Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa terapii genowej ST-920 u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Choroba Fabry'ego to rzadkie genetyczne schorzenie, które występuje głównie u mężczyzn i jest spowodowane brakiem lub niedoborem określonego enzymu w komórkach. To prowadzi do gromadzenia się szkodliwych substancji w różnych organach ciała, w tym w nerkach, sercu i układzie nerwowym, co może powodować ból, problemy z nerkami oraz inne poważne objawy zdrowotne.

W tym badaniu bierze udział grupa osób z chorobą Fabry'ego, które wcześniej otrzymały eksperymentalne leczenie o nazwie ST-920. Jest to rodzaj terapii genowej, która polega na wprowadzeniu do organizmu zdrowego genu, aby pomóc komórkom wytwarzać brakujący enzym. Celem tego badania jest sprawdzenie długoterminowego bezpieczeństwa tego leczenia.

Osoby uczestniczące w badaniu będą regularnie badane przez lekarzy przez dłuższy okres czasu. Podczas wizyt lekarze będą sprawdzać stan zdrowia uczestników, wykonywać badania i monitorować wszelkie skutki uboczne, które mogą wystąpić. To pozwoli naukowcom lepiej zrozumieć, jak bezpieczne jest to leczenie w perspektywie długoterminowej i czy powoduje jakiekolwiek niepożądane efekty zdrowotne po dłuższym czasie od podania.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie długotrwałego monitorowania

    Po wyrażeniu zgody na udział w tym badaniu długotrwałego monitorowania, rozpoczyna się proces obserwacji bezpieczeństwa terapii ST-920, którą otrzymał/a Pan/Pani w poprzednim badaniu.

    Badanie to zostało zaprojektowane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej AAV2/6 zawierającej gen ludzkiej alfa-galaktozydazy A, którą wcześniej otrzymał/a Pan/Pani.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne i obserwacja

    Podczas całego okresu badania, który będzie trwał do marca 2040 roku, będzie Pan/Pani uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas każdej wizyty zespół medyczny będzie oceniał Pana/Pani stan zdrowia i monitorował wszelkie działania niepożądane - czyli jakiekolwiek niekorzystne objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić.

    Nie będzie Pan/Pani otrzymywać żadnych dodatkowych leków w ramach tego badania - jest to wyłącznie obserwacja długotrwałych skutków wcześniej podanej terapii ST-920.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa i dokumentacja

    Zespół medyczny będzie szczegółowo dokumentował wszystkie zmiany w Pana/Pani stanie zdrowia, zarówno te związane z chorobą Fabry'ego, jak i wszelkie inne problemy zdrowotne.

    Każde działanie niepożądane będzie oceniane pod kątem jego nasilenia - czy jest łagodne, umiarkowane czy ciężkie.

    Wszystkie informacje będą rejestrowane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej, którą Pan/Pani otrzymał/a.

  4. Krok 4

    Kontynuacja obserwacji do zakończenia badania

    Badanie będzie kontynuowane przez wiele lat - do marca 2040 roku - aby zapewnić kompleksową ocenę długoterminowych skutków terapii ST-920.

    Podczas całego tego okresu będzie Pan/Pani regularnie kontaktować się z zespołem badawczym zgodnie z ustalonym harmonogramem wizyt.

    Udział w tym długotrwałym monitorowaniu pozwoli na pełne zrozumienie bezpieczeństwa terapii genowej w leczeniu choroby Fabry'ego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent musi mieć chorobę Fabry'ego, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na organizm z powodu braku określonego enzymu
  • Pacjent musi wcześniej otrzymywać lek ST-920 w ramach innego badania klinicznego
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w tym długoterminowym badaniu obserwacyjnym, które polega na monitorowaniu stanu zdrowia przez dłuższy okres czasu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Jeśli pacjent ma ciężkie problemy z nerkami, które wymagają dializ (procedura oczyszczania krwi, gdy nerki nie działają prawidłowo) lub przeszedł przeszczep nerki
  • Jeśli pacjent ma ciężkie choroby serca, takie jak niewydolność serca w zaawansowanym stadium lub niedawny zawał serca
  • Jeśli pacjent ma ciężkie choroby wątroby lub problemy z funkcjonowaniem wątroby
  • Jeśli pacjent ma aktywną chorobę nowotworową (raka) lub był leczony z powodu nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat
  • Jeśli pacjent ma ciężkie zaburzenia psychiczne lub problemy z układem nerwowym, które mogą wpływać na udział w badaniu
  • Jeśli pacjent używa narkotyków lub nadużywa alkoholu
  • Jeśli pacjent ma ciężkie infekcje lub choroby układu odpornościowego
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki, które mogą wpływać na wyniki badania i nie można ich odstawić
  • Jeśli pacjent ma alergie lub nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Jeśli pacjent jest w ciąży lub karmi piersią
  • Jeśli pacjent nie może lub nie chce przestrzegać harmonogramu wizyt i wymagań badania
  • Jeśli pacjent uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ST-920 to eksperymentalna terapia genowa przeznaczona do leczenia choroby Fabry'ego. Choroba Fabry'ego to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A. Ten enzym jest potrzebny do rozłożenia pewnych substancji tłuszczowych w komórkach. ST-920 działa poprzez dostarczenie do organizmu zdrowej kopii genu, który instruuje komórki, jak wytwarzać ten ważny enzym. Terapia wykorzystuje specjalnie zmodyfikowany wirus jako nośnik, który bezpiecznie transportuje zdrowy gen do komórek pacjenta, gdzie może rozpocząć produkcję brakującego enzymu.

Co już wiadomo o tej terapii

ST-920 – ST-920 to eksperymentalna terapia genowa podawana w formie pojedynczej infuzji dożylnej, która znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych dla leczenia choroby Fabry'ego, rzadkiej genetycznej choroby magazynowej. Lek wykorzystuje zmodyfikowany wirus (AAV2/6) jako nośnik, który dostarcza do komórek pacjenta prawidłową kopię genu odpowiedzialnego za produkcję enzymu alfa-galaktozydazy A, którego niedobór jest przyczyną choroby Fabry'ego. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu funkcjonalnego genu do komórek, co pozwala organizmowi na samodzielną produkcję brakującego enzymu i zapobiega gromadzeniu się szkodliwych substancji w tkankach. ST-920 klasyfikuje się jako produkt terapii genowej typu AAV (adenowirusowy wektor) i jest obecnie badany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Badane choroby

Choroba Fabry'ego – Rzadka choroba genetyczna należąca do grupy chorób spichrzeniowych lizosomów, dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X. Charakteryzuje się brakiem lub obniżoną aktywnością enzymu alfa-galaktozydazy A, co prowadzi do nagromadzenia się globotriaozylceramidu w różnych tkankach i narządach. Objawy choroby pojawiają się stopniowo i mogą obejmować bóle kończyn o charakterze palącym, nietolerancję wysiłku fizycznego, zmniejszone pocenie się oraz charakterystyczne zmiany skórne zwane angiokeratoma. W miarę postępu choroby dochodzi do uszkodzenia nerek, serca i układu nerwowego. U kobiet objawy są zazwyczaj łagodniejsze ze względu na losową inaktywację chromosomu X. Choroba postępuje przewlekle przez całe życie, powodując stopniowe pogorszenie funkcji różnych narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512700-18-00Kod protokołuST-920-LT01Planowana liczba uczestników45 osóbSponsorPTC Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).