Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad farmakokinetyką i bezpieczeństwem risdiplamu u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie risdiplam, który jest podawany w formie roztworu doustnego. Celem badania jest zbadanie, jak organizm niemowląt z SMA przetwarza risdiplam oraz ocena bezpieczeństwa jego stosowania.

W badaniu wezmą udział noworodki z genetycznym rozpoznaniem SMA. Risdiplam będzie podawany doustnie, a w razie potrzeby przez sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomię. Badanie będzie trwało 28 dni, podczas których będą monitorowane różne parametry zdrowotne, takie jak stężenie leku we krwi, występowanie działań niepożądanych oraz wyniki badań laboratoryjnych i EKG.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak risdiplam działa w organizmie niemowląt z SMA, co może pomóc w przyszłości w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia tej choroby. Risdiplam jest badany, aby ocenić jego wpływ na zdrowie i bezpieczeństwo pacjentów, a także jego skuteczność w leczeniu SMA.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

    Uczestnictwo rozpoczyna się od podania pierwszej dawki leku risdiplam w formie roztworu doustnego.

    Lek można podawać doustnie, przez sondę nosowo-żołądkową lub przez gastrostomię.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek risdiplam jest podawany regularnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

    Celem jest określenie profilu farmakokinetycznego leku oraz ocena jego bezpieczeństwa.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne badania krwi w celu określenia stężenia leku i jego metabolitów.

    Monitorowanie występowania i nasilenia działań niepożądanych.

    Ocena wyników badań laboratoryjnych, EKG oraz parametrów życiowych, takich jak temperatura ciała, ciśnienie krwi, tętno i częstość oddechów.

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    Regularne badania fizykalne, w tym szczegółowe badanie skóry i jamy ustnej.

    Ocena ogólnego stanu zdrowia i ewentualnych zmian w trakcie trwania badania.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 31 lipca 2025 roku.

    Po zakończeniu badania następuje analiza zebranych danych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Noworodek płci męskiej lub żeńskiej, który ma mniej niż 20 dni w momencie podania pierwszej dawki.
  • Noworodki z genetycznym rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 5q lub noworodki, u których wykryto SMA poprzez badania przesiewowe noworodków lub testy prenatalne.
  • Wiek ciążowy równy lub większy niż 37 tygodni. Oznacza to, że dziecko urodziło się po co najmniej 37 tygodniach ciąży.
  • Otrzymywanie odpowiedniego odżywiania i nawodnienia w momencie badania przesiewowego.
  • Pełne wyzdrowienie z jakiejkolwiek ostrej choroby na początku badania i uznanie za wystarczająco zdrowego do udziału w badaniu.
  • Rodzic lub opiekun jest gotowy rozważyć umieszczenie rurki nosowo-żołądkowej, nosowo-jelitowej lub gastrostomijnej w trakcie badania, aby zapewnić bezpieczne nawodnienie, odżywianie i podawanie leczenia, jeśli zaleci to badacz.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które miały reakcje alergiczne na składniki badanej substancji.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Risdiplam to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jego głównym celem w badaniu jest zrozumienie, jak organizm niemowląt z SMA przetwarza ten lek oraz ocena jego bezpieczeństwa. Risdiplam działa poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Risdiplam – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu zbadanie jego farmakokinetyki i bezpieczeństwa u niemowląt z SMA. Risdiplam działa poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Należy do klasy leków modyfikujących przebieg choroby, które mają na celu poprawę jakości życia pacjentów z SMA.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje poprzez stopniową utratę zdolności ruchowych, co może wpływać na chodzenie, siedzenie, a w cięższych przypadkach także na oddychanie i połykanie. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości, a ich nasilenie jest zróżnicowane. SMA jest klasyfikowane w kilku typach, w zależności od wieku wystąpienia objawów i ich ciężkości. Choroba jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-505602-42-00Kod protokołuBN44619Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).