Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją VGL101 u pacjentów z leukoencefalopatią z aksonalnymi sferoidami i pigmented glia (ALSP)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej leukoencefalopatią, która pojawia się u dorosłych i charakteryzuje się uszkodzeniem białej substancji mózgu. W szczególności badanie koncentruje się na formie tej choroby, która obejmuje obecność tzw. sferoidów aksonalnych i zabarwionych glejów, znanej jako ALSP. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie VGL101, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać VGL101 poprzez wlew dożylny. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak pacjenci reagują na ten lek i czy jest on bezpieczny do stosowania. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w ich stanie zdrowia. Badanie obejmuje również ocenę zmian w strukturze mózgu za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) oraz analizę niektórych substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwi.

Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy VGL101 może być skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z ALSP. W trakcie badania pacjenci będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby dokładnie monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, zdolność do poruszania się z pomocą lub bez, oraz posiadanie partnera badawczego, który pomoże w spełnieniu wymagań badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek VGL101 w formie roztworu do wstrzykiwań poprzez infuzję dożylną.

    Celem podania leku jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji w leczeniu leukoencefalopatii z aksonalnymi sferoidami i pigmented glia (ALSP).

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są działania niepożądane, wyniki badań laboratoryjnych, testy immunogenności, pomiary parametrów życiowych oraz elektrokardiogramy.

    Pacjent jest również oceniany pod kątem ryzyka samobójczego za pomocą skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

  4. Krok 4

    Badania obrazowe i biomarkery

    Zmiany w strukturze i objętości mózgu są oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w 24. i 52. tygodniu badania.

    Analizowane są również zmiany w poziomach neurofilamentów lekkich (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwi oraz rozpuszczalnego receptora czynnika stymulującego kolonie 1 (sCSF1R) w płynie mózgowo-rdzeniowym.

  5. Krok 5

    Ocena wyników klinicznych

    Na podstawie zmian biomarkerów w 24. i 52. tygodniu badania oceniane są korelacje z wynikami klinicznymi.

    Celem jest zrozumienie wpływu leczenia na stan pacjenta.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w styczniu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat w dniu podpisania formularza zgody.
  • Osoba musi być w stanie poruszać się samodzielnie lub z pomocą (np. laska, kule) lub, jeśli korzysta z wózka inwalidzkiego, musi być w stanie samodzielnie się przemieszczać, wsiadać i wysiadać z wózka oraz przejść do 5 metrów z pomocą lub bez. Osoby, które nie mogą się poruszać, mogą być kwalifikowane po konsultacji z lekarzem.
  • Jeśli osoba ma problemy z myśleniem lub pamięcią, które mogą wpływać na jej zdolność do przestrzegania wymagań badania, musi mieć wyznaczonego partnera badania, który pomoże jej w spełnieniu wymagań badania i dostarczy informacji podczas wizyt.
  • Osoba musi mieć partnera badania (np. opiekuna, członka rodziny, przyjaciela), który ma częsty i wystarczający kontakt z osobą, aby móc dostarczyć dokładne informacje o jej zdrowiu oraz zdolnościach poznawczych i funkcjonalnych.
  • Jeśli kobieta jest aktywna seksualnie i może zajść w ciążę, lub mężczyzna nie został chirurgicznie wysterylizowany, osoba musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce leku.
  • Osoba musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, w tym podpisać i datować formularz zgody przed włączeniem do badania. Jeśli nie jest w stanie samodzielnie wyrazić zgody, partner badania lub opiekun prawny musi to zrobić.
  • Jeśli kobieta może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas wizyty kontrolnej i negatywny wynik testu ciążowego z moczu na 24 godziny przed podaniem pierwszej dawki leku.
  • Osoba musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 17,5 a 38,0 kg/m² podczas wizyty kontrolnej.
  • Osoba musi spełniać lokalne wytyczne dotyczące testów na COVID-19 przed wizytą kontrolną.
  • Osoba musi być w stanie zrozumieć charakter badania i przestrzegać wymagań protokołu, w tym zaplanowanych wizyt i procedur badania, lub mieć partnera badania lub opiekuna prawnego, który pomoże w spełnieniu tych wymagań.
  • Osoba musi być gotowa i zdolna do powstrzymania się od stosowania jakichkolwiek leków lub terapii, które nie są dozwolone przez protokół, przez cały okres badania.
  • Osoba musi uzyskać zgodę personelu medycznego sponsora na ostateczną przydatność do badania.
  • Osoba musi mieć dokumentację mutacji genu CSF1R przed włączeniem do badania. Dokumentacja historyczna jest wystarczająca, a próbka krwi do potwierdzenia zostanie pobrana na początku badania.
  • Osoba musi spełniać oba poniższe kryteria: a. Osoba ma więcej niż 2 objawy kliniczne w następujących kategoriach: i. Problemy z myśleniem lub psychiczne. ii. Objawy piramidowe podczas badania neurologicznego. iii. Objawy pozapiramidowe, takie jak sztywność. iv. Padaczka. b. Wyniki MRI zgodne z ALSP, w szczególności obustronne zmiany w białej substancji mózgu z lub bez przerzedzenia ciała modzelowatego.
  • Osoba musi, zdaniem badacza, wykazać kliniczne i/lub radiologiczne postępy ALSP w ciągu ostatniego roku.
  • Osoba musi uzyskać co najmniej 14 punktów w teście oceny poznawczej Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  • Osoba musi być w stabilnym stanie zdrowia, zdaniem badacza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby mózgu, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać zgody na udział w badaniu, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VGL101 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z dorosłym początkiem leukodystrofii z aksonalnymi sferoidami i pigmentowaną gleją (ALSP). Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może być skuteczny w leczeniu tej rzadkiej choroby neurologicznej.

Co już wiadomo o tej terapii

Iluzanebart – Iluzanebart jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z dorosłym początkiem leukoencefalopatii z aksonalnymi sferoidami i pigmented glia (ALSP). Lek ten działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaków komórkowych związanych z procesami neurodegeneracyjnymi. Klasyfikowany jest jako środek terapeutyczny w leczeniu chorób neurologicznych.

Badane choroby

Leukoencefalopatia – Jest to choroba, która dotyczy białej substancji mózgu, prowadząc do jej uszkodzenia. W przypadku leukoencefalopatii z aksonalnymi sferoidami i pigmentowaną gleją (ALSP), dochodzi do nieprawidłowego gromadzenia się białek w mózgu. Choroba ta może prowadzić do problemów z ruchem, pamięcią oraz innymi funkcjami neurologicznymi. Objawy mogą się rozwijać stopniowo, a ich nasilenie może się różnić w zależności od osoby. W miarę postępu choroby, mogą pojawiać się trudności z koordynacją ruchową oraz zmiany w zachowaniu. Choroba ta jest rzadka i często dziedziczna.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2022-502505-15-00Kod protokołuVGL101-01.201Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorVigil Neuroscience Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).