Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa berotralstatu w zapobieganiu napadom nabytego obrzęku naczyniowego z niedoborem C1 inhibitora u pacjentów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy nabytego obrzęku naczynioruchowego z powodu niedoboru inhibitora C1, rzadkiej choroby, w której dochodzi do napadów obrzęku skóry i błon śluzowych, często w obrębie twarzy, gardła lub kończyn. Obrzęk ten może być bolesny i utrudniać oddychanie. W ramach badania uczestnicy będą przyjmować doustne kapsułki zawierające lek berotralstat, który ma działać przeciwko częstym atakom tej choroby.

Celem badania jest sprawdzenie, czy podawanie tego leku zmniejsza liczbę napadów w ciągu kilku miesięcy. Uczestnicy będą przyjmować jedną kapsułkę codziennie przez około sześć miesięcy, a w tym czasie będą regularnie zgłaszać wystąpienie i nasilenie objawów, a także uczestniczyć w wizytach kontrolnych u lekarza.

Podczas trwania badania będzie obserwowane, czy pojawiają się niepożądane reakcje, czyli nieprzyjemne skutki uboczne leku, oraz czy występują poważniejsze zdarzenia wymagające interwencji medycznej. Pacjenci będą również informowani, jak rozpoznawać i radzić sobie z ewentualnym nagłym nasileniem objawów, które może wymagać szybkiego podania leku ratunkowego.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po wyrażeniu zgody zostajesz przydzielony do jednego ramienia badania, w którym otrzymujesz lek orladeyo 150 mg w postaci twardych kapsułek.

    Badanie jest otwarte i nie ma podziału na grupy placebo.

  2. Krok 2

    Okres wstępny (run‑in)

    Przez kilka tygodni przed rozpoczęciem leczenia rejestrujesz liczbę ataków angioedemy oraz ich nasilenie, aby ustalić poziom wyjściowy.

    Informacje te będą porównane z wynikami po rozpoczęciu przyjmowania leku.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Od pierwszego tygodnia leczenia zaczynasz przyjmować jedną kapsułkę orladeyo 150 mg doustnie.

    Dawkowanie wynosi 150 mg, podawane raz na dobę, przez okres 24 tygodni (około 6 miesięcy).

  4. Krok 4

    Codzienne przyjmowanie leku

    Każdego dnia połykasz kapsułkę z szklanką wody, najlepiej w stałej porze dnia.

    Nie należy przerywać przyjmowania leku bez konsultacji z personelem badania.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty kontrolne

    Co kilka tygodni (zwykle co 4 tygodnie) odwiedzasz ośrodek badawczy, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

    Podczas wizyty informujesz o ewentualnych działaniach niepożądanych oraz o atakach angioedemy.

  6. Krok 6

    Monitorowanie ataków i objawów

    Prowadź dziennik, w którym zapisujesz każdy atak angioedemy, jego nasilenie (łagodny, umiarkowany, ciężki) oraz czy wymagał leczenia ratunkowego.

    Dziennik pomaga badaczom ocenić, jak lek wpływa na liczbę i ciężkość ataków.

  7. Krok 7

    Zakończenie leczenia i ocena końcowa

    Po 24 tygodniach przestajesz przyjmować lek i przeprowadzasz ostateczną ocenę, w której porównuje się liczbę ataków z okresem wstępnym.

    Wyniki zostaną użyte do oceny skuteczności berotralstat w zapobieganiu atakom angioedemy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Mężczyźni oraz kobiety w wieku 18 lat lub starsi, które nie są w ciąży i nie karmią piersią.
  • Możliwość podpisania pisemnej zgody na udział w badaniu.
  • Waga ciała wynosi co najmniej 40 kg.
  • Ustalone lekarzowo rozpoznanie nabytego obrzęku naczynioruchowego (AAE), które obejmuje:
    • powtarzające się napady obrzęku (obrzęk = nagłe, niebolesne spuchnięcie) bez występowania pokrzywki (wysypki z podniesionymi grudkami)
    • brak historii rodzinnej podobnych napadów oraz brak wrodzonego niedoboru C1‑inhibitory
    • poziom aktywności C1‑inhibitory niższy niż 50 % wartości prawidłowej
    • co najmniej jeden z następujących elementów:
      • pierwsze objawy pojawiły się w wieku 40 lat lub później
      • obniżony poziom białka C1q (inny składnik układu odpornościowego)
      • brak szkodliwego wariantu w genie SERPING1, który koduje C1‑inhibitor
      • obecność przeciwciał przeciw C1‑inhibitorowi (specyficzne białka układu odpornościowego)
      • Możliwość uzyskania i stosowania leków przeznaczonych do szybkiego leczenia napadów, takich jak ikatibant lub plazmowy C1‑inhibitor.
      • Co najmniej dwa napady spełniające poniższe warunki w ciągu pierwszych 28 dni obserwacji (okres ten może zostać wydłużony do maksymalnie 56 dni, jeśli potrzebne):
        • napady są odrębne – nie zaczynają się w ciągu 48 godzin od zakończenia poprzedniego napadu
        • napady obejmują objawy obrzęku, które mogą być widoczne na skórze lub wewnętrzne, np. w gardle lub brzuchu, powodując uczucie ucisku lub ból
        • napady zostały potwierdzone przez lekarza prowadzącego jako napady AAE
        • Lekarz prowadzący uważa, że pacjent będzie w stanie przestrzegać wszystkich wymogów badania, w tym prowadzenia dziennika napadów od momentu pierwszej wizyty.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Posiadanie poważnego problemu zdrowotnego lub psychicznego, który według lekarza może utrudnić udział w badaniu lub zwiększyć ryzyko.
  • Jednoczesna diagnoza innego rodzaju nawracającego obrzęku naczynioruchowego (obrzęk, który pojawia się wielokrotnie).
  • Wyniki badań klinicznych, laboratoryjnych lub moczu wykazujące nieprawidłowości, które lekarz uzna za przeciwskazanie do przyjmowania leku (zgodnie z informacją o leku berotralstat).
  • Uznana nadwrażliwość (alergia) na substancję czynną berotralstatu lub na którykolwiek z jego dodatków (substancje pomocnicze).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Berotralstat jest lekiem podawanym doustnie w postaci twardej kapsułki. W badaniu jest używany jako produkt testowy, aby sprawdzić, czy pomaga zapobiegać napadom obrzęku (obrzękowi naczynioruchowemu) u osób z nabytym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1. Lek działa poprzez zmniejszenie aktywności enzymu, który wywołuje wytwarzanie substancji powodującej obrzęk. Pacjenci przyjmują go regularnie, a w trakcie badania monitorowane są ewentualne działania niepożądane i poważne zdarzenia zdrowotne, aby ocenić bezpieczeństwo stosowania leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Berotralstat - lek podawany doustnie w postaci twardych kapsułek 150 mg, stosowany raz dziennie; jest zatwierdzony jako lek na rzadką chorobę i znajduje się w literaturze medycznej jako terapia zapobiegająca napadom obrzęku naczynioruchowego związanego z niedoborem inhibitora C1; działa poprzez hamowanie enzymu kallikreiny‑12, co zmniejsza produkcję bradykininy i tym samym ogranicza występowanie obrzęków; klasyfikowany jest jako inhibitor kallikreiny i lek przeciwobrzękowy.

Badane choroby

Obrzękowianka nabyta z niedoborem inhibitora C1 - Jest to rzadkie zaburzenie, w którym dochodzi do obniżenia poziomu lub funkcji inhibitora C1, co prowadzi do niekontrolowanej aktywacji układu dopełniacza. Brak tego inhibitora powoduje zwiększoną przepuszczalność naczyń krwionośnych, co skutkuje nagłymi, bolesnymi obrzękami podskórnymi i błon śluzowych. Ataki mogą obejmować twarz, kończyny, przewód pokarmowy i drogi oddechowe. Częstotliwość i nasilenie napadów może zmieniać się w czasie, często nasila się pod wpływem stresu, urazów lub infekcji. Objawy pojawiają się nagle i trwają od kilku godzin do kilku dni. Choroba ma charakter przewlekły, z okresami nasilenia i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524747-13-00Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorPoliclinico San Donato S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).