Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo bleksymenibu u pacjentów z ostrą białaczką

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki, która jest nowotworem krwi rozwijającym się bardzo szybko. W ramach badania testowany jest lek o nazwie bleximenib (znany również jako JNJ-75276617), który jest dostępny w różnych postaciach: tabletki powlekane, kapsułki, tabletki zwykłe oraz proszek do sporządzania roztworu doustnego. Wszystkie formy leku przyjmuje się doustnie, czyli przez usta. Badanie obejmuje osoby z ostrą białaczką, u których występują określone zmiany genetyczne, takie jak zmiany w genie KMT2A, mutacje w genie NPM1 lub zmiany w białkach zwanych nukleoporynami. W pierwszej fazie badania uczestniczą dorośli oraz młodzież w wieku od 12 do 18 lat, natomiast w drugiej fazie badania biorą udział wyłącznie dorośli z ostrą białaczką szpikową.

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny jest lek bleximenib i jaka dawka będzie najlepsza do dalszego stosowania, a następnie ocena, jak skutecznie lek działa w leczeniu ostrej białaczki. Badanie jest podzielone na dwie główne części. Pierwsza część składa się z dwóch etapów: etapu zwiększania dawki, w którym ustala się odpowiednią dawkę leku oraz sprawdza się jego bezpieczeństwo, a następnie etapu rozszerzenia, w którym dalej ocenia się bezpieczeństwo wybranej dawki. Druga część badania ma na celu sprawdzenie, jak skutecznie lek działa u osób z ostrą białaczką szpikową z określonymi zmianami genetycznymi.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować lek bleximenib, a lekarze będą regularnie sprawdzać ich stan zdrowia, wykonywać badania krwi oraz monitorować występowanie działań niepożądanych. Badanie pozwoli określić, czy lek jest bezpieczny i czy może pomóc w leczeniu ostrej białaczki u osób, które nie mogą być leczone innymi dostępnymi metodami lub u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lekiem bleximenib

    Zostaniesz zakwalifikowany do jednej z faz badania w zależności od swojego wieku i typu białaczki ostrej.

    Jeśli masz co najmniej 18 lat, zostaniesz zakwalifikowany do grupy dorosłych w Fazie 1 lub Fazie 2. Jeśli masz od 12 do 18 lat, zostaniesz zakwalifikowany do grupy młodzieżowej w Fazie 1.

    W Fazie 1 badania uczestniczą osoby z ostrą białaczką, która wróciła po wcześniejszym leczeniu lub jest oporna na leczenie, oraz osoby, które wyczerpały dostępne opcje terapeutyczne lub nie kwalifikują się do nich.

    W Fazie 2 badania uczestniczą osoby z ostrą białaczką szpikową (rodzaj białaczki ostrej) z określonymi zmianami genetycznymi: KMT2A-r (przearanżowanie genu KMT2A) lub mutacjami NPM1 (zmiany w genie NPM1).

  2. Krok 2

    Faza 1 - Część 1: Stopniowe zwiększanie dawki

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do tej części badania, otrzymasz lek bleximenib (znany również jako JNJ-75276617).

    Lek będzie podawany doustnie, co oznacza, że będziesz go przyjmować przez usta. Lek dostępny jest w różnych postaciach: tabletki, tabletki powlekane, kapsułki lub proszek do sporządzania roztworu doustnego.

    W tej części badania celem jest ustalenie bezpiecznej i skutecznej dawki leku. Dawka będzie stopniowo zwiększana u kolejnych grup uczestników.

    Będziesz obserwowany pod kątem występowania działań niepożądanych i ich nasilenia, w tym toksyczności ograniczającej dawkę (poważne działania niepożądane związane z dawką leku).

  3. Krok 3

    Faza 1 - Część 2: Rozszerzenie dawki

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do tej części badania, otrzymasz lek bleximenib w dawce ustalonej jako bezpieczna i zalecana w poprzedniej części badania (RP2D - zalecana dawka do Fazy 2).

    Lek będzie podawany doustnie w jednej z dostępnych postaci: tabletki, tabletki powlekane, kapsułki lub proszek do sporządzania roztworu doustnego.

    Celem tej części jest dalsze sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku w ustalonej dawce.

    Będziesz obserwowany pod kątem występowania i nasilenia działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Faza 2: Ocena skuteczności leku

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do Fazy 2, otrzymasz lek bleximenib w zalecanej dawce ustalonej w Fazie 1.

    Lek będzie podawany doustnie w jednej z dostępnych postaci: tabletki, tabletki powlekane, kapsułki lub proszek do sporządzania roztworu doustnego.

    Głównym celem tej fazy jest ocena skuteczności leku, czyli jak dobrze działa w leczeniu ostrej białaczki szpikowej z określonymi zmianami genetycznymi.

    Twoja odpowiedź na leczenie będzie oceniana przez niezależną komisję, która sprawdzi, czy uzyskano całkowitą remisję (CR - całkowite ustąpienie objawów choroby) lub całkowitą remisję z częściową regeneracją krwi (CRh - całkowite ustąpienie objawów z niepełnym powrotem prawidłowych parametrów krwi).

  5. Krok 5

    Regularne wizyty i badania kontrolne

    Podczas całego badania będziesz regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.

    W trakcie tych wizyt będą wykonywane badania laboratoryjne krwi, aby sprawdzić, jak Twój organizm reaguje na lek i czy wartości są w odpowiednim zakresie.

    Będzie również oceniany Twój stan ogólny według skali ECOG (skala oceny sprawności fizycznej), która określa, jak dobrze funkcjonujesz w codziennym życiu. Wymagany jest wynik 0, 1 lub 2, co oznacza od pełnej sprawności do ograniczonej zdolności do intensywnej aktywności fizycznej.

    Wszystkie działania niepożądane będą monitorowane i dokumentowane przez cały okres badania.

  6. Krok 6

    Badania dla kobiet w wieku rozrodczym

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, przed rozpoczęciem badania zostanie wykonany test ciążowy z krwi.

    Test ten musi wykazać wynik ujemny podczas wizyty kwalifikacyjnej oraz w ciągu 48 godzin przed przyjęciem pierwszej dawki leku.

    Jest to wymagane ze względów bezpieczeństwa.

  7. Krok 7

    Kontynuacja leczenia i zakończenie badania

    Będziesz kontynuować przyjmowanie leku bleximenib zgodnie z ustalonym schematem przez okres określony przez lekarza prowadzącego badanie.

    Badanie zostało zaplanowane do marca 2026 roku, jednak Twój indywidualny udział może być krótszy lub dłuższy w zależności od odpowiedzi na leczenie i tolerancji leku.

    Przez cały czas trwania badania będziesz pod stałą opieką medyczną i będziesz mógł przerwać udział w badaniu w dowolnym momencie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat (w niektórych częściach badania mogą uczestniczyć młodzież w wieku od 12 do 18 lat)
  • Pacjent musi mieć rozpoznaną ostrą białaczkę (rodzaj nowotworu krwi), która nawróciła lub nie odpowiada na leczenie, oraz wyczerpał dostępne opcje terapeutyczne lub nie kwalifikuje się do nich
  • Białaczka pacjenta musi posiadać określone zmiany genetyczne, takie jak zmiany w genach KMT2A, NPM1 lub w białkach zwanych nukleoporynami (w drugiej fazie badania przyjmowane są tylko osoby ze zmianami KMT2A lub mutacjami NPM1)
  • Wyniki badań laboratoryjnych pacjenta muszą spełniać określone kryteria
  • Pacjent musi mieć stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca zdolność do codziennego funkcjonowania) na poziomie 0, 1 lub 2, co oznacza, że pacjent jest w stanie się samodzielnie obsługiwać
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w badaniu krwi przed rozpoczęciem badania i w ciągu 48 godzin przed pierwszą dawką leku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostarczonych danych badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Bleximenib to nowy lek badawczy, który jest testowany po raz pierwszy u ludzi. Jest to inhibitor, co oznacza, że blokuje działanie określonych białek w organizmie, zwanych menin i KMT2A (znanych również jako MLL1). Te białka odgrywają ważną rolę w rozwoju niektórych rodzajów białaczki ostrej. Lek działa poprzez zakłócanie połączenia między tymi białkami, co może pomóc w zatrzymaniu wzrostu komórek białaczkowych. W badaniu lek jest podawany pacjentom z ostrą białaczką, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny i czy może pomóc w leczeniu tej choroby. Badanie najpierw ustala właściwą dawkę leku, a następnie sprawdza, jak dobrze działa u większej grupy pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Bleximenib – Lek podawany doustnie, będący inhibitorem białka menin i enzymu KMT2A (znanego również jako MLL1), obecnie badany w pierwszych fazach prób klinicznych u ludzi. Stosowany jest w leczeniu ostrej białaczki, szczególnie u pacjentów z określonymi zmianami genetycznymi. Działa poprzez blokowanie połączenia między białkiem menin a enzymem KMT2A, co zapobiega niekontrolowanemu namnażaniu się komórek białaczkowych i może prowadzić do ich śmierci. Na obecnym etapie badań określana jest bezpieczna dawka leku oraz jego skuteczność w zwalczaniu choroby.

Badane choroby

Ostra białaczka – Ostra białaczka to nowotwór krwi, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania się niedojrzałych komórek krwi w szpiku kostnym. Komórki te nie potrafią prawidłowo funkcjonować i wypierają zdrowe komórki krwi. W rezultacie organizm traci zdolność do wytwarzania odpowiedniej ilości prawidłowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Choroba rozwija się szybko, w ciągu kilku tygodni lub miesięcy. U chorych pojawiają się objawy takie jak osłabienie, bladość skóry, częste infekcje i skłonność do krwawień. Niedojrzałe komórki białaczkowe mogą również gromadzić się w węzłach chłonnych, śledzionie i innych narządach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-506581-31-00Kod protokołu75276617ALE1001Planowana liczba uczestników144 osobySponsorJanssen Cilag International

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).