Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1 lub ABCC6

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób: niedoboru ENPP1 oraz niedoboru ABCC6. Obie te choroby mogą prowadzić do problemów z wapnieniem w organizmie, co może wpływać na serce i inne narządy. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie INZ-701, który jest specjalnym rodzajem białka. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku pod skórę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy INZ-701 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez niemowlęta z tymi chorobami. Badanie będzie również analizować, jak organizm przetwarza ten lek. Uczestnicy badania będą otrzymywać INZ-701 i będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w ich stanie zdrowia.

Badanie będzie trwało do 2026 roku i obejmie różne testy, takie jak badania krwi i monitorowanie funkcji serca. Celem jest lepsze zrozumienie, jak INZ-701 wpływa na organizm i czy może być skutecznym sposobem leczenia tych rzadkich chorób.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę genetyczną niedoboru ENPP1 lub ABCC6 z mutacjami biallelicznymi.

    Uczestnik musi być w wieku od urodzenia do mniej niż 1 roku życia i ważyć co najmniej 0,5 kg w momencie pierwszej dawki INZ-701.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek INZ-701 jest podawany w formie proszku do przygotowania do wstrzyknięcia podskórnego.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku INZ-701.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane, w tym ich częstość i nasilenie.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, waga oraz wyniki badań laboratoryjnych, takich jak chemia, hematologia i, jeśli to możliwe, badania moczu.

  4. Krok 4

    Badania dodatkowe

    Przeprowadzane są badania echokardiograficzne w celu oceny frakcji wyrzutowej lewej komory serca.

    Wykonywane są elektrokardiogramy w celu monitorowania pracy serca.

  5. Krok 5

    Analiza farmakokinetyczna

    Mierzone są profile stężenia INZ-701 w surowicy oraz parametry farmakokinetyczne.

    Obserwowane są zmiany poziomów PPi w czasie do 52 tygodnia oraz aktywność ENPP1.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w październiku 2026 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku INZ-701.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Opiekunowie muszą wyrazić pisemną lub elektroniczną zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania, zgodnie z międzynarodowymi standardami dobrej praktyki klinicznej.
  • Uczestnik badania musi mieć potwierdzoną diagnozę genetyczną po urodzeniu dotyczącą niedoboru ENPP1 lub niedoboru ABCC6 z mutacjami w obu kopiach genu. Diagnoza musi być wykonana w laboratorium spełniającym odpowiednie normy.
  • Uczestnik badania musi być chłopcem lub dziewczynką od urodzenia do mniej niż 1 roku życia w dniu rozpoczęcia badania.
  • Uczestnik badania musi ważyć co najmniej 0,5 kg w momencie podania pierwszej dawki leku INZ-701 w tym badaniu.
  • Zdaniem badacza, uczestnik badania musi być w stanie ukończyć wszystkie etapy badania.
  • Opiekunowie uczestnika badania muszą zgodzić się na udostępnienie istotnych dokumentów medycznych dziecka.
  • Uczestnicy badania muszą wykazywać objawy kliniczne GACI lub GACI-2, które mogą obejmować, ale nie ograniczają się do: nieprawidłowego odkładania się wapnia w tkankach, niewydolności serca, problemów z oddychaniem, obrzęków, sinicy, nadciśnienia i powiększenia serca.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie badanego leku w organizmie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

INZ-701 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u niemowląt z niedoborem ENPP1 lub ABCC6. Lek ten ma na celu zbadanie, jak organizm pacjentów reaguje na jego działanie oraz jakie są jego właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. INZ-701 jest testowany, aby sprawdzić, czy może być skuteczny w leczeniu tych rzadkich schorzeń genetycznych.

Co już wiadomo o tej terapii

INZ-701 – Jest to lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u niemowląt z niedoborem ENPP1 lub ABCC6. INZ-701 działa na poziomie molekularnym poprzez wpływ na enzymy związane z metabolizmem pirofosforanów, co może pomóc w leczeniu tych rzadkich schorzeń genetycznych. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

  • Niedobór Ectonukleotydowej Pirofosfatazy/Fosfodiesterazy 1 (ENPP1)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm pirofosforanu nieorganicznego w organizmie. Niedobór ENPP1 prowadzi do nieprawidłowego odkładania się wapnia w tkankach miękkich, co może powodować różne problemy zdrowotne. Choroba może objawiać się w dzieciństwie lub w dorosłości, a jej przebieg jest zróżnicowany. Objawy mogą obejmować zwapnienia w naczyniach krwionośnych, stawach i skórze. W miarę postępu choroby mogą pojawić się dodatkowe komplikacje związane z układem sercowo-naczyniowym.

  • Niedobór ATP-binding Cassette Sub-family C Member 6 (ABCC6)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na transport substancji w komórkach. Niedobór ABCC6 prowadzi do odkładania się nieprawidłowych substancji w tkankach, co może powodować zmiany skórne i problemy z naczyniami krwionośnymi. Choroba często objawia się w dzieciństwie, ale może być również zdiagnozowana w późniejszym wieku. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, takie jak żółte grudki, oraz problemy z elastycznością naczyń krwionośnych. W miarę postępu choroby mogą wystąpić dodatkowe komplikacje związane z układem sercowo-naczyniowym.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-507384-20-00Kod protokołuINZ701-104Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorInozyme Pharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).