Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa selumetynibu u dorosłych z neurofibromatozą typu 1 i objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z chorobą zwaną Neurofibromatoza typu 1 (NF1), która charakteryzuje się obecnością objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych (PN). Nerwiakowłókniaki splotowate to guzy, które mogą powodować ból i inne objawy, a ich usunięcie chirurgiczne jest często niemożliwe. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie selumetinib w porównaniu z placebo u pacjentów z NF1.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma selumetinib, a druga placebo. Selumetinib to lek podawany w formie twardych kapsułek, który ma na celu zmniejszenie objawów i wielkości nerwiakowłókniaków. Przebieg badania obejmuje regularne wizyty, podczas których będą przeprowadzane badania, takie jak MRI (rezonans magnetyczny), aby ocenić zmiany w guzach. Badanie ma na celu porównanie efektów leczenia Selumetinibem z placebo, w tym zmniejszenie bólu i poprawę jakości życia pacjentów.

Badanie jest zaplanowane na kilka lat, a jego zakończenie przewidziane jest na maj 2025 roku. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, w tym reakcja na leczenie, zmiany w intensywności bólu oraz ogólna tolerancja leku. Celem jest uzyskanie pełniejszego obrazu skuteczności Selumetinibu w leczeniu objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych u dorosłych z NF1.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca selumetynib lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje selumetynib doustnie w formie kapsułek. Dostępne dawki to 10 mg i 25 mg.

    Częstotliwość i dokładna dawka leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt wykonywane są badania MRI w celu oceny zmian w objętości nerwiakowłókniaków splotowatych.

  4. Krok 4

    Ocena bólu i jakości życia

    Zmiany w intensywności bólu oraz jakości życia są regularnie oceniane za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

    Celem jest ocena wpływu leczenia na codzienne funkcjonowanie i samopoczucie uczestnika.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w maju 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu dalszej oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby dorosłe w wieku 18 lat lub starsze z rozpoznaniem Neurofibromatozy typu 1 (NF1) z objawowymi, nieoperacyjnymi Plexiform Neurofibromas (PN). NF1 to choroba genetyczna, a PN to rodzaj guza, który nie może być usunięty chirurgicznie.
  • Przynajmniej jeden guz PN, który można zmierzyć za pomocą specjalnego badania obrazowego zwanego MRI.
  • Udokumentowany ból związany z guzem PN przez określony czas podczas okresu badań wstępnych.
  • Stabilne stosowanie leków przeciwbólowych na ból związany z PN w momencie przystąpienia do badania.
  • Wystarczająco dobra funkcja narządów i szpiku kostnego, co oznacza, że organy i szpik kostny działają prawidłowo.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby Neurofibromatoza typu 1 (NF1) z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi (PN). To są specyficzne rodzaje guzów, które nie mogą być usunięte chirurgicznie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 3 do 4 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grupy szczególnie wrażliwej, które wymagają dodatkowej ochrony, nie są uwzględniane w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Selumetinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z neurofibromatozą typu 1 (NF1) i objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi. Lek ten ma na celu zmniejszenie objawów i wielkości guzów poprzez wpływ na określone szlaki molekularne w organizmie. W badaniu ocenia się, jak dobrze lek działa w porównaniu do placebo, używając analizy MRI do pomiaru zmian w wielkości guzów.

Co już wiadomo o tej terapii

Selumetynib – Selumetynib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy III. Jego głównym zastosowaniem terapeutycznym jest leczenie dorosłych pacjentów z neurofibromatozą typu 1 (NF1) z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi. Działa poprzez hamowanie szlaku sygnałowego MEK, co prowadzi do zmniejszenia wzrostu komórek nowotworowych. Selumetynib należy do klasy inhibitorów kinazy MEK, które są stosowane w terapii celowanej w onkologii.

Badane choroby

Neurofibromatoza typu 1 (NF1) z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi (NS) – Jest to genetyczne schorzenie, które charakteryzuje się rozwojem guzów wzdłuż nerwów w ciele. Te guzy, zwane nerwiakowłókniakami, mogą być bolesne i prowadzić do różnych problemów zdrowotnych, w tym deformacji i zaburzeń funkcji nerwów. W przypadku NF1, guzy te są często nieoperacyjne z powodu ich lokalizacji i rozległości. Choroba może również wpływać na skórę, powodując plamy typu "café-au-lait" oraz inne zmiany skórne. NF1 jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie. Objawy mogą się różnić znacznie między osobami, nawet w obrębie tej samej rodziny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507336-20-00Kod protokołuKOMET D134BC00001Planowana liczba uczestników145 osóbSponsorAstraZeneca AB

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).