Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pridopidyny hydrochloridu u pacjentów z chorobą Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Huntington’s disease jest rzadką, dziedziczną chorobą, w której stopniowo pogarszają się ruchy, myślenie i emocje. Badanie ocenia, czy doustny lek Pridopidine podawany w postaci kapsułki 90 mg może spowolnić ten proces w porównaniu z placebo.

Celem jest sprawdzenie, czy lek może zahamować postęp choroby. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub placebo i będą go przyjmować przez około rok, przy regularnych wizytach kontrolnych. W trakcie badań wykonuje się proste testy, aby ocenić ogólny wpływ choroby (cUHDRS – wskaźnik łączący różne elementy stanu zdrowia), zdolność do codziennych czynności (Total Functional Capacity), szybkość ruchów dłoni (Quantitative Motor Finger Tapping) oraz szybkość i uwagę przy czytaniu słów (Stroop Word Reading). Każdy z tych testów jest wyjaśniony w prosty sposób, aby uczestnicy rozumieli, co jest badane.

Bezpieczeństwo jest monitorowane poprzez zapisywanie wszelkich działań niepożądanych, poważnych problemów zdrowotnych oraz sytuacji, które mogą wymagać przerwania przyjmowania leku. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co pomaga uzyskać rzetelne wyniki.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Losowanie i przydzielenie grupy

    Po przyjęciu do badania zostajesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymujesz pridopidine lub placebo. Losowanie odbywa się w sposób ukryty, aby nikt nie wiedział, którą substancję otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Badania wstępne i pomiar bazowy

    Na początku udziału przeprowadzane są szczegółowe badania, w tym ocena kliniczna i testy funkcjonalne, aby określić Twój stan wyjściowy.

    Wykonuje się następujące pomiary:

    cUHDRS (Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale) – łączna skala oceniająca postęp choroby,

    Total Functional Capacity (TFC) – ocena zdolności do codziennych czynności,

    Quantitative Motor (Q‑Motor) Finger Tapping Inter‑onset Interval (FT‑IOI) – test szybkości i precyzji ruchów palców,

    Stroop Word Reading (SWR) – test oceniający zdolności poznawcze, szczególnie uwagę i szybkość przetwarzania informacji.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po zakończeniu badań wstępnych rozpoczynasz codzienne przyjmowanie jednej kapsułki.

    W grupie aktywnej kapsułka zawiera pridopidine 90 mg (hydrochloride) i jest przyjmowana doustnie raz dziennie.

    W grupie placebo kapsułka nie zawiera substancji czynnej i jest przyjmowana w ten sam sposób.

    Leczenie trwa 52 tygodnie, czyli około jednego roku.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    W trakcie trwania badania co kilka tygodni (zwykle co 12 tygodni) odbywają się wizyty kontrolne w placówce badawczej.

    Podczas każdej wizyty lekarz ocenia Twój stan zdrowia, przeprowadza wybrane testy (np. TFC, Q‑Motor) oraz pyta o ewentualne dolegliwości.

    Wizyty służą także do sprawdzenia, czy przyjmujesz lek zgodnie z zaleceniami.

  5. Krok 5

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas całego okresu badania jesteś proszony o zgłaszanie wszelkich niepokojących objawów.

    Zgłoszone zdarzenia są klasyfikowane jako TEAEs (Treatment‑Emergent Adverse Events – działania niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia), AESIs (Adverse Events of Special Interest – szczególne zdarzenia niepożądane) lub SAEs (Serious Adverse Events – poważne zdarzenia niepożądane).

    Informacje te pomagają ocenić bezpieczeństwo leku.

  6. Krok 6

    Ocena po 52 tygodniach

    Po upływie 52 tygodni przeprowadzane są końcowe badania, które obejmują ponowne pomiary cUHDRS, Total Functional Capacity (TFC), Quantitative Motor Finger Tapping oraz Stroop Word Reading.

    Porównanie wyników z pomiarami bazowymi pozwala ocenić, czy pridopidine wpłynął na postęp choroby w porównaniu z placebo.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu wszystkich ocen i zebrania danych otrzymujesz informację o zakończeniu udziału w badaniu.

    Twoje dane zostaną wykorzystane wyłącznie do celów naukowych, a dalsze leczenie będzie ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby w wieku od 23 do 65 lat w momencie badania.
  • Choroba Huntingtonowa musi mieć początek w wieku dorosłym – objawy pojawiły się w wieku 21 lat lub później i musi być potwierdzona diagnozą lekarza.
  • Diagnoza musi być poparta badaniem genetycznym wykazującym co najmniej 40 powtórzeń sekwencji CAG w genie huntingtin (HTT). CAG to krótka część DNA, która w tej chorobie jest powtarzana wiele razy.
  • Pacjent musi mieć bardzo wysoką pewność diagnozy – poziom 4 w standaryzowanym badaniu ruchowym, co oznacza ponad 99 % pewności, że objawy ruchowe są wyraźne.
  • Wynik w skali Total Functional Capacity (TFC) musi wynosić co najmniej 7. TFC ocenia zdolność do wykonywania codziennych czynności.
  • Wynik w CAG‑Age Product (CAP)100 musi być równy lub wyższy niż 95. CAP100 łączy liczbę powtórzeń CAG i wiek, pomagając ocenić postęp choroby.
  • Wynik w Independence Scale (IS) nie może przekraczać 90 %. IS mierzy stopień samodzielności pacjenta.
  • Wynik w Total Motor Score (TMS) musi wynosić co najmniej 20. TMS ocenia nasilenie objawów ruchowych.
  • Pacjent nie może przyjmować leków przeciwpsychotycznych ani leków wpływających na transport neuroprzekaźników (VMAT2i) przynajmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. ADMs to leki przeciwpsychotyczne i neuroleptyki/antypsychotyki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Poważne choroby serca, takie jak wydłużony odstęp QT (wartość >450 ms u mężczyzn lub >470 ms u kobiet), zaburzenia rytmu serca, niekontrolowane migotanie przedsionków lub wrodzony zespół długiego QT; napady padaczkowe w ciągu ostatnich 5 lat; poważne choroby neurologiczne, np. uszkodzenia mózgu (patologia wewnątrzczaszkowa) lub udary (zaburzenia naczyniowe mózgu); aktywne lub niedawno leczone nowotwory (chyba że były małe i już wyleczone); oraz poważne niekontrolowane choroby całego organizmu, takie jak choroby wątroby, nerek, płuc, układu hormonalnego, zakaźne (HBV, HCV, HIV) lub psychiczne, które mogą zagrażać bezpieczeństwu lub utrudniać udział.
  • Ciężka niewydolność wątroby lub nerek.
  • Używanie jakiejkolwiek terapii obniżającej poziom białka mutantowego huntingtyny (mHTT) w ciągu ostatniego roku.
  • Stosowanie leków, które wydłużają odstęp QT, w ciągu ostatnich 4 tygodni przed pierwszą wizytą.
  • Używanie leku pridopidine w ciągu ostatnich 6 tygodni (lub 5 okresów półtrwania leku) przed badaniem. (Okres półtrwania – czas, w którym połowa dawki leku zostaje usunięta z organizmu.)
  • Udział w wcześniejszym badaniu terapii genowej w mózgu (badanie, w którym do mózgu wprowadzano materiał genetyczny).
  • Wyniki badań laboratoryjnych, które są poza normą i lekarz uzna je za istotnie nieprawidłowe, co może sprawić, że udział w badaniu będzie niebezpieczny lub nieodpowiedni.
  • Kobiety będące w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PRIDOPIDINE jest lekiem podawanym doustnie w postaci kapsułki. W badaniu jest testowany jako potencjalny środek wpływający na postęp choroby Huntingtona. Lek ten jest oznaczony jako lek sierocny, co oznacza, że jest opracowywany specjalnie dla rzadkich schorzeń. Celem jego stosowania w tym badaniu jest sprawdzenie, czy może spowolnić lub zmniejszyć nasilenie objawów choroby Huntingtona oraz czy jest bezpieczny dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • PRIDOPIDINE

    Podaje się doustnie w postaci twardej kapsułki, najczęściej 90 mg raz dziennie. Lek jest badany w chorobie Huntingtona, rzadkiej chorobie układu nerwowego, i znajduje się w fazie badań klinicznych, nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania. Działa poprzez zwiększenie aktywności receptora sigma‑1, co pomaga chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem. Należy go do grupy leków modulujących receptory sigma‑1.

  • Pridopidine placebo

    To nieaktywny preparat podawany w takiej samej formie jak prawdziwy lek, czyli w twardej kapsułce do połykania. Służy jedynie do porównania efektów w badaniu klinicznym i nie ma żadnego działania leczniczego. Nie jest przeznaczony do leczenia żadnej choroby i nie jest rejestrowany jako lek. Używany jest wyłącznie w badaniach naukowych jako kontrola.

Badane choroby

Choroba Huntingtona - jest dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną, której objawy pojawiają się zazwyczaj w wieku dorosłym. Najpierw występują niekontrolowane ruchy i problemy z koordynacją, a następnie trudności w mowie oraz w pamięci. Z czasem nasila się zaburzenie funkcji poznawczych i emocjonalnych. Pacjent stopniowo traci zdolność samodzielnego funkcjonowania. Choroba postępuje stopniowo, a jej nasilenie rośnie z upływem lat.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-526093-16-00Kod protokołuPL101-HD302Planowana liczba uczestników398 osóbSponsorFerrer Internacional S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).