Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie stosowania enkzomenibu u dorosłych pacjentów z ostrą białaczką lub innymi wybranymi nowotworami krwi.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych cierpiących na ostrą białaczkę, czyli rodzaj nowotworu krwi, lub inne wybrane nowotwory układu krwiotwórczego. Choroba ta może występować z konkretnymi zmianami genetycznymi, takimi jak rearanżacja MLL lub mutacja NPM1, które wpływają na sposób, w jaki komórki krwi się rozwijają. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa oraz skuteczności nowego leku o nazwie enzomenib, znanego również pod kodem DSP 5336.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać enzomenib w formie tabletki przyjmowanej doustnie. Proces rozpoczyna się od etapu ustalania odpowiedniej dawki leku, aby sprawdzić, jaką dawkę organizm może tolerować i która wywołuje najlepsze działanie. Następnie badanie przechodzi do etapu oceny tego, jak lek wpływa na chorobę u osób, u których dotychczasowe metody leczenia nie przyniosły pożądanych efektów lub choroba powróciła.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Faza 1: ustalanie bezpieczeństwa i dawkowania

    Podczas tej fazy badane jest bezpieczeństwo oraz to, jak organizm toleruje przyjmowanie leku enzomenib w formie tabletek przyjmowanych drogą doustną.

    Celem jest ustalenie odpowiedniej dawki leku, która będzie przynosić największy efekt przy jednoczesnym zachowaniu możliwego do zaakceptowania poziomu bezpieczeństwa.

    W tym czasie monitorowane są parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych (takich jak morfologia krwi, badania chemiczne krwi oraz badanie moczu), a także wyniki elektrokardiogramu (badanie rytmu serca) i echokardiogramu (badanie struktury serca).

  2. Krok 2

    Faza 2: ocena skuteczności leku

    W tej fazie badana jest skuteczność kliniczna leku enzomenib u osób z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką.

    Badanie skupia się na pacjentach posiadających konkretne cechy genetyczne, takie jak przeciąg rearanżacji MLL lub mutację NPM1.

    Ocenie podlegają reakcje organizmu na leczenie, w tym czas do osiągnięcia poprawy oraz czas trwania odpowiedzi na leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent musi mieć skończone 18 lat lub więcej.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną chorobę jako ostra białaczka szpikowa (AML), ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub ostra białaczka o niejednoznacznym pochodzeniu, która powróciła po leczeniu lub nie reaguje na dotychczas stosowane standardowe metody leczenia.
  • W badaniu mogą uczestniczyć osoby z potwierdzoną zmianą genetyczną zwaną rearanżacją (fuzją) KMT2A (MLL) lub mutacją NPM1.
  • Pacjenci, którzy kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych (metoda leczenia polegająca na zastąpieniu chorego szpiku zdrowymi komórkami), muszą mieć tę opcję zaproponowaną przez lekarza.
  • Pacjent musi mieć przewidywaną długość życia wynoszącą co najmniej 3 miesiące, ocenioną przez lekarza prowadzącego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu na ciążę (brak ciąży) w badaniu krwi lub moczu.
  • Wszyscy uczestnicy mogący mieć dzieci muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub inne środki zapobiegania ciąży przez cały czas trwania badania oraz przez 6 miesięcy po ostatniej dawce leku.
  • Pacjent musi posiadać materiał do badania genetycznego, taki jak szpik kostny lub krew obwodowa, aby potwierdzić obecność specyficznych zmian w genach.
  • W drugiej fazie badania pacjenci muszą mieć w szpiku kostnym co najmniej 5% blastów (są to niedojrzałe, nieprawidłowe komórki krwi, które rozwijają się w białaczce).
  • Pacjenci w drugiej fazie badania nie mogą być wcześniej leczeni lekami z grupy inhibitorów meniny (specjalistyczne leki celujące w konkretny białkowy mechanizm w komórkach).
  • Pacjent musi posiadać dobry stan ogólny, oceniany według skali ECOG na poziomie 2 lub niższym (skala ta określa, jak bardzo choroba ogranicza codzienne czynności pacjenta).
  • Liczba białych krwinek (komórek odpornościowych organizmu) musi być niższa niż 30 000 na mikrolitr w momencie rozpoczęcia badania.
  • Wszelkie toksyczności (skutki uboczne) związane z poprzednim leczeniem muszą ustąpić do stopnia 1 lub 2 (stopień 2 dotyczy tylko utraty włosów lub uszkodzenia nerwów).
  • Pacjent musi mieć prawidłową pracę nerek (mierzoną poprzez poziom kreatyniny, czyli produktu przemiany materii usuwanego przez nerki) oraz prawidłową pracę wątroby (mierzoną poprzez poziomy takich wskaźników jak bilirubina, AST oraz ALT).
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w wszystkich wizytach przewidzianych w planie badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

21 kryteriów

  • Diagnoza ostrej białaczki promielocytowej (specyficzny rodzaj choroby krwi).
  • Problemy poznawcze, psychologiczne lub psychospołeczne, które mogłyby uniemożliwić prawidłowe uczestnictwo w badaniu, przestrzeganie planu leczenia lub zrozumienie procesu wyrażenia zgody.
  • Historia śródmiąższowej choroby płuc lub zapalenia płuc o znacznym nasileniu (stopień 2 lub wyższy) wywołanego lekami lub niebędącego wynikiem infekcji, występująca w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Przeprowadzenie przeszczepu komórek macierzystych, terapii CAR-T (specjalna metoda leczenia komórkami odpornościowymi) lub innych modyfikowanych terapii komórkowych w ciągu 60 dni przed pierwszym podaniem leku.
  • Przyjmowanie konkretnych leków, które wchodzą w interakcje z badanym preparatem, w tym silnych inhibitorów lub induktorów enzymu CYP3A4/5 (białka w wątrobie odpowiedzialnego za przetwarzanie leków).
  • Wykryta aktywna infekcja wirusem HIV, wirusem WZW typu C lub obecność antygenu wirusa WZW typu B.
  • Inne schorzenia, które według lekarza mogą stanowić zagrożenie zdrowotne, takie jak: napaść serca (zawał), niestabilna dławica piersiowa, arytmia serca (zaburzenia rytmu) wymagająca leczenia, niewydolność serca lub poważne choroby płuc (np. duszność podczas spoczynku).
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze lub cukrzyca z wystąpieniem ketoacidozy (niebezpieczny stan zakwaszenia organizmu) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Historia wystąpienia torsade de pointes (rodzaj groźnego zaburzenia rytmu serca).
  • Nieprawidłowy wynik EKG, szczególnie w zakresie parametru QTc (wskaźnik określający czas regeneracji elektrycznej serca po uderzeniu).
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży.
  • Otrzymanie infuzji limfocytów od dawcy w ciągu 28 dni przed badaniem lub przyjmowanie leków obniżających odporność po przeszczepie.
  • Aktywne i nieleczone objawy choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD), która jest reakcją układu odpornościowego na przeszczepione komórki.
  • Przyjmowanie leków przeciwnowotworowych (z wyjątkiem niektórych terapii hormonalnych lub leków kontrolujących liczbę komórek białaczkowych) w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Stosowanie inhibitorów kalcyneuryny (leki hamujące działanie układu odpornościowego) w ciągu ostatnich 42 tygodni lub 2 tygodni przed badaniem.
  • Przeprowadzenie poważnej operacji chirurgicznej w ciągu 28 dni przed podaniem leku.
  • Aktywna białaczka w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg lub rdzeń kręgowy).
  • Nadwrażliwość lub alergia na którykolwiek ze składników badanego leku.
  • Obniżona frakcja wyrzutowa lewej komory serca (LVEF) poniżej 50%, co oznacza, że serce nie pompuje wystarczającej ilości krwi (mierzone za pomocą badania ECHO).
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza wymagająca podawania leków dożylnie.
  • Problemy z połykaniem, takie jak dysfagia, lub inne schorzenia układu pokarmowego (np. gastropareza – zaburzenie pracy żołądka), które utrudniają przyjmowanie leków doustnie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Enzomenib to lek podawany doustnie w postaci tabletki, który jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u osób dorosłych cierpiących na różne rodzaje ostrej białaczki oraz inne wybrane nowotwory krwi. Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze organizm toleruje ten lek oraz ustalenie odpowiedniej dawki, która będzie przynosić najlepsze efekty lecznicze u pacjentów z konkretnymi mutacjami genetycznymi w komórkach nowotworowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Enzomenib - Ten lek podawany doustnie w postaci tabletki, który jest obecnie w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze powszechnie dostępny w lecznictwie. Jest on przeznaczony do walki z niektórymi rodzajami ostrej białaczki, szczególnie u pacjentów z konkretnymi zmianami genetycznymi. Substancja ta działa na poziomie cząsteczkowym poprzez blokowanie procesów, które pozwalają komórkom nowotworowym na niekontrolowany wzrost i podziały. Należy go klasyfikować jako nowoczesny lek celowany stosowany w leczeniu chorób krwi.

Badane choroby

Ostra białaczka z rearanżacją genu MLL lub mutacją NPM1 - Jest to rzadki rodzaj ostrej białaczki, w której komórki krwi nie wykazują wyraźnego podziału na linię komórek szpiczakowych lub limfocytowych. Choroba ta wynika z konkretnych zmian genetycznych, takich jak przemieszczenie genu MLL lub mutacja białka NPM1. Proces chorobowy polega na niekontrolowanym namnażaniu się niedojrzałych komórek w szpiku kostnym. Te nieprawidłowe komórki wypierają zdrowe elementy krwi, co prowadzi do zaburzeń ich prawidłowego funkcjonowania. Postęp choroby wiąże się z dalszą akumulacją tych wadliwych komórek w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2022-502741-10-00Kod protokołu​​DSP-5336-101​Planowana liczba uczestników498 osóbSponsorSumitomo Pharma America Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).