Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością Pegunigalsidazy Alfa u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Fabry'ego, która jest rzadką chorobą genetyczną spowodowaną niedoborem enzymu α-galaktozydazy A. W tej chorobie organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać pewnych tłuszczów, co prowadzi do ich gromadzenia się w różnych narządach. Może to powodować różne objawy, takie jak ból, problemy z sercem i nerkami oraz inne powikłania zdrowotne.

W badaniu oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie pegunigalsidase alfa (kod: PRX-102). Lek ten jest podawany w formie wlewu dożylnego co cztery tygodnie. Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny dla pacjentów z chorobą Fabry'ego. Lek ma na celu zastąpienie brakującego enzymu, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Podczas badania pacjenci będą regularnie monitorowani, aby ocenić wpływ leku na ich zdrowie. Będą przeprowadzane różne testy, takie jak badania krwi, badania serca i nerek, a także ocena ogólnego samopoczucia pacjentów. Badanie ma na celu zebranie danych na temat długoterminowego stosowania leku i jego wpływu na pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszego badania PB-102-F50 oraz stosowanie skutecznej metody antykoncepcji, jeśli jest to wymagane.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjentowi podawany jest lek pegunigalsidase alfa w dawce 2 mg/kg.

    Lek jest podawany dożylnie co cztery tygodnie w formie koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, badania fizykalnego, oceny miejsca wstrzyknięcia oraz wyniki EKG i MRI mózgu.

    Obserwowane są również ewentualne działania niepożądane związane z leczeniem oraz reakcje na infuzję.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest na podstawie różnych parametrów, takich jak szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej, masa lewej komory serca, stężenie Lyso-Gb3 i Gb3 w osoczu, stosunek białka do kreatyniny w moczu, częstotliwość stosowania leków przeciwbólowych oraz tolerancja wysiłku.

    Dodatkowo oceniane są wyniki kwestionariuszy dotyczących bólu i jakości życia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w grudniu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent musi ukończyć badanie o nazwie PB-102-F50.
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że zgadza się na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego szczegółami.
  • Kobiety oraz mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowanej, skutecznej metody antykoncepcji. Obejmuje to hormonalną antykoncepcję (tabletki, plastry, wkładki dopochwowe) w połączeniu z metodą barierową (najlepiej prezerwatywa), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), system uwalniający hormony (IUS), podwiązanie jajowodów, partnera po wazektomii lub abstynencję seksualną. Antykoncepcję należy stosować przez 2 tygodnie po zakończeniu leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej choroby Fabry'ego, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Choroba Fabry'ego to schorzenie genetyczne, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości enzymu zwanego alfa-galaktozydaza A.
  • Osoby, które nie są dorosłe, nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla dorosłych pacjentów.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leku pegunigalsidaza alfa, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Jest to lek stosowany w leczeniu choroby Fabry'ego.
  • Osoby, które nie mogą regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych co cztery tygodnie, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pegunigalsidase Alpha (PRX-102) to lek podawany dożylnie co cztery tygodnie pacjentom z chorobą Fabry'ego. Celem jego stosowania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Lek ten ma na celu łagodzenie objawów choroby Fabry'ego, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na różne narządy i układy w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

Pegunigalsidase Alfa – Jest to lek podawany w formie infuzji dożylnej co cztery tygodnie. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej choroby, która jest spowodowana niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy A. Mechanizm działania leku polega na zastępowaniu brakującego enzymu, co pomaga w rozkładzie substancji tłuszczowych gromadzących się w komórkach. Klasyfikowany jest jako enzym zastępczy.

Badane choroby

Choroba Fabry'ego – Jest to rzadka choroba genetyczna spowodowana niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy A. Prowadzi do gromadzenia się substancji tłuszczowych w komórkach organizmu, co może wpływać na różne narządy, w tym serce, nerki i układ nerwowy. Objawy mogą obejmować ból, problemy skórne, zaburzenia pracy serca i nerek oraz problemy z układem nerwowym. Choroba postępuje stopniowo, a jej objawy mogą się nasilać z wiekiem. Wczesne objawy często pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości. Choroba może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio monitorowana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516735-27-00Kod protokołuCLI-06657AA1-03Planowana liczba uczestników29 osóbSponsorChiesi Farmaceutici S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).