Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością mexiletiny u dzieci z zaburzeniami miotonicznymi po zakończeniu wcześniejszych badań

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z zaburzeniami miotonicznymi, które ukończyły wcześniejsze badania MEX-NM-301 i MEX-NM-302. Zaburzenia miotoniczne to schorzenia, w których mięśnie mają trudności z rozluźnieniem po skurczu. W badaniu oceniana jest długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo leku mexiletine. Mexiletine jest stosowany w leczeniu objawów miotonii, czyli sztywności mięśni, i jest dostępny w postaci twardych kapsułek o różnych dawkach: 62 mg, 83 mg i 167 mg. W badaniu stosowane są kapsułki o nazwach handlowych mexiletine i Namuscla.

Celem badania jest zebranie dodatkowych informacji na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności mexiletine u dzieci z miotonią. Uczestnicy, którzy wcześniej ukończyli badanie MEX-NM-301, będą kontynuować przyjmowanie leku i będą monitorowani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w nasileniu objawów miotonii. Badanie obejmuje regularne oceny co trzy miesiące, w tym ocenę sztywności mięśni za pomocą skali wizualno-analogowej (VAS) lub skali twarzy, a także pomiar siły uścisku dłoni.

Podczas badania będą również oceniane inne aspekty zdrowia uczestników, takie jak jakość życia, zmiany w wynikach laboratoryjnych oraz ogólna tolerancja leku. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak mexiletine wpływa na dzieci z zaburzeniami miotonicznymi w dłuższym okresie czasu, co może pomóc w przyszłym leczeniu tych schorzeń.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie jest przeznaczone dla pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami miotonicznymi, którzy ukończyli wcześniejsze badania MEX-NM-301 i MEX-NM-302.

    Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, a rodzic lub opiekun prawny musi podpisać pisemną zgodę przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje mexiletine w formie kapsułek twardych doustnie.

    Dostępne dawki to 62 mg, 83 mg i 167 mg, w zależności od zaleceń lekarza.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane, w tym poważne zdarzenia niepożądane.

    Co trzy miesiące oceniane są zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Co trzy miesiące oceniana jest zmiana w skali wizualno-analogowej (VAS) lub skali twarzy dla sztywności mięśni.

    Co sześć miesięcy mierzona jest siła uścisku dłoni oraz czas potrzebny na wykonanie testu Timed-up and go (TUG).

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Co sześć miesięcy oceniana jest jakość życia związana ze zdrowiem za pomocą skali PedsQL.

    Oceniane są również zmiany w skali zachowań miotonicznych (MBS) oraz wrażenia kliniczne (CGI).

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu uzyskanie dodatkowych informacji na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności mexiletine w leczeniu objawowym miotonii.

    Przewidywana data zakończenia badania to 13 czerwca 2026 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci muszą wcześniej ukończyć badanie o nazwie PIP study 4 (MEX-NM-301) i dobrze tolerować lek mexiletine podczas tego badania.
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć wyrazić zgodę na udział w badaniu, a rodzic lub opiekun prawny musi podpisać pisemną zgodę przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci muszą nadal spełniać kryteria włączenia z poprzedniego badania (MEX-NM-301).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ukończył wcześniejszego badania pediatrycznego MEX-NM-301.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma zdiagnozowanej miotonii. Miotonia to stan, w którym mięśnie mają trudności z rozluźnieniem po skurczu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mexiletine to lek stosowany w leczeniu objawowym miotonii, czyli zaburzenia mięśniowego, które powoduje trudności w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu. W badaniu klinicznym ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci, które ukończyły wcześniejsze badania dotyczące tego leku. Mexiletine pomaga w łagodzeniu objawów miotonii, co może poprawić jakość życia pacjentów z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Meksyletyna – Meksyletyna jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu zaburzeń miotonicznych, takich jak niedystroficzne miotonie oraz dystrofie miotoniczne typu 1 i 2. Obecnie jest badana w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci, które ukończyły wcześniejsze badania kliniczne. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawowe miotonii. Na poziomie molekularnym meksyletyna działa jako bloker kanałów sodowych, co pomaga w stabilizacji błon komórkowych mięśni, zmniejszając nadmierną pobudliwość mięśni. Klasyfikowana jest jako lek przeciwarytmiczny klasy IB.

Badane choroby

  • Miotonie niedystroficzne (NDM)

    To grupa rzadkich zaburzeń mięśniowych charakteryzujących się nadmiernym napięciem mięśniowym, które utrudnia ich rozluźnienie po skurczu. Objawy mogą obejmować sztywność mięśni, trudności w poruszaniu się oraz zmniejszoną siłę mięśniową. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, w tym mięśni twarzy, rąk i nóg. Objawy mogą się nasilać w chłodnym otoczeniu lub po dłuższym okresie bezczynności. Miotonie niedystroficzne są dziedziczne i mogą występować w różnych formach, w zależności od mutacji genetycznej.

  • Dystrofie miotoniczne (DM, typ 1 i typ 2)

    To genetyczne choroby mięśniowe, które powodują postępujące osłabienie i zanik mięśni. Typ 1, znany również jako choroba Steinerta, często zaczyna się w wieku dorosłym i może wpływać na mięśnie twarzy, szyi oraz kończyn. Typ 2, mniej powszechny, zazwyczaj objawia się później i ma łagodniejszy przebieg. Oprócz problemów z mięśniami, dystrofie miotoniczne mogą wpływać na serce, układ hormonalny i inne narządy. Objawy mogą obejmować miotonię, czyli trudności w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu, oraz zmęczenie. Choroba jest dziedziczna i wynika z mutacji genetycznych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513484-89-00Kod protokołuMEX-NM-303Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorLupin Europe GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).