Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność venglustat w porównaniu ze standardowym leczeniem u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego i przerostem lewej komory serca

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Choroba Fabry'ego to rzadka choroba genetyczna, w której organizm ma trudności z rozkładaniem pewnych tłuszczów. W badaniu klinicznym oceniana będzie nowa substancja o nazwie venglustat w porównaniu ze standardowymi metodami leczenia. Standardowe terapie obejmują leki agalsidaza alfa, agalsidaza beta lub migalastat.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy venglustat może zmniejszyć przerost mięśnia sercowego u osób z chorobą Fabry'ego. Badanie będzie trwało 18 miesięcy. Venglustat będzie podawany w formie tabletek doustnych, podczas gdy inne leki będą podawane w postaci wlewów dożylnych lub kapsułek.

W trakcie badania będzie wykonywane rezonans magnetyczny serca w celu oceny zmian w mięśniu sercowym. Dodatkowo będą prowadzone inne badania oceniające funkcjonowanie nerek i serca oraz samopoczucie pacjentów. Stan zdrowia uczestników będzie regularnie monitorowany pod kątem możliwych działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po potwierdzeniu kwalifikacji do badania i podpisaniu formularza świadomej zgody, nastąpi przydzielenie do jednej z dwóch grup badania.

    Pierwsza wizyta obejmuje badanie rezonansem magnetycznym serca w celu określenia początkowego stanu mięśnia sercowego.

  2. Krok 2

    Leczenie

    W zależności od przydzielonej grupy, otrzymasz jeden z dwóch rodzajów leczenia:

    Grupa 1: venglustat w postaci tabletek do przyjmowania doustnego

    Grupa 2: kontynuacja dotychczasowego leczenia (agalsidaza alfa, agalsidaza beta lub migalastat)

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    Co kilka miesięcy odbędą się wizyty kontrolne obejmujące:

    - badanie rezonansem magnetycznym serca

    - badanie echokardiograficzne serca

    - badanie oceniające funkcję nerek

    - badanie okulistyczne

    - ocenę ogólnego samopoczucia i poziomu zmęczenia

    - standardowe badania krwi

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Całkowity czas trwania badania to 18 miesięcy

    Na ostatniej wizycie zostanie wykonany komplet badań końcowych, podobnych do tych z wizyt kontrolnych

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek między 18 a 65 lat, zarówno kobiety jak i mężczyźni
  • Potwierdzona wcześniej diagnoza choroby Fabry'ego oraz historia objawów klinicznych tej choroby
  • Pacjent może być obecnie leczony jednym z następujących leków:
    • agalzydaza alfa
    • agalzydaza beta
    • migalastat
    • Występowanie przerostu lewej komory serca (zwiększona masa mięśnia sercowego lewej komory)
    • Wymagania dotyczące antykoncepcji:
      • kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
      • mężczyźni nie mogą być dawcami nasienia
      • Konieczność podpisania świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z niewydolnością nerek (gdy nerki nie działają prawidłowo i wymagają dializy)
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca (takimi jak niedawny zawał serca lub niestabilna choroba wieńcowa)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie)
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby
  • Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi (problemy z prawidłowym krzepnięciem krwi)
  • Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi (gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki)
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Venglustat

    jest lekiem eksperymentalnym, który jest badany w leczeniu choroby Fabry'ego. Jest to doustny lek, który ma na celu zmniejszenie masy mięśnia lewej komory serca u pacjentów z przerostem tej komory. Lek działa poprzez zmniejszanie gromadzenia się szkodliwych substancji w komórkach organizmu, co jest charakterystyczne dla choroby Fabry'ego.

  • Standardowe leki na chorobę Fabry'ego

    to obecnie stosowane terapie, które są używane jako punkt odniesienia w tym badaniu. Są to zatwierdzone leki enzymatyczne, które pomagają w kontrolowaniu objawów choroby Fabry'ego poprzez uzupełnienie brakującego lub wadliwego enzymu w organizmie pacjenta.

Co już wiadomo o tej terapii

Venglustat - Eksperymentalny lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w leczeniu choroby Fabry'ego, rzadkiej choroby genetycznej. Substancja ta działa poprzez hamowanie syntezy glikosfingolipidów, których nieprawidłowe gromadzenie się w organizmie jest charakterystyczne dla tej choroby. W badaniach klinicznych trzeciej fazy venglustat jest porównywany ze standardową terapią pod kątem wpływu na zmniejszenie przerostu lewej komory serca u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Lek należy do grupy inhibitorów syntazy glukozyloceramidu i reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu chorób spichrzeniowych.

Badane choroby

Choroba Fabry'ego - Choroba Fabry'ego to rzadka, genetyczna choroba metaboliczna, która jest spowodowana niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy A. W wyniku tego defektu w organizmie gromadzą się szkodliwe substancje tłuszczowe, szczególnie w naczyniach krwionośnych i tkankach. Choroba dotyka wielu narządów, w tym serca, nerek i układu nerwowego. Z czasem dochodzi do przerostu lewej komory serca i pogorszenia funkcji nerek. Charakterystycznymi objawami są również zaburzenia potliwości, ból kończyn oraz pojawienie się charakterystycznych wysypek na skórze. Choroba ta występuje rodzinnie i może być przekazywana potomstwu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509715-91-00Kod protokołuEFC16158 - CARATPlanowana liczba uczestników110 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).