Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ravulizumabu u dzieci z nefropatią IgA

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Nefropatia IgA to choroba nerek, w której system odpornościowy organizmu odkłada białko zwane immunoglobuliną A w nerkach, co prowadzi do ich uszkodzenia i problemów z filtrowaniem krwi. Choroba może powodować obecność białka w moczu oraz pogorszenie funkcji nerek. W tym badaniu będzie testowany lek o nazwie rawulizumab, który podawany jest dożylnie i ma na celu zmniejszenie uszkodzenia nerek poprzez działanie na system odpornościowy.

Celem badania jest sprawdzenie, jak lek rawulizumab działa u dzieci i młodzieży z nefropatią IgA, w tym jak szybko jest wchłaniany przez organizm, jak długo pozostaje w ciele oraz czy jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej. Badanie ma pomóc lekarzom lepiej zrozumieć, czy ten lek może być pomocny w leczeniu choroby nerek u młodych pacjentów.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać rawulizumab przez wlew dożylny w regularnych odstępach czasu. Lekarze będą regularnie badać krew i mocz uczestników, aby sprawdzić, jak lek wpływa na organizm i czy pomaga w poprawie funkcji nerek. Przed rozpoczęciem leczenia wszyscy uczestnicy muszą otrzymać szczepienia przeciwko określonym bakteriom, ponieważ lek może wpływać na system odpornościowy i zwiększać ryzyko niektórych infekcji. Badanie będzie trwać przez dłuższy okres, podczas którego uczestnicy będą regularnie odwiedzać klinikę w celu monitorowania ich stanu zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wizyta kontrolna przed leczeniem

    Zostaniesz poproszony o zebranie próbek pierwszego porannego moczu w domu przez jeden tydzień podczas okresu wstępnego badania. Te próbki będą używane do sprawdzenia poziomu białka w moczu.

    Lekarz sprawdzi, czy twoja waga wynosi co najmniej 10 kg, co jest wymagane do uczestnictwa w badaniu.

    Zostanie obliczona twoja szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej (eGFR), która musi wynosić co najmniej 30 ml/min/1,73 m². Ten wskaźnik pokazuje, jak dobrze działają twoje nerki.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia - szczepienia

    Musisz być zaszczepiony przeciwko zakażeniu meningokokowemu (grupa bakterii wywołujących poważne infekcje) z serogrupy A, C, W135, Y i B (jeśli dostępne). Szczepienie musi być wykonane co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką leku badanego.

    Jeśli szczepienie zostanie wykonane mniej niż 2 tygodnie przed pierwszą dawką leku, będziesz musiał przyjmować antybiotyki profilaktyczne przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.

    Dodatkowo musisz być zaszczepiony przeciwko Haemophilus influenzae typu b i Streptococcus pneumoniae zgodnie z krajowymi wytycznymi szczepień.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia ravulizumabem

    Leczenie będzie prowadzone lekiem o nazwie ravulizumab (Ultomiris), który zostanie podany dożylnie jako wlew do żyły.

    Lek będzie podawany w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji w stężeniu 1100 mg/11 ml.

    Dawka leku zostanie dostosowana do twojej masy ciała i wieku przez lekarza prowadzącego badanie.

    Wlew będzie wykonywany w ośrodku medycznym przez wykwalifikowany personel medyczny.

  4. Krok 4

    Kontynuacja obecnego leczenia immunosupresyjnego

    Jeśli obecnie przyjmujesz leki immunosupresyjne (np. kortykosteroidy, cyklofosfamid, inhibitory kalcineuryny, mizoribina lub MMF) do leczenia objawów nerkowych związanych z twoją chorobą, dawka tych leków musi pozostać stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania.

    Leki te będą kontynuowane w tej samej dawce podczas całego okresu badania.

  5. Krok 5

    Kontynuacja leczenia inhibitorami RASI

    Jeśli przyjmujesz inhibitory RASI (inhibitory ACE i/lub blokery receptora angiotensyny), które pomagają chronić nerki, musisz być na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.

    Dawka tych leków będzie dostosowywana do twojej wagi według uznania lekarza, ale nie będzie planowanych zmian dawki od początku badania aż do tygodnia 106.

    Jeśli nie tolerujesz leków RASI z powodu działań niepożądanych, nadal możesz uczestniczyć w badaniu.

  6. Krok 6

    Regularne wizyty kontrolne i monitorowanie

    Podczas badania będziesz miał regularne wizyty w ośrodku medycznym w celu monitorowania twojego stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

    Lekarz będzie sprawdzał farmakokinetykę (jak organizm przetwarza lek) i farmakodynamikę (jak lek działa w organizmie) ravulizumabu.

    Będzie oceniana skuteczność leku w leczeniu twojej choroby nerek oraz bezpieczeństwo leczenia poprzez monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

  7. Krok 7

    Prowadzenie dzienniczka zdrowia w domu

    Twój opiekun prawny lub główny opiekun będzie musiał prowadzić dokładny domowy dzienniczek zdrowia, w którym będą zapisywane informacje o twoim ogólnym stanie zdrowia.

    Ten dzienniczek musi być wypełniany regularnie i dokładnie przez cały okres badania.

  8. Krok 8

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Ze względu na rodzaj leku, będziesz monitorowany pod kątem ryzyka zakażeń meningokokowych, dlatego tak ważne były wcześniejsze szczepienia.

    Lekarz będzie regularnie sprawdzał twój stan zdrowia i ewentualne działania niepożądane związane z leczeniem.

    Każde niepokojące objawy należy natychmiast zgłosić zespołowi badawczemu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Dziecko musi mieć od 2 do 18 lat (nie ukończone) w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu
  • Prawny opiekun lub główny opiekun musi być w stanie dokładnie prowadzić domową kartę zdrowia dziecka, w tym zapisywać informacje o ogólnym stanie zdrowia
  • Potwierdzona diagnoza pierwotnej nefropatii IgA (choroba nerek związana z białkiem immunoglobuliną A) na podstawie biopsji nerki pobranej przed rozpoczęciem badania
  • Potwierdzona diagnoza IgAVN (zapalenie naczyń związane z immunoglobuliną A) na podstawie biopsji nerki pobranej przed rozpoczęciem badania
  • Jeśli dziecko przyjmuje leki immunosupresyjne (leki osłabiające system odpornościowy, takie jak kortykosteroidy, cyklofosfamid, inhibitory kalcyneuryny, mizoribina lub MMF) z powodu objawów nerkowych choroby, dawka musi być stała przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniami kwalifikacyjnymi
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) musi wynosić co najmniej 0,5 g/g na podstawie średniej z 3 próbek porannego moczu zebranych w ciągu 1 tygodnia podczas badań kwalifikacyjnych (próbki powinny być zbierane w domu)
  • Szacunkowa filtracja kłębuszkowa (eGFR - miara sprawności nerek) musi wynosić co najmniej 30 mL/min/1,73 m² podczas badań kwalifikacyjnych, obliczona według równania CKiD U25
  • Dziecko musi stosować stałą i maksymalną dozę leków RASI (inhibitory ACE i/lub blokery receptora angiotensyny - leki obniżające ciśnienie krwi i chroniące nerki) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniami kwalifikacyjnymi, bez planowanych zmian dawki przez cały okres badania. Dzieci nietolerujące leków RASI również mogą uczestniczyć
  • Masa ciała dziecka musi wynosić co najmniej 10 kg podczas badań kwalifikacyjnych
  • Odpowiednie stosowanie antykoncepcji i wykonywanie testów ciążowych zgodnie z wiekiem i aktywnością seksualną uczestników oraz zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokowego (poważna infekcja bakteryjna), wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko meningokokom z serogrupy A, C, W135 i Y (oraz serogrupy B, jeśli jest dostępna) w ciągu ostatnich 3 lat i co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką leku badanego. Jeśli szczepienie nastąpi mniej niż 2 tygodnie przed pierwszą dawką, uczestnik będzie przyjmował antybiotyki profilaktyczne przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu
  • Dziecko musi być zaszczepione przeciwko Haemophilus influenzae typu b (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych) i Streptococcus pneumoniae (pneumokok), chyba że było wcześniej szczepione zgodnie z aktualnymi krajowymi i lokalnymi wytycznymi szczepień

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Jeśli masz mniej niż 12 lat lub więcej niż 17 lat - badanie jest przeznaczone tylko dla osób w tym przedziale wiekowym
  • Jeśli twoja eGFR (wskaźnik pokazujący jak dobrze działają nerki) jest mniejsza niż 30 ml/min/1,73m² - oznacza to zbyt słabą pracę nerek
  • Jeśli masz chorobę nerek spowodowaną przez toczeń rumieniowaty układowy (choroba autoimmunologiczna atakująca różne organy) lub zapalenie naczyń (stan zapalny ścian naczyń krwionośnych)
  • Jeśli przyjmujesz leki immunosupresyjne (leki osłabiające układ odpornościowy) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Jeśli masz aktywną infekcję wymagającą leczenia antybiotykami
  • Jeśli nie zostałeś zaszczepiony przeciwko meningokokom (bakterie powodujące zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych) lub jeśli od szczepienia minęło więcej niż 3 lata
  • Jeśli masz niedobór dopełniacza (część układu odpornościowego pomagająca zwalczać infekcje)
  • Jeśli w przeszłości miałeś poważne reakcje alergiczne na leki podobne do badanego
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli uczestniczysz w innym badaniu klinicznym lub brałeś udział w takim badaniu w ciągu ostatnich 30 dni
  • Jeśli masz chorobę wątroby ze znacznie podwyższonymi enzymami wątrobowymi (białka pokazujące uszkodzenie wątroby)
  • Jeśli masz niekontrolowane nadciśnienie tętnicze mimo przyjmowania leków
  • Jeśli masz historię problemów z krzepnięciem krwi lub zatorowości
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rawulizumab to nowoczesny lek biologiczny, który jest podawany dożylnie (przez kroplówkę). Ten lek działa poprzez blokowanie określonego białka w układzie odpornościowym, które może powodować uszkodzenie nerek. Rawulizumab pomaga chronić nerki przed dalszym uszkodzeniem u dzieci z pierwotną nefropatią IgA - chorobą, w której układ odpornościowy atakuje nerki. Lek ten został już zatwierdzony do leczenia innych chorób u dorosłych, a teraz jest badany u dzieci, aby sprawdzić, czy działa tak samo skutecznie i bezpiecznie jak u starszych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Ravulizumab – jest to nowoczesny lek podawany dożylnie (przez wenflon), który działa poprzez blokowanie białka C5 w układzie dopełniacza, co zapobiega powstawaniu szkodliwych kompleksów immunologicznych uszkadzających nerki. Lek należy do grupy inhibitorów dopełniacza i jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych III fazy jako potencjalne leczenie nefropatii IgA u dzieci i młodzieży. Głównym celem stosowania ravulizumabu jest zmniejszenie stanu zapalnego w nerkach oraz spowolnienie postępu choroby, która może prowadzić do niewydolności nerek. Ten innowacyjny preparat może stać się ważną opcją terapeutyczną dla młodych pacjentów z tą rzadką chorobą nerek, oferując nadzieję na lepsze rokowanie i jakość życia.

Badane choroby

Nefropatia IgA – Choroba nerek charakteryzująca się odkładaniem się immunoglobulin typu A w kłębuszkach nerkowych. Immunoglobuliny te gromadzą się w strukturach filtrujących nerek, powodując stopniowy proces zapalny. W wyniku tego procesu dochodzi do uszkodzenia delikatnych struktur odpowiedzialnych za filtrowanie krwi. Choroba rozwija się powoli, często przez wiele lat bez wyraźnych objawów. Z czasem może prowadzić do pogorszenia funkcji nerek, objawiającego się obecnością białka lub krwi w moczu. Jest to najczęstsza forma pierwotnego zapalenia kłębuszków nerkowych na świecie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-520167-13-00Kod protokołuALXN1210-IgAN-325Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).