Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością rozanoliksizumabu u dzieci z miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią. Jest to schorzenie, które wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. W badaniu używany jest lek o nazwie rozanoliksizumab, który jest podawany w formie zastrzyku. Celem badania jest sprawdzenie, czy wielokrotne cykle leczenia tym lekiem są bezpieczne i skuteczne dla dzieci z tą chorobą.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać rozanoliksizumab przez okres 6 tygodni w każdym cyklu leczenia. Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku. Dzieci, które ukończyły wcześniejsze badanie o nazwie MG0006, mogą wziąć udział w tym badaniu, jeśli ich objawy miastenii się pogorszyły.

Podczas badania będą monitorowane wszelkie poważne działania niepożądane, które mogą wystąpić. Dodatkowo, badanie będzie oceniać zmiany w poziomie immunoglobuliny G (IgG), co jest ważne dla zrozumienia, jak lek wpływa na układ odpornościowy. Wyniki te pomogą określić, czy rozanoliksizumab jest skuteczny w poprawie codziennego funkcjonowania dzieci z uogólnioną miastenią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik badania zostaje zakwalifikowany do udziału w badaniu klinicznym. Badanie dotyczy dzieci z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, które ukończyły wcześniejsze badanie MG0006 lub doświadczyły pogorszenia objawów w okresie obserwacyjnym tego badania.

  2. Krok 2

    Cykle leczenia

    Uczestnik otrzymuje lek rozanolixizumab w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Każdy cykl leczenia trwa 6 tygodni.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych cykli leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz zdarzenia prowadzące do trwałego wycofania leku.

    Szczególna uwaga jest zwracana na zdarzenia wymagające specjalnego monitorowania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Mierzone są zmiany procentowe i bezwzględne w poziomie całkowitej immunoglobuliny G (IgG) od początku do końca 6. tygodnia każdego cyklu leczenia.

    Oceniane są również zmiany w wynikach testów dotyczących codziennych czynności i ogólnego stanu zdrowia związanych z miastenią rzekomoporaźną.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w sierpniu 2027 roku. Uczestnik kończy udział w badaniu po zakończeniu wszystkich zaplanowanych cykli leczenia i wizyt kontrolnych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną uogólnioną miastenię rzekomoporaźną. To choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata w momencie wizyty kontrolnej.
  • Pacjent musi być dzieckiem, które ukończyło wcześniejsze badanie o nazwie MG0006 zgodnie z jego zasadami.
  • Jeśli pacjent ukończył okres leczenia w badaniu MG0006, ale jego objawy miastenii pogorszyły się w okresie obserwacji, również kwalifikuje się do udziału.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla dziewcząt, jak i chłopców.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej uogólnionej miastenii. To choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma co najmniej 2 lat w momencie wizyty kontrolnej.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym, które mogłoby wpłynąć na wyniki tego badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rozanolixizumab to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest stosowany w leczeniu dzieci z uogólnioną miastenią. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u uczestników pediatrycznych. Rozanolixizumab działa poprzez wpływ na układ odpornościowy, co może pomóc w zmniejszeniu objawów miastenii.

Co już wiadomo o tej terapii

Rozanolixizumab – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci. W literaturze medycznej rozanolixizumab jest opisywany jako substancja w fazie badań klinicznych, której celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej. Mechanizm działania leku polega na blokowaniu receptorów FcRn, co prowadzi do zmniejszenia poziomu autoprzeciwciał. Farmakologicznie rozanolixizumab jest klasyfikowany jako inhibitor receptorów FcRn.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie mięśni, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, a nasilenie objawów może się zmieniać w ciągu dnia. Często objawy są bardziej wyraźne po wysiłku fizycznym i mogą się poprawiać po odpoczynku. Miastenia rzekomoporaźna może występować w każdym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u młodych dorosłych i osób starszych. Choroba jest przewlekła, ale objawy mogą być kontrolowane.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502075-34-00Kod protokołuMG0008Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorUCB Biopharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).