Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem terapii genowej czynnika IX z fidanacogene elaparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hemofilii B, która jest chorobą krwi, w której organizm ma trudności z krzepnięciem, co prowadzi do częstych krwawień. W szczególności badanie skupia się na przypadkach umiarkowanie ciężkich do ciężkich, gdzie poziom czynnika IX (FIX) we krwi wynosi 2% lub mniej. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej z użyciem leku o nazwie fidanacogene elaparvovec (znanego również jako PF-06838435). Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej i zawiera zmodyfikowany gen, który ma na celu zwiększenie produkcji czynnika IX w organizmie.

W badaniu uczestniczą dorośli mężczyźni w wieku 18 lat i starsi, którzy mają umiarkowanie ciężką do ciężkiej postać hemofilii B. Uczestnicy otrzymają jednorazową infuzję leku PF-06838435. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy ta terapia genowa może zmniejszyć liczbę krwawień w porównaniu do standardowej profilaktyki, którą pacjenci otrzymywali wcześniej. Uczestnicy będą monitorowani przez dłuższy czas, aby ocenić, jak dobrze działa terapia i czy jest bezpieczna.

Podczas badania będą zbierane dane dotyczące liczby krwawień, zużycia czynnika IX oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności terapii, ale także jej wpływu na zdrowie stawów i ogólną jakość życia pacjentów. Wyniki te będą porównywane z danymi zebranymi przed rozpoczęciem terapii genowej, aby ocenić, czy nowa metoda leczenia przynosi korzyści w porównaniu do dotychczas stosowanych metod.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak posiadanie umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B oraz wcześniejsze doświadczenie z terapią FIX.

    Uczestnik musi zgodzić się na zawieszenie profilaktycznej terapii po podaniu leku badawczego.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek o nazwie fidanacogene elaparvovec jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnie.

    Podanie leku odbywa się jednorazowo podczas wizyty w dniu 3 badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po podaniu leku

    Po podaniu leku uczestnik jest monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Monitorowanie obejmuje ocenę rocznego wskaźnika krwawień oraz poziomu czynnika IX we krwi.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Uczestnik jest obserwowany przez okres do 6 lat, aby ocenić długoterminowe efekty terapii.

    Podczas tego okresu zbierane są dane dotyczące krwawień, zużycia czynnika IX oraz zdrowia stawów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 6 miesięcy zbierania danych podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX, zgodnie z ich zwykłą opieką, w trakcie wcześniejszego badania.
  • Pacjent musi mieć udokumentowaną umiarkowanie ciężką do ciężkiej postać hemofilii B, co oznacza, że poziom czynnika IX (FIX:C) wynosi 2% lub mniej.
  • Pacjent musi mieć wcześniejsze doświadczenie z terapią FIX, co oznacza co najmniej 50 dni stosowania produktów zawierających czynnik IX, takich jak rekombinowane, pochodzenia osoczowego lub o przedłużonym czasie działania.
  • Pacjent musi zgodzić się na zawieszenie profilaktycznej terapii hemofilii B po podaniu badanego leku. Terapia zastępcza FIX jest dozwolona w razie potrzeby.
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą być akceptowalne, w tym: hemoglobina co najmniej 11 g/dL, liczba płytek krwi co najmniej 100 000 komórek/µL, kreatynina nie więcej niż 2,0 mg/dL.
  • Płeć: Mężczyzna. Pacjent musi zgodzić się na pewne wymagania dotyczące oddawania nasienia i stosowania zabezpieczeń podczas kontaktów seksualnych, aż do momentu, gdy trzy kolejne próbki nasienia będą negatywne pod kątem obecności wektora.
  • Pacjent musi być zdolny do podpisania świadomej zgody, co oznacza zgodę na przestrzeganie wymagań i ograniczeń opisanych w dokumencie zgody.
  • Pacjent musi mieć od 18 do 65 lat, włącznie, w momencie pierwszej wizyty w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B. Hemofilia B to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku białka zwanego czynnikiem IX (FIX). Uczestnicy muszą mieć poziom tego białka wynoszący 2% lub mniej.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Tylko mężczyźni mogą być uczestnikami.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PF-06838435 to eksperymentalna terapia genowa, która ma na celu leczenie hemofilii B u dorosłych mężczyzn. Terapia ta polega na jednorazowym wlewie, który ma na celu dostarczenie genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Celem jest poprawa zdolności krzepnięcia krwi u pacjentów z umiarkowanie ciężką do ciężkiej postacią hemofilii B.

Co już wiadomo o tej terapii

PF-06838435 – Jest to lek podawany w formie pojedynczej infuzji dożylnej, przeznaczony dla dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie hemofilii B, charakteryzującej się niskim poziomem czynnika IX. Mechanizm działania leku polega na transferze genu, który ma na celu zwiększenie produkcji czynnika IX w organizmie. Klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Hemofilia B – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika IX, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Osoby z hemofilią B mogą doświadczać częstych krwawień, zarówno wewnętrznych, jak i zewnętrznych, które mogą być trudne do zatrzymania. Krwawienia mogą występować spontanicznie lub w wyniku urazów, a najczęściej dotyczą stawów, mięśni i tkanek miękkich. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do uszkodzeń stawów i innych powikłań związanych z częstymi krwawieniami. Hemofilia B jest uważana za rzadką chorobę, co oznacza, że występuje u niewielkiego odsetka populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502844-11-00Kod protokołuC0371002Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorPfizer Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).