Zastosowanie obinutuzumabu u dorosłych pacjentów z nawracającym idiopatycznym zespołem nerczycowym, u których dotychczasowe leczenie rytuksymabem nie przyniosło trwałych efektów.
Zespół nerczycowy to poważny stan, w którym nerki tracą zbyt dużo białka do moczu. Powoduje to obrzęki ciała, zmęczenie i inne problemy zdrowotne, które bez leczenia mogą wpłynąć na długość życia.
Czym jest zespół nerczycowy
Zespół nerczycowy to stan, w którym nerki uwalniają nadmierną ilość białka do moczu. Stan ten nazywamy także białkomoczem, czyli obecnością dużych ilości białka w moczu.
Zespół nerczycowy zwykle wynika z problemu z filtrami nerkowymi, które nazywamy kłębuszkami nerkowym. Kłębuszki to maleńkie naczynia krwionośne w nerkach. Usuwają one odpady i nadmiar płynów z krwi i wysyłają je do pęcherza jako mocz. Typowe produkty odpadowe obejmują azotowe odpady zwane mocznikiem, odpady mięśniowe zwane kreatyniną oraz kwasy.
W zdrowych nerkach kłębuszki odfiltrują produkty odpadowe. Pozwalają one, aby krew zatrzymała komórki i białka, których organizm potrzebuje do prawidłowego funkcjonowania. Uszkodzone kłębuszki pozwalają białkom krwi, w tym albuminę, przedostawać się do moczu.
Jeśli masz zespół nerczycowy, twoje uszkodzone kłębuszki pozwalają, aby trzy lub więcej gramów białka przedostawało się do moczu w ciągu 24 godzin. Trzy gramy to nieco więcej niż waga amerykańskiego centa. To 20 razy więcej białka niż pozwalają zdrowe kłębuszki.
Zespół nerczycowy to poważna choroba. Bez leczenia może wpłynąć na długość życia z powodu powikłań wtórnych.
nerki
kłębuszki nerkowe
Przyczyny zespołu nerczycowego
Zespół nerczycowy może dotknąć każdego. Jednak najczęściej występuje u osób z chorobą nerek związaną z cukrzycą, u osób z alergiami oraz u osób z chorobami układu odpornościowego.
Większość przypadków zespołu nerczycowego uważa się za idiopatyczne lub pierwotne. Nefropatia błoniasta i ogniskowe segmentalne stwardnienie kłębuszków to najczęstsze podtypy histologiczne pierwotnego zespołu nerczycowego u dorosłych.
Choroba minimalnych zmian, zwana także nefrozą lipoidową, jest najczęstszą formą zespołu nerczycowego u dzieci.
Zespół nerczycowy może czasami wystąpić w wyniku problemu z nerkami lub innego schorzenia. Wynika z nieprawidłowości przepuszczalności kłębuszkowej, która może być pierwotna w przypadku choroby specyficznej dla nerek lub wtórna do wrodzonych infekcji, cukrzycy, tocznia rumieniowatego układowego, nowotworów lub stosowania niektórych leków.
Inne przyczyny mogą obejmować stwardnienie kłębuszków nerkowych, kłębuszkowe zapalenie nerek, zakażenia takie jak HIV lub wirusowe zapalenie wątroby, toczeń oraz niedokrwistość sierpowatokrwinkową.
Objawy zespołu nerczycowego
Najczęstsze objawy związane z zespołem nerczycowym to obrzęki, duże ilości białka w moczu oraz niskie ilości białka we krwi.
Obrzęk to główny objaw zespołu nerczycowego. Niski poziom białka we krwi zmniejsza przepływ wody z tkanek ciała z powrotem do naczyń krwionośnych, co prowadzi do obrzęku. Obrzęk jest zwykle najpierw zauważany wokół oczu, następnie wokół dolnych nóg i reszty ciała.
Inne objawy mogą obejmować przyrost masy ciała, uczucie zmęczenia oraz pieniący się mocz. Czasami wysokie poziomy białka przechodzącego do moczu mogą powodować, że staje się on pieniący. Niektóre dzieci z zespołem nerczycowym mogą również oddawać mniej moczu niż zwykle podczas nawrotów.
U większości dzieci z zespołem nerczycowym występują okresy, kiedy ich objawy są pod kontrolą, zwane remisją, po których następują okresy, kiedy objawy powracają, zwane nawrotami. W większości przypadków nawroty stają się mniej częste, gdy dzieci dorastają i często ustępują w późnym okresie dorastania.
Powikłania
Zespół nerczycowy może prowadzić do kilku poważnych powikłań, które wymagają uwagi medycznej.
Zakażenia to częste powikłanie. Przeciwciała to wyspecjalizowana grupa białek we krwi, która pomaga zwalczać infekcje. Kiedy te białka są tracone, osoby z zespołem nerczycowym są znacznie bardziej narażone na zakażenia.
Zakrzepy krwi stanowią poważne ryzyko. Ważne białka, które pomagają zapobiegać krzepnięciu krwi, mogą być wydalane w moczu dzieci z zespołem nerczycowym. Może to zwiększyć ryzyko potencjalnie poważnych zakrzepów krwi. Podczas nawrotu krew staje się również bardziej skoncentrowana, co może prowadzić do krzepnięcia.
Inne powikłania mogą obejmować wysokie ciśnienie krwi oraz ostre uszkodzenie nerek. Spontaniczne ostre uszkodzenie nerek z powodu zespołu nerczycowego jest rzadkie, ale może wystąpić w wyniku podstawowego problemu medycznego.
Zespół nerczycowy często wiąże się z hiperlipidemią, czyli podwyższonym poziomem lipidów we krwi.
Rozpoznanie
Rozpoznanie zespołu nerczycowego opiera się na typowych objawach klinicznych z potwierdzeniem dużego białkomoczu i niskiego poziomu albuminy we krwi. Wywiad chorobowy pacjenta i wybrane badania diagnostyczne wykluczają ważne przyczyny wtórne, w tym cukrzycę, toczeń rumieniowaty układowy i działania niepożądane leków.
Do potwierdzenia białkomoczu w zakresie nerczycowym należy używać stosunku białko-kreatynina w próbce punktowej moczu zamiast 24-godzinnego zbioru moczu.
Biopsja nerki jest często zalecana, chociaż może być najbardziej przydatna u pacjentów z podejrzeniem tocznia rumieniowatego układowego lub innych zaburzeń nerek, u których biopsja może ukierunkować postępowanie i rokowanie.
Badania diagnostyczne mogą obejmować badania moczu, badania krwi, badania obrazowe takie jak ultrasonografia nerek, oraz inne testy oceniające funkcję nerek.
Leczenie
Specyficzne leczenie zespołu nerczycowego zależy od jego przyczyny. Leczenie różni się między pacjentami dorosłymi a dziećmi.
Pomimo braku wytycznych opartych na dowodach, leczenie składające się z ograniczenia sodu, ograniczenia płynów, diuretyków pętlowych, terapii inhibitorem konwertazy angiotensyny lub blokerem receptora angiotensyny oraz starannej oceny możliwych powikłań choroby jest odpowiednie dla większości pacjentów.
Leczenie immunosupresyjne, w tym kortykosteroidy, jest często stosowane w zespole nerczycowym, chociaż brakuje dowodów na jego skuteczność. Większość dzieci z zespołem nerczycowym dobrze reaguje na steroidy i nie są zagrożone niewydolnością nerek.
Leki mogą obejmować kortykosteroidy, które są lekami przeciwzapalnymi, oraz leki immunosupresyjne, które hamują system odpornościowy. Inne leki mogą pomóc kontrolować ciśnienie krwi i zmniejszyć obrzęk.
Rutynowe profilaktyczne leczenie w celu zapobiegania zakażeniom lub zakrzepicy nie jest zalecane. Należy skonsultować się z nefrologiem w sprawie stosowania antykoagulantów i leków immunosupresyjnych, konieczności biopsji nerki oraz w innych obszarach niepewności.
Niewielka liczba dzieci ma dziedziczny wrodzony zespół nerczycowy i zwykle ma gorsze rokowanie. Mogą one ostatecznie mieć niewydolność nerek i potrzebować przeszczepu nerki.
Życie z zespołem nerczycowym
Chociaż zespół nerczycowy może być poważnym stanem, większość ludzi dobrze reaguje na leczenie i może prowadzić zasadniczo normalne życie, szczególnie jeśli stan przechodzi w remisję. W zależności od przyczyny pacjenci mogą reagować na leczenie w ciągu kilku dni, ale może to potrwać kilka tygodni, a nawet miesięcy.
Większość ludzi byłaby na tyle zdrowa, aby studiować, chodzić do pracy i prowadzić samochód w tym okresie. Zespół nerczycowy zwykle nie wpływa na aktywność seksualną, a kobiety mogą zajść w ciążę i urodzić zdrowe dzieci. Jednak zespół nerczycowy może zwiększyć ryzyko problemów w ciąży i pacjentki nie powinny próbować zajść w ciążę podczas przyjmowania niektórych leków.
Każdy plan założenia rodziny powinien być omówiony z nefrologiem, który może również zaangażować położnika do udzielenia porady. Ogólnie rzecz biorąc, większość chorób powodujących zespół nerczycowy nie jest dziedziczna, więc nie można ich przekazać dzieciom.
Wszyscy pacjenci z zespołem nerczycowym są zwykle regularnie widziani w szpitalnej poradni nefrologicznej, gdzie są monitorowani za pomocą badań krwi i moczu. Czasami choroby powodujące zespół nerczycowy przechodzą w remisję i wydają się być wyleczone. W innych przypadkach choroba nie reaguje całkowicie lub nawraca w późniejszym okresie.
Zmiany w diecie mogą być ważną częścią zarządzania zespołem nerczycowym. Może to obejmować ograniczenie spożycia sodu, aby pomóc kontrolować obrzęk, oraz dostosowanie spożycia białka zgodnie z zaleceniami lekarza.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Polska
