Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad skutecznością efruksiferminu u pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) i włóknieniem bez marskości

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chorób wątroby, takich jak Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) oraz Metaboliczne stłuszczeniowe zapalenie wątroby (MASH), które mogą prowadzić do włóknienia. Włóknienie to proces, w którym tkanka wątroby staje się twardsza i mniej elastyczna z powodu nagromadzenia się blizn. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie efruxifermin (EFX) w porównaniu z placebo. Efruxifermin jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej efruxifermin lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób "podwójnie ślepy", co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Celem jest sprawdzenie, czy efruxifermin może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i włóknienia wątroby po 52 tygodniach leczenia.

Uczestnicy będą regularnie monitorowani przez cały czas trwania badania, aby ocenić wpływ leczenia na ich stan zdrowia. Badanie ma na celu nie tylko poprawę stanu wątroby, ale także zrozumienie, jak efruxifermin wpływa na inne wskaźniki zdrowotne, takie jak poziom cholesterolu i cukru we krwi. Wyniki badania mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia dla osób z NASH i MASH.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca efruxifermin lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje efruxifermin w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane zgodnie z protokołem badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania laboratoryjne oraz ocena stanu wątroby.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 52 tygodniach ocenia się, czy nastąpiła poprawa w zakresie nash/mash oraz regresja włóknienia.

    Wyniki są porównywane z grupą placebo w celu oceny skuteczności efruxiferminu.

  5. Krok 5

    Kontynuacja badania

    Badanie trwa do 96 tygodni, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

    Pod koniec badania przeprowadzana jest ostateczna ocena wyników zdrowotnych uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Mężczyźni i kobiety, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią, w wieku od 18 do 80 lat.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi i moczu przed rozpoczęciem badania.
  • Osoby, które mogą mieć dzieci i uprawiają seks heteroseksualny, muszą zgodzić się na stosowanie określonych metod antykoncepcji.
  • Osoby z cukrzycą typu 2 lub z dwoma z czterech elementów zespołu metabolicznego, takich jak otyłość, nieprawidłowy poziom tłuszczów we krwi, wysokie ciśnienie krwi lub podwyższony poziom cukru we krwi.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) wynoszący co najmniej 25 kg/m².
  • Osoby, które nie mają wcześniejszego wyniku biopsji wątroby spełniającego kryteria, muszą mieć jeden z dwóch wyników badań: a. Pomiar sztywności wątroby za pomocą FibroScan® powyżej 7,5 kPa, lub b. Wynik testu ELF (Enhanced Liver Fibrosis) co najmniej 7,7.
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą spełniać określone kryteria, takie jak: a. Szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) co najmniej 15 mL/min, b. Hemoglobina A1c (HbA1c) nie wyższa niż 9,5%, c. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) poniżej 1,3, chyba że jest to spowodowane leczeniem przeciwzakrzepowym, d. Całkowita bilirubina poniżej 1,3 mg/dL, e. Kinaza kreatynowa (CK) poniżej 3 razy górnej granicy normy, f. Liczba płytek krwi co najmniej 100 000/µL, g. Poziom trójglicerydów (TG) nie wyższy niż 500 mg/dL, h. AspAT (aminotransferaza asparaginianowa) powyżej 17 dla kobiet i powyżej 20 dla mężczyzn, i. AspAT nie wyższy niż 5 razy górna granica normy, j. AlAT (aminotransferaza alaninowa) nie wyższa niż 5 razy górna granica normy, k. Fosfataza alkaliczna (ALP) poniżej 2 razy górnej granicy normy, l. Witamina D (25-hydroksy) co najmniej 20 ng/mL.
  • Stabilność poziomów AlAT i AspAT, co oznacza brak znaczącego pogorszenia tych wartości przed rozpoczęciem badania w porównaniu do wartości początkowych.
  • Potwierdzona biopsja wątroby wykazująca NASH/MASH z określonymi wynikami, w tym stopniem włóknienia 2 lub 3 oraz wynikiem aktywności choroby wątroby (NAS) co najmniej 4.
  • Stosowanie jakichkolwiek dozwolonych leków musi być zgodne z określonymi kryteriami stabilności dawki i dostosowania.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby wątroby, które nie są związane z MASH lub NASH. MASH i NASH to choroby wątroby związane z problemami metabolicznymi, które nie są spowodowane alkoholem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaawansowaną marskość wątroby. Marskość to stan, w którym wątroba jest poważnie uszkodzona i nie działa prawidłowo.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma aktywne infekcje wirusowe, takie jak wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C. To są infekcje, które mogą uszkodzić wątrobę.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo pacjenta.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze leki, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efruxifermin (EFX) to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest stosowany w leczeniu pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) lub stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z zaburzeniami metabolicznymi (MASH) oraz włóknieniem wątroby. Celem badania jest ocena, czy efruxifermin może pomóc w zmniejszeniu objawów NASH/MASH oraz poprawie stanu włóknienia wątroby po 52 tygodniach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Efruxifermin – Efruxifermin jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH) oraz stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną (MASH), a także włóknienia wątroby. Mechanizm działania efruxiferminu polega na modulacji receptorów hormonalnych, co prowadzi do poprawy funkcji metabolicznych i zmniejszenia stanu zapalnego w wątrobie. Klasyfikowany jest jako lek działający na układ hormonalny i metaboliczny.

Badane choroby

Stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH) – Jest to choroba wątroby charakteryzująca się nagromadzeniem tłuszczu w wątrobie, któremu towarzyszy stan zapalny i uszkodzenie komórek wątrobowych. MASH jest związany z zaburzeniami metabolicznymi, takimi jak otyłość, cukrzyca typu 2 i insulinooporność. Choroba może prowadzić do postępującego uszkodzenia wątroby, w tym do zwłóknienia, które jest procesem bliznowacenia tkanki wątrobowej. W miarę postępu choroby, może dojść do marskości wątroby, co wpływa na jej funkcjonowanie. MASH jest często bezobjawowy we wczesnych stadiach, co utrudnia jego wczesne wykrycie. Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) – Jest to przewlekła choroba wątroby, w której dochodzi do nagromadzenia tłuszczu w wątrobie, nie spowodowanego spożyciem alkoholu, z towarzyszącym stanem zapalnym i uszkodzeniem komórek wątrobowych. NASH może prowadzić do zwłóknienia, a w zaawansowanych przypadkach do marskości wątroby. Choroba jest często związana z otyłością, cukrzycą typu 2 i zespołem metabolicznym. Objawy mogą być niespecyficzne, takie jak zmęczenie i ból w prawym górnym kwadrancie brzucha. NASH jest uważany za bardziej zaawansowaną formę niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby (NAFLD). Zwłóknienie – Jest to proces, w którym dochodzi do nadmiernego odkładania się tkanki łącznej w wyniku przewlekłego stanu zapalnego lub uszkodzenia tkanek. W kontekście wątroby, zwłóknienie jest wynikiem przewlekłych chorób wątroby, takich jak NASH czy MASH, i prowadzi do bliznowacenia tkanki wątrobowej. Proces ten może postępować do marskości, co znacząco wpływa na funkcjonowanie wątroby. Zwłóknienie może być początkowo bezobjawowe, ale w miarę postępu może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych. Wczesne wykrycie i monitorowanie zwłóknienia jest kluczowe dla zapobiegania dalszym uszkodzeniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505141-48-00Kod protokołuAK-US-001-0105Planowana liczba uczestników1 650 osóbSponsorAkero Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).