Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie porównujące zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych od częściowo zgodnych dawców u pacjentów z nowotworami hematologicznymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny efektywności zmniejszonej dawki cyklofosfamidu po przeszczepieniu u pacjentów poddawanych haploidentycznemu przeszczepieniu komórek macierzystych krwiotwórczych (HSCT) z powodu nowotworów hematologicznych. Haploidentyczne przeszczepienie oznacza, że dawca (np. rodzic, dziecko lub rodzeństwo) jest tylko częściowo zgodny genetycznie z biorcą. Nowotwory hematologiczne to choroby nowotworowe krwi, szpiku kostnego i układu limfatycznego, takie jak białaczki czy chłoniaki. Celem badania jest sprawdzenie, czy zmniejszona dawka leku cyklofosfamid (70 mg/kg) jest równie skuteczna jak standardowa dawka (100 mg/kg) w zapobieganiu powikłaniom po przeszczepieniu.

W trakcie badania pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej standardową lub zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu. Lek ten jest podawany po przeszczepieniu w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) - poważnemu powikłaniu, w którym przeszczepione komórki atakują tkanki biorcy. Pacjenci będą obserwowani przez 2 lata po przeszczepieniu, aby ocenić przeżycie bez poważnych powikłań, jakość życia oraz występowanie infekcji.

Wszyscy uczestnicy otrzymają również kondycjonowanie oparte na tiotepa - jest to schemat leczenia przygotowującego organizm do przyjęcia przeszczepu poprzez niszczenie komórek nowotworowych i osłabianie układu odpornościowego biorcy. Oceniane będą również takie parametry jak całkowite przeżycie, nawroty choroby podstawowej oraz toksyczność leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do przeszczepu i randomizacja

    Po zakwalifikowaniu do przeszczepu szpiku od dawcy haploidentycznego (częściowo zgodnego, najczęściej członka rodziny), zostaniesz przydzielony do jednej z dwóch grup badania:

    - Grupa otrzymująca standardową dawkę cyklofosfamidu po przeszczepie (100 mg/kg)

    - Grupa otrzymująca zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu po przeszczepie (70 mg/kg)

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Otrzymasz schemat kondycjonowania oparty na tiotepie. Jest to leczenie przygotowujące organizm do przyjęcia komórek macierzystych od dawcy.

    Twój dawca haploidentyczny (częściowo zgodny) będzie pobierany komórki macierzyste z krwi obwodowej (PBSC).

  3. Krok 3

    Przeszczep komórek macierzystych

    W dniu przeszczepu (dzień 0) otrzymasz komórki macierzyste pobrane od dawcy haploidentycznego. Komórki zostaną podane dożylnie, podobnie jak przy transfuzji krwi.

  4. Krok 4

    Podanie cyklofosfamidu po przeszczepie

    Po przeszczepie otrzymasz lek o nazwie cyklofosfamid, który pomaga zapobiegać chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) - stanu, w którym komórki dawcy atakują Twoje tkanki.

    W zależności od grupy, do której zostałeś przydzielony, otrzymasz standardową dawkę (100 mg/kg) lub zmniejszoną dawkę (70 mg/kg) cyklofosfamidu.

  5. Krok 5

    Okres regeneracji

    Po przeszczepie będziesz monitorowany pod kątem odnowy hematologicznej (wzrostu liczby komórek krwi).

    Lekarze będą sprawdzać, czy liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) przekroczy poziom 0,5 x 10⁹/L oraz czy liczba płytek krwi przekroczy 50 x 10⁹/L w ciągu 60 dni od przeszczepu.

  6. Krok 6

    Ocena i monitorowanie w pierwszych miesiącach

    Przez pierwsze 180 dni (6 miesięcy) po przeszczepie będziesz monitorowany pod kątem ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (ostrej GVHD).

    Lekarze będą także obserwować, czy nie występują powikłania infekcyjne, w tym zakażenia bakteryjne, wirusowe i grzybicze.

    Wszelkie działania niepożądane będą oceniane według standardowych kryteriów (CTCAE v5.0).

  7. Krok 7

    Badania kontrolne i ocena jakości życia

    W miesiącu 1, 3, 6, 12 i 24 po przeszczepie zostaniesz poproszony o wypełnienie dwóch kwestionariuszy oceniających jakość życia: FACT-BMT (oceniający jakość życia pacjentów po przeszczepie szpiku) oraz EQ-5D-5L (ogólny kwestionariusz jakości życia).

    Wyniki te zostaną porównane z Twoją oceną jakości życia przed przeszczepem.

  8. Krok 8

    Długoterminowa obserwacja

    Przez 2 lata po przeszczepie będziesz regularnie monitorowany pod kątem:

    - Przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (przewlekłej GVHD)

    - Nawrotu choroby podstawowej

    - Ogólnego stanu zdrowia i przeżycia

  9. Krok 9

    Zakończenie badania

    Główna ocena skuteczności badania nastąpi 2 lata po przeszczepie. Zostanie ocenione przeżycie bez ciężkiej GVHD, nawrotu choroby lub powikłań związanych z cyklofosfamidem.

    Badanie ma na celu sprawdzenie, czy zmniejszona dawka cyklofosfamidu (70 mg/kg) jest równie skuteczna jak standardowa dawka (100 mg/kg), przy potencjalnie mniejszej toksyczności.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat
  • Potwierdzona choroba hematologiczna (choroba krwi lub układu krwiotwórczego) ze wskazaniem do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (przeszczep komórek od innej osoby)
  • Obecność haplo-identycznego dawcy (dawca spokrewniony, np. rodzic, dziecko lub rodzeństwo, który jest częściowo zgodny genetycznie) chętnego do oddania komórek macierzystych z krwi obwodowej (PBSC)
  • Plan leczenia obejmujący schemat przygotowawczy oparty na leku tiotepa
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu
  • Posiadanie ubezpieczenia w systemie zabezpieczenia społecznego (z wyłączeniem "Aide Médicale d'État" - dotyczy Francji)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 70 lat (badanie obejmuje tylko dorosłych)
  • Brak rozpoznanej choroby hematologicznej złośliwej (nowotworu krwi)
  • Brak kwalifikacji do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych od dawcy haploidentycznego (dawcy częściowo zgodnego, najczęściej spokrewnionego)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Brak możliwości stosowania się do protokołu badania
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, które mogłoby kolidować z tym badaniem
  • Poważne choroby współistniejące, które zwiększają ryzyko powikłań po przeszczepie
  • Obecność przeciwwskazań do zastosowania cyklofosfamidu (leku immunosupresyjnego używanego w badaniu)
  • Nieprawidłowa funkcja wątroby, nerek lub serca, która mogłaby zwiększyć ryzyko związane z przeszczepem
  • Aktywne, niekontrolowane zakażenie
  • Wcześniejszy przeszczep komórek krwiotwórczych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Cyklofosfamid po przeszczepieniu

    (PTCy) to lek stosowany po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych od dawcy połowicznie zgodnego (przeszczepienie haploidentyczne). Jego zadaniem jest zapobieganie odrzuceniu przeszczepu oraz zmniejszenie ryzyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która jest poważnym powikłaniem po przeszczepieniu.

  • Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych

    (HSCT) to procedura medyczna, w której uszkodzony lub nieprawidłowo funkcjonujący szpik kostny pacjenta zostaje zastąpiony zdrowymi komórkami macierzystymi od dawcy. W tym badaniu przeszczepienie jest wykonywane od dawcy, który jest częściowo zgodny genetycznie z pacjentem (dawca haploidentyczny, często jest to członek rodziny).

Co już wiadomo o tej terapii

Cyklofosfamid – lek przeciwnowotworowy podawany dożylnie w trakcie przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych od dawcy częściowo zgodnego (haploidentycznego). Jest powszechnie stosowany w protokołach transplantacyjnych w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). Cyklofosfamid działa poprzez niszczenie nadreaktywnych limfocytów T dawcy, które mogłyby atakować tkanki biorcy, jednocześnie oszczędzając komórki macierzyste niezbędne do odnowy układu krwiotwórczego. Lek ten należy do grupy leków alkilujących, które uszkadzają DNA komórek, prowadząc do ich śmierci, szczególnie tych szybko dzielących się.

Badane choroby

  • Nowotwory hematologiczne

    grupa chorób obejmująca nowotwory wywodzące się z komórek krwi i układu limfatycznego. Choroby te charakteryzują się nieprawidłowym namnażaniem komórek krwiotwórczych lub limfatycznych. W przebiegu nowotworów hematologicznych dochodzi do zaburzenia funkcji szpiku kostnego, co prowadzi do nieprawidłowej produkcji krwinek. Objawy mogą obejmować osłabienie, częste infekcje, krwawienia oraz powiększenie węzłów chłonnych, śledziony lub wątroby. Nowotwory hematologiczne mogą rozwijać się powoli lub agresywnie, w zależności od konkretnego typu choroby.

  • Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD)

    stan, w którym komórki immunologiczne przeszczepionego szpiku kostnego rozpoznają tkanki biorcy jako obce i atakują je. GVHD może występować w postaci ostrej, pojawiającej się w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie, lub przewlekłej, rozwijającej się później. Ostra GVHD objawia się głównie wysypką skórną, zaburzeniami czynności wątroby i przewodu pokarmowego. Przewlekła GVHD może dotykać wielu narządów i tkanek, powodując między innymi zmiany skórne przypominające twardzinę, suchość oczu i jamy ustnej oraz zaburzenia funkcji płuc.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-519986-23-00Planowana liczba uczestników180 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).