Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością nedosiranu u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej pierwotną hiperoksalurią, która jest rzadkim schorzeniem prowadzącym do nadmiernej produkcji substancji zwanej szczawianem, co może powodować problemy z nerkami. W badaniu oceniana jest długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie DCR-PHXC, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Substancją czynną w tym leku jest nedosiran, który ma na celu zmniejszenie produkcji szczawianu w organizmie.

Celem badania jest ocena wpływu leku DCR-PHXC na funkcję nerek u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią. Uczestnicy badania będą regularnie otrzymywać zastrzyki z lekiem i będą monitorowani pod kątem zmian w funkcji nerek oraz ewentualnych skutków ubocznych. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

W trakcie badania będą również oceniane inne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak wyniki badań laboratoryjnych i ogólny stan zdrowia. Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku DCR-PHXC u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności roztworu do wstrzykiwań DCR-PHXC u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona diagnoza pierwotnej hiperoksalurii oraz ukończenie wcześniejszego badania DCR-PHXC lub bycie rodzeństwem uczestnika, który ukończył takie badanie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek DCR-PHXC jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są ustalane przez zespół badawczy w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

    Podawanie leku odbywa się regularnie, a uczestnik jest monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie oceniane są różne parametry zdrowotne uczestnika, takie jak wyniki badań krwi, ciśnienie krwi, wyniki badań moczu oraz inne istotne wskaźniki zdrowotne.

    Celem jest monitorowanie wpływu leku na funkcjonowanie nerek oraz ogólny stan zdrowia uczestnika.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmian w poziomie oksalatu w moczu oraz innych wskaźników zdrowotnych.

    Badanie ma na celu ocenę, czy DCR-PHXC wpływa na spowolnienie spadku funkcji nerek u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia, która obejmuje wszystkie wcześniej monitorowane parametry.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny długoterminowego wpływu leku na zdrowie uczestników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Uczestnicy mogą brać udział w badaniu od momentu urodzenia.
  • Wymagana jest udokumentowana diagnoza PH (pierwotna hiperoksaluria), potwierdzona badaniem genetycznym.
  • Uczestnik musi pomyślnie ukończyć wcześniejsze badanie DCR-PHXC lub być rodzeństwem uczestnika, który ukończył takie badanie.
  • Szacowana filtracja kłębuszkowa (eGFR) przy badaniu przesiewowym musi wynosić co najmniej 30 mL/min, co oznacza, że nerki muszą działać na określonym poziomie.
  • Waga ciała rodzeństwa pediatrycznego musi wynosić co najmniej 12,75 kg.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.
  • Kobiety muszą być nieciężarne, niekarmiące piersią i spełniać określone warunki dotyczące zdolności do zajścia w ciążę lub stosować antykoncepcję zgodnie z wytycznymi badania.
  • Uczestnik (lub jego rodzic lub opiekun prawny, jeśli uczestnik jest niepełnoletni) musi być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Dzieci w wieku od 0 do 5 lat muszą mieć PH1, aby kwalifikować się do badania. Dzieci z PH2 lub PH3 nie kwalifikują się do udziału.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał przeszczep nerki.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DCR-PHXC to lek badany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Jest stosowany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią. Celem badania jest sprawdzenie, jak DCR-PHXC wpływa na szacowaną szybkość filtracji kłębuszkowej (eGFR) u uczestników z PH1, co może pomóc w lepszym zrozumieniu jego działania na funkcję nerek.

Co już wiadomo o tej terapii

DCR-PHXC – Jest to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią. W literaturze medycznej substancja ta jest w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jej pełne zastosowanie w medycynie nie zostało jeszcze zatwierdzone. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pierwotnej hiperoksalurii, rzadkiej choroby metabolicznej. Mechanizm działania DCR-PHXC polega na modulacji procesów na poziomie molekularnym, co ma na celu poprawę funkcji nerek poprzez wpływ na szacowaną szybkość filtracji kłębuszkowej (eGFR). Klasyfikacja farmakologiczna leku obejmuje go jako środek terapeutyczny w leczeniu zaburzeń metabolicznych.

Badane choroby

Hiperoksaluria pierwotna – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do nadmiernej produkcji szczawianu w organizmie. Szczawian jest substancją chemiczną, która może tworzyć kryształy i kamienie w nerkach oraz innych częściach układu moczowego. Choroba ta może prowadzić do uszkodzenia nerek, a w cięższych przypadkach do ich niewydolności. Istnieją trzy główne typy tej choroby: PH1, PH2 i PH3, które różnią się przyczyną genetyczną i nasileniem objawów. Objawy mogą obejmować ból brzucha, krwiomocz oraz częste infekcje dróg moczowych. Choroba często diagnozowana jest w dzieciństwie, ale objawy mogą pojawić się w każdym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512260-54-00Kod protokołuDCR-PHXC-301Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorDicerna Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).