Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leku NMD670 u dorosłych pacjentów chodzących z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 3

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowego zaniku mięśni typu 3, który jest chorobą genetyczną powodującą osłabienie mięśni. W ramach badania testowany jest lek o nazwie NMD670, który wpływa na przewodnictwo nerwowo-mięśniowe poprzez częściowe hamowanie kanału ClC-1 w mięśniach szkieletowych. Celem badania jest ocena wpływu leku na siłę i funkcję mięśni u osób dorosłych, które są w stanie samodzielnie chodzić.

Podczas badania uczestnicy będą przyjmować tabletki NMD670 w dawce 400 mg dwa razy dziennie lub placebo przez okres 21 dni. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z zastosowaniem naprzemiennego schematu leczenia, co oznacza, że każdy uczestnik otrzyma zarówno lek, jak i placebo w różnych okresach badania.

Głównym sposobem oceny skuteczności leczenia będzie test 6-minutowego marszu, który mierzy dystans, jaki pacjent jest w stanie pokonać w ciągu 6 minut. Dodatkowo oceniana będzie siła poszczególnych grup mięśniowych oraz inne parametry związane z funkcjonowaniem układu nerwowo-mięśniowego. Prowadzona będzie też regularna ocena bezpieczeństwa stosowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o badaniu klinicznym dotyczącym leku NMD670 w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni typu 3.

    Badanie będzie trwało 21 dni i zostanie przeprowadzone w dwóch etapach.

  2. Krok 2

    Pierwszy etap leczenia

    Otrzymasz tabletki do przyjmowania doustnego - może to być lek NMD670 lub placebo (tabletka bez substancji czynnej).

    Dawkowanie: dwie tabletki dziennie (rano i wieczorem) przez 21 dni.

    W przypadku otrzymania leku NMD670, dawka będzie wynosić 400 mg dwa razy na dobę.

  3. Krok 3

    Okres przerwy

    Po pierwszym etapie nastąpi przerwa w przyjmowaniu leku.

    W tym czasie organizm zostanie oczyszczony z przyjmowanej substancji.

  4. Krok 4

    Drugi etap leczenia

    Rozpocznie się drugi 21-dniowy okres przyjmowania tabletek.

    Jeśli w pierwszym etapie otrzymywałeś lek NMD670, teraz otrzymasz placebo (lub odwrotnie).

    Schemat przyjmowania pozostaje taki sam - dwie tabletki dziennie.

  5. Krok 5

    Badania kontrolne

    Podczas badania będą wykonywane pomiary siły mięśniowej za pomocą dynamometru.

    Zostanie przeprowadzony test 6-minutowego marszu w celu oceny wydolności.

    Odbędą się regularne badania kontrolne, w tym badania laboratoryjne i EKG.

    Oceniona zostanie również skala Hammersmith oraz inne parametry związane z funkcjonowaniem mięśni.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek między 18 a 75 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu
  • Potwierdzona diagnoza rdzeniowego zaniku mięśni typu 3
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia na odległość minimum 50 metrów bez pomocy podczas 6-minutowego testu chodzenia
  • Genetyczne potwierdzenie diagnozy poprzez badanie genu SMN1
  • Posiadanie 2 do 5 kopii genu SMN2
  • Wynik testu MFM-32 w wymiarze 1 poniżej 80% podczas badań przesiewowych
  • Spadek amplitudy CMAP (złożonego potencjału czynnościowego mięśni) o co najmniej 7% podczas stymulacji nerwów
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) w zakresie 19-35 kg/m2
  • Kobiety i mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji w badaniach klinicznych
  • Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu i przestrzegania wymogów protokołu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby poniżej 18 roku życia i powyżej 65 lat nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z niewydolnością nerek (zaburzenia w prawidłowym funkcjonowaniu nerek) nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci z niewydolnością wątroby (zaburzenia w prawidłowym funkcjonowaniu wątroby) są wykluczeni z badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Osoby przyjmujące leki, które mogą wchodzić w interakcję z badanym lekiem NMD670, nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi innymi niż rdzeniowy zanik mięśni typu 3 nie kwalifikują się
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni nie mogą wziąć udziału
  • Pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki są wykluczeni z badania
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci niezdolni do samodzielnego wyrażenia świadomej zgody nie kwalifikują się do badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NMD670 to eksperymentalny lek badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni typu 3 (SMA typu 3). Jest to nowy związek, który ma na celu poprawę siły i funkcji mięśni u pacjentów, którzy zachowali zdolność chodzenia. Lek jest podawany doustnie i testowany pod kątem skuteczności w poprawie sprawności fizycznej u osób z tą chorobą genetyczną. Celem terapii jest sprawdzenie, czy lek może pomóc w codziennym funkcjonowaniu pacjentów poprzez wzmocnienie ich mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

NMD670 - Eksperymentalny lek będący w fazie II badań klinicznych, podawany doustnie dwa razy dziennie w dawce 400 mg, przeznaczony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni typu 3 (SMA typu 3) u pacjentów chodzących. Jest to nowa substancja, której skuteczność jest obecnie badana w podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym z kontrolą placebo w schemacie naprzemiennym, mającym na celu ocenę wpływu leku na siłę i funkcję mięśni. Lek należy do grupy preparatów neurologicznych, choć jego dokładny mechanizm działania na poziomie molekularnym nie został jeszcze w pełni opisany w literaturze medycznej ze względu na wczesny etap badań klinicznych.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni typu 3 - Jest to genetyczna choroba neurodegeneracyjna, która powoduje osłabienie i zanik mięśni z powodu utraty neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym. Ten typ SMA rozwija się po osiągnięciu zdolności chodzenia, najczęściej ujawniając się między 18 miesiącem życia a wczesną młodością. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem mięśni, szczególnie w nogach i biodrach, co może prowadzić do trudności w chodzeniu i wchodzeniu po schodach. U pacjentów występuje również osłabienie mięśni ramion i tułowia, choć zwykle w mniejszym stopniu niż w kończynach dolnych. Choroba ma charakter postępujący, ale tempo rozwoju objawów jest wolniejsze niż w typach 1 i 2.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516321-31-00Kod protokołuNMD670-02-0001Planowana liczba uczestników93 osobySponsorNMD Pharma A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).