Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad emicizumabem u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z łagodną lub umiarkowaną postacią choroby zwanej hemofilią A, które nie mają inhibitorów czynnika VIII. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień. W badaniu stosowany jest lek o nazwie Hemlibra, którego substancją czynną jest emicizumab. Emicizumab to rodzaj białka, które pomaga w krzepnięciu krwi. Lek podawany jest w formie zastrzyku podskórnego.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku Hemlibra u pacjentów z hemofilią A. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak często występują krwawienia u osób przyjmujących ten lek oraz jakie są ewentualne działania niepożądane. Uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z lekiem i będą monitorowani pod kątem zdrowia oraz liczby krwawień. Badanie potrwa do 48 tygodni.

W trakcie badania będą również oceniane inne aspekty, takie jak zdrowie stawów, jakość życia związana ze zdrowiem oraz preferencje pacjentów dotyczące stosowania leku Hemlibra w porównaniu z wcześniejszymi metodami leczenia. Wyniki te pomogą lepiej zrozumieć, jak lek wpływa na codzienne życie pacjentów z hemofilią A.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku emicizumab u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów FVIII.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Hemlibra w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Dostępne są dwie dawki: 150 mg/mL oraz 30 mg/mL. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, w tym wyniki badań laboratoryjnych, reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz ewentualne działania niepożądane.

    Oceniane są także zmiany w wynikach badań fizykalnych, parametrach życiowych oraz wynikach EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie liczby leczonych krwawień w czasie trwania badania.

    Dodatkowo, analizowane są krwawienia stawowe, krwawienia do stawów docelowych oraz krwawienia spontaniczne.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Badanie obejmuje ocenę jakości życia związanej ze zdrowiem, w tym ocenę zdrowia stawów oraz preferencji pacjenta dotyczących stosowania emicizumabu w porównaniu z wcześniejszym leczeniem FVIII.

    U kobiet oceniana jest także intensywność krwawień menstruacyjnych oraz jakość życia związana z menstruacją.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2025 roku. Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną łagodną lub umiarkowaną wrodzoną hemofilię A bez inhibitorów FVIII. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Poziom FVIII (czynnik krzepnięcia) powinien wynosić między > 5% a < 40% dla łagodnej hemofilii lub między >= 1% a <= 5% dla umiarkowanej hemofilii.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 3 kg.
  • Istnieje potrzeba profilaktyki, czyli zapobiegania krwawieniom, według oceny lekarza prowadzącego.
  • Negatywny wynik testu na inhibitor (mniej niż 0,6 BU/mL) w ciągu 8 tygodni przed przystąpieniem do badania. Inhibitory to substancje, które mogą zakłócać działanie leków stosowanych w leczeniu hemofilii.
  • Brak udokumentowanego inhibitora (mniej niż 0,6 BU/mL), czas półtrwania FVIII nie krótszy niż 6 godzin, oraz odzysk FVIII nie mniejszy niż 66% w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Dokumentacja dotycząca szczegółów leczenia profilaktycznego lub epizodycznego FVIII oraz liczby epizodów krwawienia przez co najmniej ostatnie 24 tygodnie przed przystąpieniem do badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent ma ciężką postać hemofilii A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Pacjent ma obecność inhibitorów czynnika VIII. Inhibitory to substancje, które mogą blokować działanie leków lub białek w organizmie.
  • Pacjent jest w wieku poniżej 2 lat lub powyżej 12 lat.
  • Pacjent ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na udział w badaniu.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emicizumab to lek stosowany w leczeniu łagodnej lub umiarkowanej hemofilii A u pacjentów, którzy nie mają inhibitorów czynnika VIII. Jego głównym celem jest poprawa krzepliwości krwi, co pomaga zmniejszyć liczbę krwawień. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo stosowania tego leku oraz jego skuteczność w zmniejszaniu liczby krwawień u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Jest to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, stosowany w leczeniu łagodnej lub umiarkowanej hemofilii A u pacjentów bez inhibitorów czynnika VIII. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych, które oceniają jego bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie liczby krwawień u pacjentów z hemofilią A. Działa na poziomie molekularnym, naśladując działanie czynnika VIII, co pomaga w procesie krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

Łagodna lub umiarkowana hemofilia A bez inhibitorów czynnika VIII – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia. Osoby z tą postacią hemofilii mają niedobór czynnika VIII, co prowadzi do częstych krwawień, które mogą być trudne do zatrzymania. Krwawienia mogą występować spontanicznie lub po urazach, a najczęściej dotyczą stawów i mięśni. Choroba ta nie obejmuje obecności inhibitorów, co oznacza, że organizm nie wytwarza przeciwciał przeciwko czynnikowi VIII. Objawy mogą obejmować siniaki, krwawienia z nosa, krwawienia po zabiegach chirurgicznych oraz krwawienia wewnętrzne. Hemofilia A jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506610-52-00Kod protokołuBO41423Planowana liczba uczestników22 osobySponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).