Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad terapią łączoną tiaminy i biotyny u pacjentów z chorobą Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Huntington's disease is a genetic disorder that affects the brain, leading to problems with movement, thinking, and emotions. This study is focused on evaluating a treatment that combines two vitamins: Thiamine (also known as Vitamin B1) and biotin (also known as Vitamin H). These vitamins are being tested to see if they are safe and can be tolerated by people with Huntington's disease when taken together in pill form.

The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of this combined vitamin therapy in patients with Huntington's disease. Participants will take the vitamins orally, and their health will be monitored through regular check-ups with a neurologist. These check-ups will include both in-person and remote visits. During the study, doctors will collect information about any side effects and perform blood tests to monitor liver and kidney function. The study will also measure levels of thiamine in the blood and cerebrospinal fluid, which is the fluid surrounding the brain and spinal cord.

Throughout the study, participants will undergo various assessments to track changes in their condition. These assessments will include tests of motor skills, quality of life, and overall health. The study aims to provide valuable information on whether this vitamin combination can be a safe treatment option for people with Huntington's disease.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii doustnej z użyciem tiaminy i biotyny u pacjentów z chorobą Huntingtona.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu oraz spełniać kryteria włączenia, takie jak potwierdzenie genetyczne choroby Huntingtona.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjent przyjmuje tiaminę i biotynę w formie twardych kapsułek doustnych. Dokładne dawkowanie i częstotliwość podawania leków zostaną określone przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, które obejmują badania kliniczne i wywiady prowadzone przez neurologa. Wizyty te mogą odbywać się zarówno osobiście, jak i zdalnie.

    Podczas wizyt zbierane są informacje o ewentualnych działaniach niepożądanych w celu oceny tolerancji terapii.

  4. Krok 4

    Monitorowanie analityczne

    W trakcie okresu zwiększania dawki przeprowadzane jest monitorowanie analityczne, obejmujące kontrolę hematologiczną i biochemiczną (funkcja wątroby i nerek).

    Po tym okresie, kontrola odbywa się co trzy miesiące.

  5. Krok 5

    Pomiar poziomów tiaminy

    Na początku i na końcu badania mierzone są poziomy tiaminy we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym pacjentów.

    Porównywane są poziomy tiaminy na początku i na końcu badania.

  6. Krok 6

    Ocena funkcji motorycznych

    Przeprowadzana jest ocena funkcji motorycznych za pomocą skali UHDRS oraz ocena jakości życia za pomocą skali SF-36.

    Dokonywana jest również ilościowa ocena motoryczna z użyciem czujników trójwymiarowych i przetworników siły.

  7. Krok 7

    Ocena zmian w mózgu

    Mierzona jest zmiana objętości jądra ogoniastego, istoty białej i ścieńczenia kory mózgowej, porównując te wartości z danymi z rejestrów pacjentów z chorobą Huntingtona.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 grudnia 2025 roku. Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w dodatkowych ocenach w celu podsumowania wyników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci muszą być dorośli i mieć zdiagnozowaną chorobę Huntingtona, która objawia się problemami z ruchem (takimi jak mimowolne ruchy, sztywność mięśni lub spowolnienie ruchów) i/lub problemami psychicznymi. Musi być również potwierdzenie genetyczne, że liczba powtórzeń sekwencji CAG w genie HTT wynosi co najmniej 39.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi lub moczu podczas wizyty kwalifikacyjnej. Muszą także zgodzić się na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcyjnych co najmniej 15 dni przed wizytą kwalifikacyjną, w trakcie trwania badania klinicznego oraz co najmniej 15 dni po ostatniej wizycie.
  • Mężczyźni, którzy mają partnerkę w wieku rozrodczym, muszą zgodzić się na stosowanie metod antykoncepcyjnych.
  • Pacjenci muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę i uczestniczyć w wizytach przewidzianych w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby Huntingtona, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Przedział wiekowy obejmuje osoby dorosłe i starsze.
  • Osoby, które są wrażliwą populacją, czyli takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Thiamine to witamina, która jest niezbędna do prawidłowego funkcjonowania układu nerwowego. W badaniu klinicznym jest stosowana w celu oceny jej bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z chorobą Huntingtona. Thiamine może pomóc w poprawie funkcji neurologicznych i ogólnego samopoczucia pacjentów. Biotyna to kolejna witamina, która odgrywa ważną rolę w metabolizmie komórkowym. W połączeniu z thiaminą, biotyna jest badana pod kątem jej wpływu na pacjentów z chorobą Huntingtona. Celem jest sprawdzenie, czy taka terapia może być bezpieczna i dobrze tolerowana, a także czy może przynieść korzyści zdrowotne dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Tiamina – Tiamina jest podawana doustnie i jest stosowana w połączeniu z biotyną w badaniach klinicznych dotyczących choroby Huntingtona. Obecnie jest badana pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji w tej terapii. Główne wskazania terapeutyczne obejmują wspomaganie leczenia choroby Huntingtona. Tiamina działa na poziomie molekularnym jako koenzym w procesach metabolicznych, wspierając produkcję energii w komórkach. Klasyfikowana jest jako witamina z grupy B. Biotyna – Biotyna jest również podawana doustnie i stosowana w połączeniu z tiaminą w badaniach nad chorobą Huntingtona. Badania koncentrują się na ocenie jej bezpieczeństwa i tolerancji w tej terapii. Główne wskazania terapeutyczne to wspomaganie leczenia choroby Huntingtona. Na poziomie molekularnym biotyna działa jako koenzym, wspierając metabolizm kwasów tłuszczowych i aminokwasów. Jest klasyfikowana jako witamina z grupy B.

Badane choroby

Choroba Huntingtona – Jest to dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do stopniowego pogarszania się funkcji ruchowych, poznawczych i psychicznych. Objawy zwykle zaczynają się w wieku średnim i obejmują niekontrolowane ruchy, problemy z koordynacją, trudności z mówieniem oraz zmiany w zachowaniu i osobowości. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do coraz większych trudności w codziennym funkcjonowaniu. Z czasem pacjenci mogą doświadczać problemów z pamięcią, koncentracją i planowaniem. Choroba jest spowodowana mutacją w genie HTT, co prowadzi do nieprawidłowego gromadzenia się białka huntingtyny w mózgu. Choroba Huntingtona jest rzadką chorobą, a jej objawy i tempo postępu mogą się różnić w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-508637-14-00Kod protokołuHUNTIAMPlanowana liczba uczestników24 osobySponsorFundacion Publica Andaluza Para La Gestion De La Investigacion En Salud De Sevilla

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).