Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją isaralgagene civaparvovec u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Fabry'ego, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na zdolność organizmu do rozkładania pewnych tłuszczów. W wyniku tego dochodzi do ich gromadzenia się w organizmie, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leczenia genowego o nazwie ST-920. Leczenie to polega na podaniu pacjentom specjalnie zaprojektowanego wirusa, który przenosi gen odpowiedzialny za produkcję enzymu alfa-galaktozydazy A, którego brakuje u osób z chorobą Fabry'ego.

W badaniu pacjenci otrzymają jednorazową dawkę ST-920 w formie wlewu dożylnego. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm pacjentów reaguje na to leczenie oraz czy jest ono bezpieczne. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w poziomie enzymu alfa-galaktozydazy A we krwi. Badanie obejmuje również ocenę funkcji nerek i serca, aby sprawdzić, czy leczenie wpływa na te narządy.

Badanie jest prowadzone w kilku ośrodkach i obejmuje osoby dorosłe z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom krwi, testom czynnościowym oraz badaniom obrazowym, takim jak MRI serca, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia. Wyniki badania pomogą określić, czy ST-920 może być skutecznym sposobem leczenia choroby Fabry'ego w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział.

    Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę Fabry'ego i spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz stabilne przyjmowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) przez co najmniej 6 miesięcy, jeśli dotyczy.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje jednorazową dawkę leku ST-920, który jest podawany dożylnie w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Lek zawiera substancję czynną isaralgagene civaparvovec, która jest terapią genową mającą na celu poprawę funkcji enzymu alfa-galaktozydazy A.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Po podaniu leku, pacjent jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych. Obejmuje to regularne badania krwi, testy chemiczne, badania wątroby, pomiary ciśnienia krwi oraz badania serca, takie jak EKG i echokardiogram.

    Dodatkowo, wykonywane są testy na obecność alfa-fetoproteiny (AFP) oraz rezonans magnetyczny wątroby, aby monitorować ewentualne zmiany.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    W ciągu roku od podania leku, pacjent przechodzi regularne badania w celu oceny skuteczności terapii. Obejmuje to pomiar aktywności enzymu alfa-galaktozydazy A oraz poziomów Gb3 i lyso-Gb3 we krwi.

    Monitorowane są również zmiany w częstości infuzji ERT, funkcji nerek (eGFR) oraz funkcji serca za pomocą rezonansu magnetycznego.

  5. Krok 5

    Analiza usuwania wektora

    Przez cały okres badania, analizowane jest usuwanie wektora ST-920 z organizmu. Obejmuje to pomiar poziomu genomu wektora we krwi, ślinie, moczu, kale oraz, jeśli dotyczy, w nasieniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną chorobę Fabry'ego.
  • Musisz mieć jeden lub więcej z następujących objawów: i) rogówka verticillata (zmiany w rogówce oka), ii) akroparestezja (mrowienie lub drętwienie kończyn), iii) anhidrosis (brak pocenia się), iv) angiokeratoma (zmiany skórne).
  • Możesz być osobą, która otrzymuje terapię enzymatyczną (ERT), nigdy jej nie otrzymywała lub otrzymywała ją wcześniej, ale nie obecnie. Jeśli otrzymujesz ERT, musisz przyjmować ją w stałej dawce i schemacie przez co najmniej 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej formy antykoncepcji i powstrzymanie się od oddawania nasienia od momentu podania ST-920 do momentu, gdy trzy kolejne próbki nasienia będą negatywne na obecność AAV2/6 po podaniu ST-920 oraz przez co najmniej 90 dni po podaniu ST-920.
  • Kobiety muszą powstrzymać się od oddawania komórek jajowych od momentu podania ST-920 do momentu, gdy wszystkie próbki będą negatywne na obecność AAV2/6 po podaniu ST-920.
  • Kobiety od momentu pierwszej miesiączki do menopauzy lub trwałej sterylizacji muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu badania do jego zakończenia.
  • Musisz być w pełni zaszczepiony przeciwko COVID-19 co najmniej miesiąc przed podaniem leku.
  • Dodatkowe kryteria dla mężczyzn z klasyczną chorobą Fabry'ego: Mężczyźni z klasyczną chorobą Fabry'ego z aktywnością <5% enzymu α-Gal A w osoczu lub leukocytach.
  • Dodatkowe kryteria dla kobiet: Kobiety z udokumentowaną mutacją wskazującą na klasyczną chorobę Fabry'ego, dla których leczenie (ERT) jest klinicznie wskazane.
  • Dodatkowe kryteria dla grup z problemami nerkowymi i sercowymi: Mężczyźni z objawową chorobą Fabry'ego z aktywnością <30% enzymu α-Gal A w osoczu lub leukocytach, a kobiety na podstawie wyników testów genetycznych zgodnych z mutacją choroby Fabry'ego.
  • Dodatkowe kryteria dla grupy z problemami nerkowymi: Wartość eGFR (wskaźnik filtracji kłębuszkowej) w zakresie 40-90 mL/min/1,73 m² podczas badania przesiewowego.
  • Dodatkowe kryteria dla grupy z problemami nerkowymi: Liniowy spadek wartości eGFR.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania, mogą być wykluczone.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, mogą być wykluczone.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku testowanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które mają historię nadużywania substancji, mogą być wykluczone z badania.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ST-920 to terapia genowa, która ma na celu leczenie choroby Fabry'ego. Terapia ta wykorzystuje wektor wirusowy AAV2/6 do dostarczenia genu kodującego enzym alfa-galaktozydazę A do komórek pacjenta. Celem jest zwiększenie produkcji tego enzymu, co może pomóc w redukcji objawów choroby Fabry'ego. Terapia jest badana pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

ST-920 – Jest to terapia genowa podawana w formie pojedynczej dawki, mająca na celu leczenie choroby Fabry'ego, która jest dziedziczną chorobą spichrzeniową. Obecnie ST-920 znajduje się w fazie badań klinicznych I/II, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo i tolerancja. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest choroba Fabry'ego. Mechanizm działania polega na dostarczeniu genu kodującego enzym alfa-galaktozydazę A, co ma na celu poprawę jego produkcji w organizmie. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe, które mają na celu modyfikację genetyczną w celu leczenia chorób genetycznych.

Badane choroby

Choroba Fabry'ego – Jest to rzadka choroba genetyczna związana z nieprawidłowym magazynowaniem substancji w lizosomach, co prowadzi do ich uszkodzenia. Choroba jest dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą obejmować ból i pieczenie w dłoniach i stopach, problemy skórne, a także zaburzenia pracy serca i nerek. Z czasem może dojść do pogorszenia funkcji nerek i serca, co wpływa na ogólny stan zdrowia pacjenta. Choroba może również prowadzić do problemów z układem nerwowym, takich jak udary. Wczesne objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie, ale pełne spektrum objawów rozwija się zazwyczaj w dorosłości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-512695-34-00Kod protokołuST-920-201Planowana liczba uczestników46 osóbSponsorSangamo Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).