Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją risdiplamu u dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), co jest chorobą genetyczną wpływającą na mięśnie i ruch. W badaniu używany jest lek o nazwie risdiplam (kod: RO7034067), który jest podawany w formie roztworu doustnego. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji risdiplamu oraz zbadanie, jak organizm przetwarza ten lek u pacjentów z SMA.

W badaniu biorą udział zarówno dorośli, jak i dzieci, którzy wcześniej uczestniczyli w innym badaniu lub byli leczeni innymi lekami na SMA, takimi jak nusinersen, AVXS-101 czy olesoksym. Uczestnicy będą przyjmować risdiplam przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu ocenę, jak pacjenci reagują na lek, w tym czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

Podczas badania będą używane specjalne urządzenia, takie jak dozowniki i adaptery do butelek, które pomagają w dokładnym podawaniu leku. Badanie ma na celu zebranie informacji, które mogą pomóc w przyszłości w leczeniu osób z rdzeniowym zanikiem mięśni. W trakcie badania będą również analizowane poziomy białka SMN we krwi, co jest istotne dla zrozumienia wpływu leku na organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku risdiplam oraz badanie jego działania w organizmie.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 miesięcy do 60 lat oraz potwierdzona diagnoza rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek risdiplam w formie roztworu doustnego. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

    Lek jest przyjmowany doustnie, co oznacza, że pacjent spożywa go przez usta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienie krwi oraz wyniki badań okulistycznych i neurologicznych.

    Celem jest wykrycie ewentualnych działań niepożądanych oraz ocena, jak organizm pacjenta reaguje na lek.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania analizowane są wyniki, w tym poziomy mRNA i białka SMN we krwi pacjenta.

    Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek wpływa na organizm pacjenta i czy jest bezpieczny w długoterminowym stosowaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby w wieku od 6 miesięcy do 60 lat mogą wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), co oznacza, że choroba dotyczy mięśni i rdzenia kręgowego.
  • Osoby muszą wcześniej uczestniczyć w badaniu o nazwie BP29420 (Moonfish) lub być wcześniej leczone jednym z następujących leków: nusinersen, olesoxime lub onasemnogene abeparvovec (AVXS-101). Nusinersen to lek podawany co najmniej 4 razy, a ostatnia dawka musiała być podana co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania. Olesoxime musiał być podany nie później niż 18 miesięcy i nie wcześniej niż 90 dni przed badaniem. Onasemnogene abeparvovec musiał być podany co najmniej 12 miesięcy przed badaniem.
  • Uczestnicy muszą być w pełni wyleczeni z jakiejkolwiek ostrej choroby w momencie rozpoczęcia badania i być w wystarczająco dobrym stanie zdrowia, aby wziąć w nim udział, według opinii lekarza prowadzącego.
  • Dla dzieci w wieku 2 lat lub młodszych:
    • Dziecko musi otrzymywać odpowiednie odżywianie i nawodnienie, z pomocą lub bez pomocy gastrostomii, co oznacza specjalną rurkę do karmienia, według opinii lekarza prowadzącego.
    • Opieka medyczna dziecka musi spełniać lokalne standardy opieki zdrowotnej, według opinii lekarza prowadzącego.
    • Dziecko musi być w stanie ukończyć wszystkie procedury badania, pomiary i wizyty, a rodzic lub opiekun musi mieć odpowiednie wsparcie społeczne, według opinii lekarza prowadzącego.
    • Rodzic lub opiekun dziecka musi być gotowy rozważyć umieszczenie rurki nosowo-żołądkowej, nosowo-jelitowej lub gastrostomijnej, jeśli lekarz prowadzący to zaleci, aby zapewnić bezpieczne nawodnienie, odżywianie i podawanie leczenia.
    • Rodzic lub opiekun dziecka musi być gotowy rozważyć użycie nieinwazyjnej wentylacji, jeśli lekarz prowadzący to zaleci podczas badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). To choroba, która wpływa na mięśnie i nerwy.
  • Osoby, które nie były wcześniej zapisane do badania o nazwie Moonfish lub nie były wcześniej leczone lekami takimi jak nusinersen, AVXS-101, lub olesoxime, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci, którzy nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla dzieci i dorosłych.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, mogą być wykluczone z udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Risdiplam to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jego celem jest poprawa funkcji mięśni poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla zdrowia neuronów ruchowych. Lek ten jest podawany doustnie i jest badany pod kątem bezpieczeństwa oraz tolerancji u pacjentów z SMA. Nusinersen to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Działa poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, co pomaga w poprawie funkcji mięśni. Jest podawany poprzez iniekcję do kanału kręgowego i jest już stosowany w leczeniu pacjentów z SMA. AVXS-101, znany również jako onasemnogen abeparwowek, to terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Działa poprzez dostarczenie kopii genu SMN1, co pomaga w produkcji białka SMN i poprawie funkcji mięśni. Jest to jednorazowa infuzja dożylna. Olesoxime to związek badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Jego celem jest ochrona neuronów ruchowych przed uszkodzeniem i wspieranie ich funkcji. Jest podawany doustnie i badany pod kątem jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu SMA.

Co już wiadomo o tej terapii

Risdiplam – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz farmakokinetyki u pacjentów z SMA. Risdiplam działa na poziomie molekularnym jako modyfikator splicingu, co prowadzi do zwiększenia produkcji białka SMN, kluczowego dla funkcjonowania neuronów ruchowych. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący przebieg choroby.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka SMN, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje, prowadząc do stopniowej utraty zdolności ruchowych, w tym trudności z chodzeniem, siadaniem, a w cięższych przypadkach także z oddychaniem i połykaniem. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości, a ich nasilenie jest zróżnicowane. Wczesne formy choroby są zazwyczaj bardziej poważne, podczas gdy późniejsze mogą mieć łagodniejszy przebieg. SMA jest chorobą rzadką, ale ma znaczący wpływ na jakość życia pacjentów i ich rodzin.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-506739-14-00Kod protokołuBP39054Planowana liczba uczestników167 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).