Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
14 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie długoterminowe elafibranoru u dorosłych pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych
BelgiaBadanie skuteczności seladelpharu w porównaniu z placebo u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych i wyrównaną marskością wątroby
AustriaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa bezafibratu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych z nieoptymalną odpowiedzią na kwas ursodeoksycholowy
FrancjaOcena bezpieczeństwa i skuteczności saroglitazaru hemimagnesiumu w porównaniu z placebo u pacjentów z pierwotną marskością żółciową
BułgariaW skrócie
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która powoli uszkadza drogi żółciowe w wątrobie. Bez leczenia może prowadzić do ciężkich powikłań, ale odpowiednie leki mogą spowolnić, a czasem nawet zatrzymać postęp choroby.
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych, w skrócie PBC, to choroba wątroby, która wpływa na drogi żółciowe przebiegające przez wątrobę. Choroba ta powoli uszkadza te drogi, co utrudnia przepływ żółci. Żółć to płyn wytwarzany w wątrobie, który pomaga trawić tłuszcze, wchłaniać określone witaminy i usuwać produkty odpadowe z organizmu.
Gdy drogi żółciowe są uszkodzone, żółć gromadzi się w wątrobie i dodatkowo ją uszkadza. Z czasem zdrowa tkanka wątroby jest stopniowo zastępowana przez tkankę bliznowatą, a wątroba stopniowo traci swoją funkcjonalność. Ten proces nazywa się marskością wątroby. PBC było wcześniej znane jako pierwotna marskość żółciowa.
PBC to choroba przewlekła i postępująca, co oznacza, że uszkodzenia z czasem się pogłębiają. Tempo, w jakim choroba postępuje, różni się u poszczególnych osób. Czasami może to trwać dziesięciolecia. Szacuje się, że rozpowszechnienie PBC wynosi od 19 do 402 przypadków na milion osób.
W PBC układ odpornościowy organizmu, który normalnie chroni przed infekcjami i chorobami, przez pomyłkę atakuje drogi żółciowe. Nie jest do końca jasne, dlaczego tak się dzieje, ale uważa się, że jest to spowodowane kombinacją subtelnych różnic w sposobie działania układu odpornościowego.
Nazwa "pierwotne zapalenie dróg żółciowych" ma swoje znaczenie. "Zapalenie dróg żółciowych" oznacza stan zapalny w drogach żółciowych. "Żółciowe" odnosi się do dróg żółciowych, a "pierwotne" oznacza początkowe lub pierwotne. To pokazuje, że sama choroba jest pierwotną przyczyną stanu zapalnego w drogach żółciowych. Nie ma innego schorzenia powodującego stan zapalny, takiego jak infekcja czy niedrożność. Ponieważ stan zapalny nie reaguje na nic konkretnego, nie wie, kiedy ma ustąpić.
Przewlekły stan zapalny z czasem degraduje tkanki organizmu. Podczas gdy przemijający stan zapalny może być częścią normalnego procesu gojenia, ciągły stan zapalny powoduje nadmiernie aktywne gojenie w postaci bliznowacenia. Gdy drogi żółciowe są pokryte bliznami, stają się zwężone i zniekształcone, co utrudnia przepływ żółci. Żółć cofa się do wątroby, powodując dalszy stan zapalny i ostatecznie uszkodzenie.
Uważa się, że PBC rozwija się poprzez kombinację czynników genetycznych i środowiskowych, w tym infekcje dróg moczowych, hormonalna terapia zastępcza, używanie lakieru do paznokci i palenie papierosów.
PBC występuje częściej u kobiet niż u mężczyzn. Szacuje się, że 90% osób z diagnozą PBC to kobiety. Choroba zazwyczaj pojawia się w wieku 40-50 lat, chociaż wiele osób diagnozowanych jest w wieku między 40 a 60 lat. Należy jednak pamiętać, że mężczyźni i młode kobiety również mogą rozwinąć PBC.
Dodatkowe czynniki ryzyka obejmują obecność innej choroby autoimmunologicznej, szczególnie celiakii.
PBC nie zawsze powoduje objawy, a wiele osób nie ma żadnych objawów, szczególnie na wczesnych etapach choroby. Niektóre osoby są diagnozowane dopiero po rutynowym badaniu krwi przeprowadzonym z innego powodu.
Najczęstsze objawy PBC to świąd skóry i zmęczenie. Początkowe objawy mogą również obejmować:
Świąd związany z PBC ma charakterystyczny charakter. To uczucie jest głęboko pod skórą, jak uczucie pieczenia. Drapanie nie pomaga, a wręcz pogarsza sytuację.
Zmęczenie spowodowane przez PBC to rodzaj uczucia, które nie ustępuje po dobrej nocy snu.
W miarę postępu choroby mogą rozwinąć się powikłania marskości wątroby i nadciśnienia wrotnego (wysokiego ciśnienia w naczyniach krwionośnych odprowadzających krew do wątroby). U osób z bardziej zaawansowanym PBC poważne uszkodzenie wątroby może powodować żółtaczkę, czyli żółknięcie lub przebarwienie skóry i oczu.
PBC można zazwyczaj zdiagnozować tylko za pomocą badań krwi. Po zdiagnozowaniu PBC konieczne będzie również wykonanie badania ultrasonograficznego, aby wykluczyć inne problemy z drogami żółciowymi i ocenić stan wątroby.
Czasami zalecana jest biopsja wątroby, aby ocenić wątrobę i pomóc lekarzom zdecydować o najlepszym leczeniu. Polega to na bezpiecznym pobraniu małej próbki tkanki wątrobowej, aby można ją było zbadać pod mikroskopem.
Po rozpoczęciu leczenia ważne jest, aby przeprowadzać regularne badania czynności wątroby, aby śledzić postęp choroby. Należy wykonywać badania panelu wątrobowego co 3 do 6 miesięcy oraz badania ultrasonograficzne wątroby co 12 do 24 miesięcy, w zależności od odpowiedzi na leczenie. U osób z wysokim ryzykiem PBC, zdefiniowanym przez lekarza, badanie ultrasonograficzne wątroby może być wykonywane 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia, aby sprawdzić odpowiedź.
Obecnie nie ma znanego leczenia, które wyleczyłoby pierwotne zapalenie dróg żółciowych. Jednak pewne leki mogą pomóc spowolnić postęp choroby, a lekarz może leczyć objawy i powikłania związane z chorobą.
Kwas ursodeoksycholowy (UDCA) jest głównym lekiem stosowanym w leczeniu PBC. Może pomóc opóźnić uszkodzenie wątroby u większości osób, szczególnie jeśli zaczną go przyjmować na wczesnych etapach choroby. Nie poprawia jednak objawów takich jak zmęczenie. Po rozpoczęciu przyjmowania UDCA prawdopodobnie będzie trzeba go przyjmować przez resztę życia. UDCA to powszechny pierwszy krok w leczeniu dla wielu pacjentów z PBC.
Jeśli pacjent nie reaguje na UDCA lub nie może go przyjmować, mogą być zastosowane dodatkowe leki:
Kwas obetycholowy (OCA) to lek, który działa poprzez poprawę przepływu żółci i zmniejszenie stanu zapalnego. Może być stosowany w połączeniu z UDCA, jeśli UDCA nie działa wystarczająco dobrze, lub samodzielnie dla osób, które nie mogą przyjmować UDCA. Możliwym skutkiem ubocznym OCA jest świąd.
Elafibranor to lek, który działa poprzez zmniejszenie ilości wytwarzanej żółci. Sprawia również, że wytwarzana żółć jest mniej szkodliwa dla wątroby. Może być stosowany w połączeniu z UDCA lub samodzielnie. Skutki uboczne mogą obejmować zaparcia, biegunkę, bóle głowy i uczucie zmęczenia.
Lekarze mogą również leczyć objawy PBC. Na przykład, leki mogą pomóc złagodzić świąd związany z PBC.
Czasami, jeśli wątroba jest poważnie uszkodzona, może być konieczny przeszczep wątroby. Przeszczep wątroby wydaje się być jedynym zabiegiem ratującym życie.
Jeśli PBC nie jest leczone lub osiąga zaawansowany etap, mogą wystąpić inne problemy, w tym:
Postęp PBC może prowadzić do powikłań, takich jak:
Bez leczenia wątroba może stać się tak poważnie uszkodzona, że przestaje prawidłowo działać. Jest to znane jako niewydolność wątroby i może być śmiertelne. Jeśli nie jest leczone, PBC może znacznie się pogorszyć w ciągu 2 lat, co sprawia, że wczesna diagnoza i jak najszybsze rozpoczęcie leczenia są ważne.
Wszystkie rodzaje chorób wątroby, w tym PBC, można wspomóc, przestrzegając ogólnych zaleceń dotyczących zdrowia:
Przestrzeganie tych zaleceń może pomóc zapobiec pogorszeniu się PBC i zapewnić dostępność wszystkich możliwości leczenia PBC, jeśli będą potrzebne.
Uszkodzenie wątroby może wpłynąć na jej zdolność do przetwarzania niektórych leków. Oznacza to, że może być konieczne unikanie niektórych leków, na przykład niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ), takich jak aspiryna i ibuprofen. Zapytaj lekarza o leki, których powinieneś unikać. Poinformuj farmaceutę lub każdego pracownika służby zdrowia, który cię leczy, że masz PBC.
Dieta śródziemnomorska zazwyczaj sprawdza się dobrze u osób z PBC, biorąc pod uwagę jej nacisk na żywność roślinną i zdrowe tłuszcze. Oznacza to budowanie planu żywieniowego wokół owoców i warzyw, produktów pełnoziarnistych oraz nienasyconych tłuszczów. Jeśli masz PBC, najlepiej ograniczyć lub unikać produktów bogatych w tłuszcze nasycone, cukier lub sód. Alkohol może dodatkowo obciążyć wątrobę i powinien być również ograniczony.
Ćwiczenia fizyczne mogą również pomóc. Regularna aktywność fizyczna może być pomocna dla osób z PBC, pomagając w zarządzaniu zmęczeniem i utrzymaniu zdrowej wagi.
Wiele osób żyje przez lata z tą chorobą, podejmując codzienne decyzje, które mogą utrzymać ich wątrobę (i ogólny organizm) w zdrowszym stanie przez dłuższy czas. Pacjenci z PBC, którzy nie mają marskości wątroby i reagują na UDCA, są uważani za osoby o niskim ryzyku wystąpienia zdarzeń w średnim i długim okresie.
Pomocne może być ustawienie przypomnień na telefonie lub w kalendarzu o badaniach krwi i ultrasonografiach, zaplanowanie następnej wizyty natychmiast po każdym badaniu oraz śledzenie wyników badań.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
