Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad JR-441 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Mukopolisacharydoza typu IIIA, znana również jako choroba Sanfilippo, to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych cukrów. W badaniu klinicznym testowany jest nowy lek o nazwie JR-441, który jest podawany w formie cotygodniowych wlewów dożylnych. Lek ten zawiera specjalne białko, które łączy się z przeciwciałem, pomagając w transporcie do komórek, gdzie może działać.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności JR-441 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA. Badanie obejmuje regularne wizyty, podczas których pacjenci otrzymują lek i są monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych. W trakcie badania sprawdzane są różne parametry zdrowotne, takie jak wyniki badań krwi, ciśnienie krwi, tętno oraz funkcje poznawcze pacjentów.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak JR-441 wpływa na organizm pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA i czy może przynieść korzyści w leczeniu tej choroby. Pacjenci są obserwowani przez dłuższy czas, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia. W badaniu mogą być również stosowane placebo, aby porównać wyniki z grupą otrzymującą aktywny lek.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy stosowania leku JR-441 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 do 18 lat, potwierdzona diagnoza MPS IIIA oraz minimalna waga ciała 10 kg.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek JR-441 jest podawany w formie infuzji dożylnej raz w tygodniu. Jest to proszek liofilizowany, który przygotowuje się do wstrzyknięcia.

    Celem podawania leku jest ocena jego bezpieczeństwa oraz skuteczności w leczeniu MPS IIIA.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienie krwi, tętno, temperatura ciała oraz saturacja tlenowa.

    Przeprowadzane są również badania EKG oraz ocena reakcji na infuzję, w tym występowanie anafilaksji.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie stężenia leku w osoczu oraz parametrów farmakokinetycznych.

    Dodatkowo, badane są zmiany w stężeniu siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym, surowicy i moczu, a także funkcje poznawcze i zachowanie adaptacyjne pacjenta.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w styczniu 2030 roku. Po zakończeniu badania, pacjent zostanie poinformowany o jego wynikach oraz dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 1 do 18 lat w momencie podpisania formularza zgody.
  • Pacjent lub jego prawny opiekun musi dobrowolnie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent ma od 1 do 18 lat lub nie może wyrazić zgody z powodu trudności intelektualnych związanych z MPS IIIA, jego rodzic lub opiekun może podpisać zgodę w jego imieniu. Gdzie to możliwe, pacjent powinien również wyrazić zgodę na udział.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę MPS IIIA. Oznacza to, że aktywność enzymu N-sulfoglukozamina sulfhydrolaza (SGSH) jest poniżej 10% dolnego poziomu odniesienia w białych krwinkach lub fibroblastach skóry. Dodatkowo, aktywność przynajmniej jednego innego enzymu z grupy sulfataz musi być prawidłowa, aby wykluczyć inne choroby. Musi być obecna mutacja w obu allelach genu SGSH.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 10 kg.
  • Kobiety w wieku rozrodczym lub pacjenci, których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody na udział w badaniu. Metoda antykoncepcji musi być stosowana przez cały czas trwania badania oraz przez 90 dni po ostatnim podaniu leku dla mężczyzn i 30 dni dla kobiet.
  • Pacjenci z problemami ze słuchem, którzy potrzebują aparatów słuchowych, powinni starać się je nosić przed ocenami rozwoju neurologicznego i zgodzić się na ich noszenie podczas badania oraz w dni testów funkcji neurologicznych.
  • Pacjent musi być w stabilnym stanie zdrowia i być w stanie spełnić wymagania badania, w tym podróże, bez nadmiernego obciążenia dla siebie lub swojej rodziny, co ocenia główny badacz.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania procedur badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

JR-441 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa oraz skuteczności w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA. Mukopolisacharydoza typu IIIA to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych cukrów. JR-441 jest podawany w formie cotygodniowych infuzji, a badanie ma na celu zrozumienie, jak lek działa na pacjentów oraz czy może przynieść korzyści w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

JR-441 – JR-441 jest lekiem podawanym w formie cotygodniowych infuzji dożylnych. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa oraz skuteczności w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA (MPS IIIA). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie MPS IIIA, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania JR-441 polega na wpływie na procesy biochemiczne związane z tą chorobą, choć szczegóły na poziomie molekularnym są wciąż badane. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni określona, ponieważ jest w fazie badań.

Badane choroby

Mukopolisacharydoza typu IIIA (MPS IIIA) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania mukopolisacharydów, co prowadzi do ich gromadzenia się w komórkach. Choroba ta jest spowodowana niedoborem enzymu zwanego heparan-N-sulfatazą. Objawy zazwyczaj pojawiają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują opóźnienia w rozwoju, problemy z zachowaniem oraz stopniowe pogarszanie się funkcji poznawczych. W miarę postępu choroby mogą wystąpić problemy z ruchem, utrata zdolności mowy oraz inne trudności neurologiczne. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-517045-14-00Kod protokołuJR-441-101Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorJcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).