ogólny stan zdrowia i reakcję na leczenie.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. W badaniu nie stosuje się placebo. Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z efgartigimodem alfa, mogą kontynuować leczenie w ramach tego badania, jeśli spełniają określone kryteria. Czas trwania badania jest przewidziany na kilka lat, co pozwoli na dokładną ocenę długoterminowego wpływu leku na pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi zrozumieć wymagania badania i wyrazić pisemną zgodę na udział.

    Uczestnik musi być gotowy do przestrzegania procedur badania, w tym do uczestnictwa w wymaganych wizytach.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek efgartigimod alfa w postaci roztworu do wstrzykiwań jest podawany podskórnie.

    Podawanie leku odbywa się przez okres 52 tygodni, z możliwością przedłużenia o kolejne 52 tygodnie, jeśli lek nie jest jeszcze dostępny komercyjnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania monitorowane są objawy niepożądane, w tym te o szczególnym znaczeniu oraz poważne objawy niepożądane.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, wyniki elektrokardiogramu (EKG) oraz wyniki badań laboratoryjnych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie liczby płytek krwi, które powinny osiągnąć określony poziom w trakcie badania.

    Analizowane są zmiany w liczbie płytek krwi w porównaniu do wartości początkowych podczas każdej wizyty.

  5. Krok 5

    Samodzielne podawanie leku

    Uczestnicy mogą być szkoleni w zakresie samodzielnego podawania leku w domu.

    Monitorowana jest liczba wizyt szkoleniowych potrzebnych do osiągnięcia kompetencji w samodzielnym podawaniu leku.

  6. Krok 6

    Dodatkowe badania

    Podczas badania oceniana jest obecność przeciwciał przeciwko efgartigimodowi oraz ich miana.

    Sprawdzana jest obecność neutralizujących przeciwciał przeciwko efgartigimodowi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć pierwotną małopłytkowość immunologiczną. To jest stan, w którym organizm ma niską liczbę płytek krwi, co może prowadzić do łatwego krwawienia i siniaków.
  • Pacjent musi być osobą dorosłą, co oznacza, że musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania badania i wyrazić pisemną zgodę na udział. Obejmuje to zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania, w tym uczestniczenia w wymaganych wizytach.
  • Pacjent, który brał udział w poprzednim badaniu ARGX-113-2004 i ukończył 24-tygodniowy okres badania, może być kwalifikowany. Jeśli pacjent miał poważne zdarzenie niepożądane w trakcie tego badania, jego kwalifikacja będzie oceniana indywidualnie przez badacza.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia w badaniu.
  • Pacjent musi zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Jeśli pacjent chce kontynuować leczenie przez dodatkowy 52-tygodniowy okres, musi spełniać dodatkowe kryteria, takie jak zrozumienie wymagań tego okresu i wyrażenie pisemnej zgody na udział.
  • Pacjent musi ukończyć 52-tygodniowy okres leczenia, jeśli chce kontynuować udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na leki.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leku.
  • Pacjent nie może mieć aktywnej infekcji, która wymaga leczenia antybiotykami.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod (ARGX-113) PH20 Subcutaneous to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest on stosowany u dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku. Efgartigimod działa poprzez modulację układu odpornościowego, co może pomóc w zwiększeniu liczby płytek krwi u pacjentów z ITP. Lek podawany jest w formie zastrzyku podskórnego.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w ramach fazy 3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP). Efgartigimod działa poprzez modulację układu odpornościowego, co pomaga w zwiększeniu liczby płytek krwi. Należy do klasy leków immunomodulujących. Obecnie jest przedmiotem intensywnych badań, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w literaturze medycznej.

Badane choroby

Małopłytkowość immunologiczna pierwotna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy własne płytki krwi, co prowadzi do ich niskiego poziomu. Objawy mogą obejmować łatwe siniaczenie, krwawienia z nosa, dziąseł oraz przedłużone krwawienie z ran. Choroba może rozwijać się powoli, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. Często występuje u dorosłych, ale może również dotyczyć dzieci. W niektórych przypadkach choroba może przebiegać bezobjawowo, a niskie poziomy płytek krwi są wykrywane przypadkowo podczas rutynowych badań krwi. Choroba jest uważana za rzadką i może wymagać monitorowania poziomu płytek krwi przez dłuższy czas.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513147-90-00Kod protokołuARGX-113-2005Planowana liczba uczestników172 osobySponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).