Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności AOC 1001 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 u pacjentów dorosłych

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii miotonicznej typu 1, choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie AOC 1001, który jest podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do krwiobiegu. AOC 1001 to specjalny rodzaj leku, który łączy przeciwciało z cząsteczką RNA, co ma na celu poprawę funkcji mięśni u osób z tą chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny i bezpieczny jest AOC 1001 w poprawie funkcji rąk u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej AOC 1001 lub placebo, co oznacza, że nie będą wiedzieli, który z tych preparatów otrzymują. Badanie będzie trwało do 54 tygodni, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy AOC 1001 może być skutecznym leczeniem dla tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po zakwalifikowaniu się do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku AOC 1001 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek AOC 1001 jest podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji.

    Podawanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów

    Podczas badania oceniane są zmiany w funkcji ręki od momentu rozpoczęcia do 30. tygodnia.

    Dodatkowo, monitorowane są zmiany w sile chwytu ręki, wynikach testów mięśniowych oraz ogólnej aktywności.

  4. Krok 4

    Długoterminowa ocena

    Po 54 tygodniach oceniane są długoterminowe efekty leczenia, w tym czas otwierania ręki oraz wyniki testów mięśniowych.

    Badanie kończy się oceną ogólnego stanu zdrowia i jakości życia uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Wiek: od 16 do 65 lat. W Danii i Niemczech: od 18 do 65 lat.
  • Diagnoza kliniczna i genetyczna dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1) z długością powtórzeń CTG wynoszącą co najmniej 100. Dystrofia miotoniczna typu 1 to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała.
  • Możliwość samodzielnego chodzenia (dozwolone są ortezy i stabilizatory na kostki) na co najmniej 10 metrów podczas badania przesiewowego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AOC 1001 to lek badany w formie dożylnej, który jest testowany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1. Celem badania jest sprawdzenie, jak AOC 1001 wpływa na funkcję rąk u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

AOC 1001 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie dystrofii miotonicznej typu 1, a badania koncentrują się na ocenie skuteczności leku w poprawie funkcji ręki. AOC 1001 działa na poziomie molekularnym, wpływając na mechanizmy komórkowe związane z tą chorobą. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni, szczególnie w okolicach twarzy, szyi i kończyn. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać trudności z rozluźnianiem mięśni po ich skurczu, co jest znane jako miotonia. Choroba może również wpływać na serce, układ oddechowy, układ hormonalny i inne narządy. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby i mogą się nasilać z wiekiem. Dystrofia miotoniczna typu 1 jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511378-60-00Kod protokołuAOC 1001-CS3Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorAvidity Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).