Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad przebiegiem przerostu błony maziowej u pacjentów z hemofilią A stosujących efanesoctocog alfa

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą zwaną hemofilią A. Jest to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień, zwłaszcza do stawów. W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie efanesoctocog alfa, który jest rodzajem białka pomagającego w krzepnięciu krwi. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku dożylnego.

Celem badania jest sprawdzenie, czy stosowanie efanesoctocog alfa może poprawić stan stawów u pacjentów z hemofilią A, zwłaszcza w kontekście zmniejszenia przerostu błony maziowej, co jest częstym problemem u tych pacjentów. Przerost błony maziowej to stan, w którym tkanka wewnątrz stawu staje się zbyt gruba, co może prowadzić do bólu i ograniczenia ruchomości.

Badanie będzie trwało 12 miesięcy. W tym czasie pacjenci będą regularnie otrzymywać lek i przechodzić badania, takie jak ultrasonografia stawów oraz MRI (rezonans magnetyczny), aby monitorować zmiany w stawach. Celem jest ocena, czy stosowanie leku prowadzi do zmniejszenia przerostu błony maziowej i poprawy stanu stawów. W badaniu mogą być również stosowane placebo, aby porównać efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna 12-miesięczny okres obserwacji. Celem badania jest ocena poprawy istniejącego przerostu błony maziowej w stawach u pacjentów z hemofilią A, którzy otrzymują profilaktykę z użyciem efanesoctocog alfa.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje efanesoctocog alfa w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnych. Dostępne dawki to 250 IU, 500 IU, 2 000 IU, 3 000 IU oraz 4 000 IU. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    W trakcie badania pacjent przechodzi regularne badania kontrolne, które obejmują ultrasonografię stawów oraz rezonans magnetyczny (MRI) w celu monitorowania przerostu błony maziowej. Badania te są wykonywane na początku badania, a następnie po 6 i 12 miesiącach.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania, po 12 miesiącach, ocenia się zmiany w przerostach błony maziowej w stawach. Wyniki są porównywane z wynikami początkowymi, aby określić, czy doszło do poprawy, pogorszenia lub braku zmian.

  5. Krok 5

    Raportowanie działań niepożądanych

    Pacjent jest zobowiązany do zgłaszania wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić podczas badania. Informacje te są istotne dla oceny bezpieczeństwa stosowania efanesoctocog alfa.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu badania, pacjent uczestniczy w końcowej ocenie, która obejmuje analizę preferencji dotyczących leczenia oraz ocenę jakości życia. Wyniki te są zbierane za pomocą kwestionariuszy i wywiadów końcowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba musi być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumie i zgadza się na warunki i ograniczenia wymienione w formularzu zgody. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat lub nie może samodzielnie wyrazić zgody, wymagana jest zgoda rodziców lub prawnych opiekunów. Dzieci poniżej 18 roku życia powinny również wyrazić zgodę, jeśli to możliwe.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 12 lat i być zdiagnozowany z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu niskiego poziomu czynnika krzepnięcia VIII (FVIII).
  • Kobieta może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w ciąży w momencie rejestracji i nie planuje zajść w ciążę podczas trwania badania. Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć negatywny wynik bardzo czułego testu ciążowego podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  • Pacjent musi otrzymywać profilaktyczne leczenie zgodnie z lokalnymi zaleceniami przy użyciu dowolnego dostępnego na rynku produktu FVIII lub emicizumabu przez co najmniej 12 miesięcy przed wizytą początkową.
  • Pacjent musi mieć co najmniej jeden kwalifikujący się staw, taki jak kostka, łokieć lub kolano.
  • Pacjent musi mieć udokumentowane dane dotyczące leczenia hemofilii i epizodów krwawienia przez 12 miesięcy przed wizytą początkową.
  • Pacjent lub jego prawny opiekun musi być chętny i zdolny do ukończenia szkolenia z korzystania z dziennika pacjenta i prowadzenia go przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efanesoctocog alfa to lek stosowany w profilaktyce u pacjentów z hemofilią A. Jego głównym celem jest zapobieganie krwawieniom poprzez dostarczanie brakującego czynnika krzepnięcia. W badaniu klinicznym ocenia się, jak ten lek wpływa na zmniejszenie przerostu błony maziowej w stawach, co jest częstym problemem u pacjentów z hemofilią.

Co już wiadomo o tej terapii

Efanesoctocog alfa – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A. Obecnie znajduje się w fazie 4 badań klinicznych, co oznacza, że jest już stosowany w praktyce medycznej, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal monitorowane. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie krwawieniom u osób z hemofilią A. Działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika VIII, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia te często dotyczą stawów, co prowadzi do ich bólu, obrzęku i uszkodzeń. Z czasem, powtarzające się krwawienia mogą prowadzić do trwałych uszkodzeń stawów i ograniczenia ruchomości. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Hemofilia A jest chorobą rzadką, ale jej objawy mogą znacząco wpływać na jakość życia pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512066-33-00Kod protokołuSobi.BIVV001-004Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).