Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fidrisertibu (IPN60130) w leczeniu postępującego kostniejącego zapalenia mięśni u dzieci i dorosłych

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (ang. Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP). Jest to rzadka choroba, w której mięśnie i tkanki miękkie stopniowo zamieniają się w kości, co prowadzi do ograniczenia ruchomości. W badaniu testowany jest lek o nazwie fidrisertib (kod: IPN60130), który ma na celu spowolnienie procesu tworzenia się nowych kości w ciele. Lek jest podawany w formie twardych kapsułek do przyjmowania doustnego.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch różnych dawek fidrisertibu w porównaniu z placebo. Uczestnicy badania, zarówno dzieci, jak i dorośli, będą przyjmować lek lub placebo przez określony czas. W trakcie badania będą wykonywane różne badania, w tym tomografia komputerowa (TK) całego ciała, aby ocenić zmiany w objętości nowych kości. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy fidrisertib może skutecznie hamować rozwój nowych zmian kostnych.

Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leku, ale także jego bezpieczeństwa dla pacjentów z FOP. Wyniki badania mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tej rzadkiej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek co najmniej 5 lat oraz kliniczne rozpoznanie fibrodysplazji kostniejącej postępującej (FOP).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje doustnie lek o nazwie fidrisertib (IPN60130) lub placebo w formie twardej kapsułki.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od grupy badawczej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Badania obejmują m.in. tomografię komputerową całego ciała (z wyłączeniem głowy) w celu oceny objętości nowych zmian kostnych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmiany objętości nowych zmian kostnych oraz liczby dni zaostrzeń objawów.

    Bezpieczeństwo leku jest monitorowane poprzez badania takie jak elektrokardiogram, echokardiogram, badania laboratoryjne oraz testy ciążowe dla kobiet w wieku rozrodczym.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku fidrisertib (IPN60130) w leczeniu FOP.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 5 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu. Młodsi uczestnicy (<15 lat) mogą dołączyć dopiero po potwierdzeniu bezpieczeństwa dla starszych uczestników.
  • Uczestnicy mogą być płci męskiej lub żeńskiej. Stosowanie środków antykoncepcyjnych powinno być zgodne z lokalnymi przepisami.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na abstynencję seksualną lub stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji przez 90 dni po zakończeniu leczenia.
  • Kobiety muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na abstynencję seksualną lub stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji przez miesiąc po zakończeniu leczenia.
  • Uczestnicy muszą być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. W przypadku niepełnoletnich wymagana jest zgoda opiekuna prawnego.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 15 lat, aby wziąć udział w dodatkowym badaniu obrazowym.
  • Uczestnicy muszą mieć kliniczne rozpoznanie FOP z mutacją R206H ACVR1 lub innymi wariantami FOP związanymi z postępującym kostnieniem.
  • Uczestnicy muszą wykazywać postęp choroby w ciągu roku przed wizytą przesiewową, co może obejmować objawy takie jak obrzęk, ból, sztywność, nowe kostnienie, nowe zesztywnienie stawów lub wzrost wyniku w skali CAJIS.
  • Uczestnicy, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym z użyciem innego leku, mogą dołączyć po odpowiednim okresie przerwy od tego leku.
  • Uczestnicy muszą być w stanie wykonać testy funkcji płuc zgodnie z protokołem badania.
  • Uczestnicy muszą być w stanie przejść badanie echokardiograficzne w celu oceny struktury i funkcji serca.
  • Uczestnicy muszą być dostępni na leczenie i wizyty kontrolne oraz być w stanie przejść wszystkie procedury badania. Muszą być w stanie podróżować na wizyty, jeśli mieszkają daleko od miejsca badania.
  • Uczestnicy muszą mieć masę ciała co najmniej 10 kg.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ostatnim czasie uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fidrisertib (IPN60130) to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu postępującej kostniejącej zapalenia mięśni (FOP). Lek ten jest podawany doustnie i ma za zadanie hamować tworzenie się nowych nieprawidłowych złogów kostnych w ciele pacjentów. Badanie obejmuje zarówno dzieci, jak i dorosłych, a jego celem jest sprawdzenie, czy fidrisertib może skutecznie zmniejszyć objętość nowych złogów kostnych, co jest oceniane za pomocą tomografii komputerowej całego ciała.

Co już wiadomo o tej terapii

Fidrisertib – Fidrisertib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest leczenie fibrodysplazji kostniejącej postępującej (FOP), rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania fidrisertibu polega na hamowaniu tworzenia się nowej heterotopowej ossyfikacji, co oznacza, że zapobiega on nieprawidłowemu tworzeniu się kości w miękkich tkankach. Fidrisertib należy do klasy leków znanych jako inhibitory kinazy, które działają na poziomie molekularnym, blokując specyficzne enzymy odpowiedzialne za nieprawidłowy wzrost kości. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Postępujące kostniejące zapalenie mięśni (fibrodysplasia ossificans progressiva) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje, że mięśnie, ścięgna i inne tkanki miękkie stopniowo przekształcają się w kość. Proces ten zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie i postępuje z czasem, prowadząc do ograniczenia ruchomości stawów i deformacji ciała. Charakterystycznym objawem są tzw. flare-upy, czyli nagłe epizody zapalne, które mogą przyspieszać proces kostnienia. Choroba jest wynikiem mutacji w genie ACVR1, co prowadzi do nieprawidłowej aktywacji szlaku sygnałowego BMP. Zmiany kostne są nieodwracalne i mogą prowadzić do znacznego upośledzenia funkcji ruchowych. Choroba nie wpływa na inteligencję ani funkcje poznawcze pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511469-13-00Kod protokołuD-CA-60130-452Planowana liczba uczestników119 osóbSponsorClementia Pharmaceuticals Inc. An Ipsen Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).