Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad rozanoliksizumabem u dzieci z miastenią rzekomoporaźną uogólnioną

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią. Jest to schorzenie, które powoduje osłabienie mięśni. W ramach badania testowany jest lek o nazwie rozanoliksizumab, który podawany jest w formie zastrzyku pod skórę. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek ten jest bezpieczny dla dzieci oraz jak działa w ich organizmach.

W badaniu biorą udział dzieci w wieku od 2 do 18 lat, które mają umiarkowaną do ciężkiej postać uogólnionej miastenii. Uczestnicy będą otrzymywać rozanoliksizumab przez okres do 6 tygodni. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, w tym ewentualne działania niepożądane oraz zmiany w poziomie przeciwciał związanych z miastenią.

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także jego wpływu na objawy choroby. Dodatkowo, sprawdzane będą zmiany w poziomie immunoglobulin oraz innych wskaźników związanych z miastenią. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak rozanoliksizumab wpływa na dzieci z tą chorobą i czy może być skutecznym sposobem leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy dzieci z uogólnioną miastenią rzekomą, które mają od 2 do 18 lat.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę miastenii rzekomej oraz wcześniejsze leczenie, które nie przyniosło zadowalających rezultatów.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek rozanolixizumab jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku u dzieci z miastenią rzekomą.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Leczenie trwa 6 tygodni, podczas których monitorowane są zmiany w poziomie immunoglobulin oraz przeciwciał specyficznych dla miastenii.

    Oceniane są również zmiany w codziennym funkcjonowaniu oraz ogólnym stanie zdrowia uczestnika.

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas badania monitorowane są wszelkie poważne działania niepożądane, które mogą wystąpić do końca badania, czyli do 18 tygodni.

    Szczególną uwagę zwraca się na działania niepożądane, które mogą prowadzić do przerwania podawania leku.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Na koniec 6-tygodniowego cyklu leczenia oceniane są zmiany w poziomie immunoglobulin oraz przeciwciał specyficznych dla miastenii.

    Oceniane są również zmiany w wynikach testów funkcjonalnych oraz ogólna tolerancja leku.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się wizytą podsumowującą, podczas której omawiane są wyniki oraz ewentualne działania niepożądane.

    Ostateczne wyniki badania będą dostępne po zakończeniu całego badania, które planowane jest na sierpień 2026 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnik badania musi mieć od 2 do mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik badania musi mieć udokumentowaną diagnozę uogólnionej miastenii (choroba, która wpływa na mięśnie i powoduje ich osłabienie) podczas badania przesiewowego, która obejmuje potwierdzenie obecności specyficznych przeciwciał miastenii do receptora acetylocholiny (AChR) lub kinazy specyficznej dla mięśni (MuSK) przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik badania musi mieć klasyfikację kliniczną Miastenii Gravis według Fundacji Amerykańskiej (MGFA) od II do IVa podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik badania musiał wcześniej otrzymać istniejące konwencjonalne leczenie uogólnionej miastenii (np. pirydostygmina, kortykosteroidy i/lub leki immunosupresyjne) przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik badania miał niezadowalającą odpowiedź kliniczną lub pogorszenie objawów uogólnionej miastenii i potrzebuje dodatkowej terapii (na przykład wymiany osocza (PEX) lub leczenia dożylnymi immunoglobulinami g (IVIg)).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata lub więcej niż 18 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej uogólnioną miastenią, która jest schorzeniem wpływającym na mięśnie i powodującym ich osłabienie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku w formie zastrzyków podskórnych, co oznacza, że lek jest podawany pod skórę.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rozanolixizumab to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany podskórnie. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z uogólnioną miastenią ciężką. Lek ten ma na celu złagodzenie objawów choroby poprzez wpływ na układ odpornościowy, co może pomóc w poprawie siły mięśniowej i zmniejszeniu zmęczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Rozanolixizumab – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci. W literaturze medycznej rozanolixizumab jest opisywany jako substancja o potencjalnym działaniu terapeutycznym w tej chorobie. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie umiarkowanej do ciężkiej postaci uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej. Mechanizm działania leku polega na modulacji układu odpornościowego poprzez wpływ na receptory FcRn, co prowadzi do zmniejszenia poziomu patogennych przeciwciał. Farmakologicznie rozanolixizumab jest klasyfikowany jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu i połykaniu. Choroba może postępować stopniowo, z okresami nasilenia objawów i remisji. Osłabienie mięśni może dotyczyć różnych grup mięśniowych, w tym mięśni oddechowych, co może wpływać na oddychanie. U niektórych pacjentów objawy mogą być łagodne, podczas gdy u innych mogą być bardziej nasilone. Choroba często wymaga długoterminowego monitorowania i zarządzania objawami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2022-502074-16-00Kod protokołuMG0006Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorUCB Biopharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).